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Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung von subkutanem Zilucoplan bei pädiatrischen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (ziMyG+)

30. Juli 2026 aktualisiert von: UCB Biopharma SRL

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Aktivität von Zilucoplan bei pädiatrischen Studienteilnehmern mit Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit einer zusätzlichen 52-wöchigen Zilucoplan-Behandlung zu bewerten, die einmal täglich durch subkutane Injektion bei pädiatrischen Studienteilnehmern verabreicht wird

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien
        • Mg0015 40144
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Mg0015 40774
      • Warsaw, Polen
        • Mg0015 40218
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea
        • Mg0015 20220
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Mg0015 40735
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Mg0015 40736

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Spezifisches Einschlusskriterium für die Vereinigten Staaten von Amerika (USA):

- Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung gemäß den örtlichen Vorschriften mindestens 12 Jahre alt sein.

Spezifisches Einschlusskriterium für den Rest der Welt (ROW):

- Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung gemäß den örtlichen Vorschriften mindestens 2 Jahre alt sein.

Globale spezifische Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat den MG0014 gemäß dem Protokoll abgeschlossen und die weitere Behandlung mit Zilucoplan liegt nach Ansicht des Prüfarztes im Interesse des Teilnehmers
  • Der Teilnehmer erklärt sich damit einverstanden, während der Studie Auffrischungsimpfungen gegen Meningokokken-Infektionen zu erhalten, sofern dies gemäß den örtlichen Pflegestandards klinisch angezeigt ist

Ausschlusskriterien:

  • Der Studienteilnehmer erfüllte alle verpflichtenden Entzugskriterien für Prüfpräparate (IMP) oder zwingende Kriterien für den dauerhaften Abbruch in MG0014 oder brach IMP dauerhaft ab
  • Bei dem Teilnehmer ist eine positive Serologie für muskelspezifische Kinase bekannt
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des IMP
  • Der Teilnehmer hatte eine Vorgeschichte von Meningokokken-Erkrankungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zilucoplan-Arm
Die Studienteilnehmer erhalten Zilucoplan in einer vorab auf ihr Gewicht abgestimmten Dosis.
Arzneimittel: Zilucoplan
Zilucoplan wird pädiatrischen Studienteilnehmern subkutan verabreicht
Andere Namen:
  • RA101495

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse im Verlauf der Studie
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Sicherheits-Follow-up (bis Woche 60)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder einer klinischen Untersuchung, bei dem der Studienteilnehmer ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE könnte daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen, Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (Prüfprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es mit dem Arzneimittel (Prüfprodukt) in Zusammenhang steht oder nicht.
Ausgangswert (Tag 1) bis Sicherheits-Follow-up (bis Woche 60)
Auftreten behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (TESAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Sicherheits-Follow-up (bis Woche 60)

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis:

Führt zum Tod. Ist lebensbedrohlich. Erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt. Führt zu anhaltender Behinderung/Unfähigkeit. Ist eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler. Wichtiges medizinisches Ereignis.
Ausgangswert (Tag 1) bis Sicherheits-Follow-up (bis Woche 60)
Auftreten behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse, die zum dauerhaften Entzug des Prüfpräparats führen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Sicherheits-Follow-up (bis Woche 60)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, bei dem einem Teilnehmer oder einer klinischen Studie ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Nebenwirkungen, die zu einem dauerhaften Entzug der Studienmedikation führen.
Ausgangswert (Tag 1) bis Sicherheits-Follow-up (bis Woche 60)
Auftreten behandlungsbedingter Infektionen
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis Sicherheits-Follow-up (bis Woche 60)

Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte Infektionen als unerwünschte Ereignisse auftraten.

Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Probanden einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Ausgangswert (Tag 1) bis Sicherheits-Follow-up (bis Woche 60)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmakonzentration von Zilucoplan in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
In Woche 52 werden Blutproben zur Messung der Plasmakonzentrationen von Zilucoplan entnommen.
Woche 52
Lyseaktivität der roten Blutkörperchen (sRBC) von Schafen in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
In Woche 52 werden Blutproben zur Messung der sRBC-Lyse entnommen.
Woche 52
Spiegel der Blutkomplementkomponente 5 (C5) in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
In Woche 52 werden Blutproben zur Messung von C5 entnommen.
Woche 52
Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL)-Score in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Der MG-ADL-Score ist ein aus 8 Punkten bestehendes PRO-Instrument (Patient Reported Outcome). Das MG-ADL zielt auf Symptome und Behinderungen bei Augen-, Bulbar-, Atemwegs- und Axialsymptomen ab. Die Item-Antworten werden mit Werten von 0 bis 3 bewertet, und der Gesamtscore von MG-ADL ist die Summe der 8 Items und reicht von 0 bis 24, wobei ein höherer Score auf eine stärkere Behinderung hinweist.
Woche 52
Quantitativer Myasthenia Gravis (QMG)-Score in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Der QMG-Score ist ein standardisiertes und validiertes quantitatives Kraftbewertungssystem, das speziell für MG entwickelt wurde. Die QMG-Gesamtpunktzahl ergibt sich aus der Summierung der Antworten auf jedes einzelne Item (13 Items; Antworten: Keine=0, Leicht=1, Mittel=2, Schwer=3). Der Wert reicht von 0 bis 39, wobei niedrigere Werte auf eine geringere Krankheitsaktivität hinweisen.
Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Ermittler

  • Studienleiter: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

26. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

19. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MG0015
  • 2022-502073-42 (Registrierungskennung: EU Clinical Trials)
  • U1111-1290-3806 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Daten auf Patientenebene und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, darunter: analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, Formular für kommentierte Fallberichte, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und Bericht über klinische Studien. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und es muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn festgestellt wird, dass das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie zu hoch ist; In diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der weltweiten Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf anonymisierte IPD- und redigierte Studiendokumente anfordern, darunter: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden Außerdem muss eine unterzeichnete Datenfreigabevereinbarung unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur auf Englisch für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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