Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar el zilucoplan subcutáneo en participantes pediátricos con miastenia gravis generalizada (ziMyG+)
30 de julio de 2026 actualizado por: UCB Biopharma SRL
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinamia y actividad a largo plazo de Zilucoplan en participantes de estudios pediátricos con miastenia gravis generalizada positiva para anticuerpos contra el receptor de acetilcolina
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de 52 semanas adicionales de tratamiento con Zilucoplan administrado mediante inyección subcutánea una vez al día en los participantes del estudio pediátrico.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
8
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Seoul, Corea del Sur
- Mg0015 20220
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Milan, Italia
- Mg0015 40144
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Katowice, Polonia
- Mg0015 40774
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Warsaw, Polonia
- Mg0015 40218
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Glasgow, Reino Unido
- Mg0015 40735
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London, Reino Unido
- Mg0015 40736
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Criterio de inclusión específico de Estados Unidos de América (EE. UU.):
- El participante debe tener ≥ 12 años de edad al momento de firmar el Consentimiento / Asentimiento informado según la normativa local.
Criterio de inclusión específico del Resto del Mundo (ROW):
- El participante debe tener ≥ 2 años de edad al momento de firmar el Consentimiento / Asentimiento informado según la normativa local.
Criterios de inclusión específicos globales:
- El participante ha completado el MG0014 de acuerdo con el protocolo y, en opinión del investigador, el tratamiento adicional con zilucoplan es de interés para el participante.
- El participante acepta recibir vacunas de refuerzo contra las infecciones meningocócicas durante el estudio, si está clínicamente indicado según el estándar de atención local.
Criterio de exclusión:
- El participante del estudio cumplió con cualquier criterio obligatorio de retirada del medicamento en investigación (IMP) o de interrupción permanente obligatoria en MG0014 o IMP interrumpido permanentemente.
- El participante tiene una serología positiva conocida para la quinasa específica del músculo.
- El participante tiene hipersensibilidad conocida a cualquier componente del IMP.
- El participante tiene antecedentes de enfermedad meningocócica.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo Zilucoplan
Los participantes del estudio recibirán Zilucoplan en una dosis predefinida según su peso.
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Zilucoplan se administrará por vía subcutánea a los participantes pediátricos del estudio.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ocurrencia de eventos adversos emergentes del tratamiento durante el curso del estudio.
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta seguimiento de seguridad (hasta la semana 60)
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Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un paciente o en una investigación clínica donde el participante del estudio administró un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un EA podría ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable e involuntario asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
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Línea de base (día 1) hasta seguimiento de seguridad (hasta la semana 60)
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Aparición de eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta seguimiento de seguridad (hasta la semana 60)
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Un evento adverso grave (SAE) se define como cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: Resulta en muerte Es potencialmente mortal Requiere hospitalización como paciente interno Resulta en discapacidad/incapacidad persistente Es una anomalía congénita/defecto de nacimiento Evento médico importante. |
Línea de base (día 1) hasta seguimiento de seguridad (hasta la semana 60)
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Aparición de acontecimientos adversos surgidos del tratamiento que condujeron a la retirada permanente del medicamento en investigación
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta seguimiento de seguridad (hasta la semana 60)
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Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un participante o en una investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
EA que conducen a la retirada permanente de la medicación del estudio.
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Línea de base (día 1) hasta seguimiento de seguridad (hasta la semana 60)
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Aparición de infecciones emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) hasta seguimiento de seguridad (hasta la semana 60)
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Porcentaje de participantes que experimentaron infecciones emergentes del tratamiento como eventos adversos. Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en un paciente o sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. |
Línea de base (día 1) hasta seguimiento de seguridad (hasta la semana 60)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración plasmática de Zilucoplan en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
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Se recolectarán muestras de sangre para medir las concentraciones plasmáticas de Zilucoplan en la semana 52.
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Semana 52
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Actividad de lisis de glóbulos rojos de oveja (sRBC) en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
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Se recolectarán muestras de sangre para medir la lisis de sRBC en la semana 52.
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Semana 52
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Niveles del componente 5 (C5) del complemento sanguíneo en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
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Se recolectarán muestras de sangre para medir C5 en la semana 52.
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Semana 52
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Puntuación de la actividad de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL) en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
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La puntuación MG-ADL es un instrumento de resultados informados por el paciente (PRO) de 8 ítems.
El MG-ADL se dirige a los síntomas y la discapacidad a través de síntomas oculares, bulbares, respiratorios y axiales.
Las respuestas a los ítems se califican de 0 a 3, y la puntuación total de MG-ADL es la suma de los 8 ítems y varía de 0 a 24, donde una puntuación más alta indica más discapacidad.
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Semana 52
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Puntuación cuantitativa de miastenia gravis (QMG) en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
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La puntuación QMG es un sistema de puntuación de fuerza cuantitativa estandarizado y validado que fue desarrollado específicamente para MG.
La puntuación total de QMG se obtiene sumando las respuestas a cada ítem individual (13 ítems; Respuestas: Ninguna=0, Leve=1, Moderada=2, Grave=3).
La puntuación varía de 0 a 39, y las puntuaciones más bajas indican una menor actividad de la enfermedad.
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Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
26 de octubre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
19 de noviembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
30 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- zilucoplán
Otros números de identificación del estudio
- MG0015
- 2022-502073-42 (Identificador de registro: EU Clinical Trials)
- U1111-1290-3806 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Los investigadores pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual y a documentos de ensayo redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo firmado para compartir datos.
Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un tiempo predeterminado, normalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos a nivel de paciente individual no estarían disponibles.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este estudio seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjunto de datos e informe de estudio clínico.
Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado. Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .