Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af subkutan Zilucoplan hos pædiatriske deltagere med generaliseret myasthenia gravis (ziMyG+)

30. juli 2026 opdateret af: UCB Biopharma SRL

Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og aktivitet af Zilucoplan i pædiatriske undersøgelsesdeltagere med acetylcholinreceptorantistof positiv generaliseret myasthenia gravis

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af yderligere 52 ugers Zilucoplan-behandling administreret ved subkutan injektion én gang dagligt hos pædiatriske forsøgsdeltagere

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Mg0015 40735
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Mg0015 40736
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Mg0015 40144
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Mg0015 40774
      • Warsaw, Polen
        • Mg0015 40218
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Mg0015 20220

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

USA's (USA) specifikke inklusionskriterium:

- Deltageren skal være ≥ 12 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke i henhold til lokal lovgivning.

Rest of World (ROW) specifikt inklusionskriterium:

- Deltageren skal være ≥ 2 år gammel på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke i henhold til lokal lovgivning.

Globale specifikke inklusionskriterier:

  • Deltageren har gennemført MG0014 i henhold til protokollen, og yderligere behandling med zilucoplan er i deltagerens interesse efter investigators mening
  • Deltageren accepterer at modtage boostervaccinationer mod meningokokinfektioner under undersøgelsen, hvis det er klinisk indiceret i henhold til den lokale standard for pleje

Ekskluderingskriterier:

  • Studiedeltageren opfyldte enhver obligatorisk tilbagetrækning af forsøgslægemiddel (IMP) eller obligatoriske permanente seponeringskriterier i MG0014 eller permanent seponeret IMP
  • Deltageren har kendt positiv serologi for muskelspecifik kinase
  • Deltageren har kendt overfølsomhed over for alle komponenter i IMP
  • Deltageren har en tidligere historie med meningokoksygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Zilucoplan arm
Studiedeltagere vil modtage Zilucoplan i en foruddefineret dosis baseret på deres vægt.
Medicin: Zilucoplan
Zilucoplan vil blive administreret subkutant til pædiatriske forsøgsdeltagere
Andre navne:
  • RA101495

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldende bivirkninger i løbet af undersøgelsen
Tidsramme: Baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgning (op til uge 60)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk undersøgelse, hvor undersøgelsesdeltageren administrerede et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelses)produktet eller ej.
Baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgning (op til uge 60)
Forekomst af behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgning (op til uge 60)

En alvorlig bivirkning (SAE) er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis:

Resulterer i døden Er livstruende Kræver døgnindlæggelse Resulterer i vedvarende invaliditet/inhabilitet Er en medfødt anomali/fødselsdefekt Vigtig medicinsk hændelse.
Baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgning (op til uge 60)
Forekomst af behandlingsudløste bivirkninger, der fører til permanent tilbagetrækning af forsøgslægemidlet
Tidsramme: Baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgning (op til uge 60)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelse, der administreres med et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. AE'er, der fører til permanent tilbagetrækning af undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgning (op til uge 60)
Forekomst af behandlingsfremkaldte infektioner
Tidsramme: Baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgning (op til uge 60)

Procentdel af deltagere, der oplevede behandlingsfremkomne infektioner som bivirkninger.

En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk forsøgsperson, der administrerer et farmaceutisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
Baseline (dag 1) til sikkerhedsopfølgning (op til uge 60)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentration af Zilucoplan i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Blodprøver til måling af plasmakoncentrationer af Zilucoplan vil blive indsamlet i uge 52.
Uge 52
Lyseaktivitet fra får røde blodlegemer (sRBC) i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Blodprøver til måling af sRBC-lyse vil blive indsamlet i uge 52.
Uge 52
Blodkomplement komponent 5 (C5) niveauer i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Blodprøver til måling af C5 vil blive indsamlet i uge 52.
Uge 52
Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score i uge 52
Tidsramme: Uge 52
MG-ADL-score er et 8-element patientrapporteret resultat (PRO) instrument. MG-ADL retter sig mod symptomer og handicap på tværs af okulære, bulbare, respiratoriske og aksiale symptomer. Emnesvarene scores fra 0 til 3, og den samlede score for MG-ADL er summen af ​​de 8 punkter og går fra 0 til 24, med en højere score, der indikerer mere handicap.
Uge 52
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) score i uge 52
Tidsramme: Uge 52
QMG-score er et standardiseret og valideret kvantitativ styrkescoringssystem, der er udviklet specifikt til MG. Den samlede QMG-score opnås ved at summere svarene på hvert enkelt emne (13 punkter; Svar: Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3). Scoren varierer fra 0 til 39, med lavere score, der indikerer lavere sygdomsaktivitet.
Uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Efterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

26. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

19. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

30. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MG0015
  • 2022-502073-42 (Registry Identifier: EU Clinical Trials)
  • U1111-1290-3806 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet datadelingsaftale skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne, ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne undersøgelse kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt periode, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner