Avoin laajennustutkimus ihonalaisen Zilucoplanin arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ziMyG+)
torstai 30. heinäkuuta 2026 päivittänyt: UCB Biopharma SRL
Avoin jatkotutkimus Zilucoplanin pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja aktiivisuuden arvioimiseksi lapsitutkimuksen osallistujilla, joilla on asetyylikoliinireseptorivasta-ainepositiivinen yleistynyt myasthenia gravis
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida 52 viikon Zilucoplan-lisähoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä, joka annetaan ihonalaisena injektiona kerran päivässä lapsitutkimuksen osallistujille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
8
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea
- Mg0015 20220
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Mg0015 40144
-
-
-
-
-
Katowice, Puola
- Mg0015 40774
-
Warsaw, Puola
- Mg0015 40218
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Mg0015 40735
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Mg0015 40736
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Amerikan yhdysvaltojen (USA) erityinen sisällyttämiskriteeri:
- Osallistujan tulee olla ≥ 12-vuotias Ilmoitettua suostumusta/suostumusta allekirjoittaessaan paikallisten määräysten mukaisesti.
Muun maailman (ROW) erityinen sisällyttämiskriteeri:
- Osallistujan tulee olla vähintään 2-vuotias Ilmoitettua suostumusta/hyväksyntää allekirjoittaessaan paikallisten määräysten mukaisesti.
Yleiset erityiset sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on suorittanut MG0014:n protokollan mukaisesti, ja jatkohoito zilucoplanilla on osallistujan edun mukaista tutkijan mielipiteen mukaan
- Osallistuja suostuu saamaan tehosterokotuksia meningokokki-infektioita vastaan tutkimuksen aikana, jos se on kliinisesti aiheellista paikallisen hoitostandardin mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimukseen osallistuja täytti minkä tahansa pakollisen tutkimuslääkkeen (IMP) vetäytymisen tai pakollisen pysyvän lopettamisen kriteerit MG0014:ssä tai pysyvästi lopetetussa IMP:ssä
- Osallistujalla on positiivinen serologia lihasspesifiselle kinaasille
- Osallistujan tiedetään olevan yliherkkä jollekin IMP:n aineosalle
- Osallistujalla on aiempi meningokokkitauti
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Zilucoplan Arm
Tutkimukseen osallistujat saavat Zilucoplania ennalta määrätyllä annoksella painonsa perusteella.
|
Zilucoplania annetaan ihon alle lapsitutkimuksen osallistujille
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien esiintyminen tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) turvallisuusseurantaan (viikolle 60 asti)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma potilaassa tai kliinisessä tutkimuksessa, jossa tutkimukseen osallistuja on antanut lääkevalmistetta, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
|
Lähtötilanne (päivä 1) turvallisuusseurantaan (viikolle 60 asti)
|
|
Hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (TESAE) esiintyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) turvallisuusseurantaan (viikolle 60 asti)
|
Vakava haittatapahtuma (SAE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: Seuraukset kuolemaan On hengenvaarallinen Vaatii sairaalahoitoa. Seuraukset jatkuvasta vammaisuudesta/työkyvyttömyydestä On synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio Tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. |
Lähtötilanne (päivä 1) turvallisuusseurantaan (viikolle 60 asti)
|
|
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten esiintyminen, jotka johtavat tutkimuslääkkeen pysyvään lopettamiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) turvallisuusseurantaan (viikolle 60 asti)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen aikana, kun lääkettä on annettu ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE, joka johtaa tutkimuslääkityksen pysyvään lopettamiseen.
|
Lähtötilanne (päivä 1) turvallisuusseurantaan (viikolle 60 asti)
|
|
Hoidon aiheuttamien infektioiden esiintyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) turvallisuusseurantaan (viikolle 60 asti)
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat hoidon aiheuttamia infektioita haittatapahtumina. Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. |
Lähtötilanne (päivä 1) turvallisuusseurantaan (viikolle 60 asti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman Zilucoplan-pitoisuus viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Verinäytteet Zilucoplanin plasmapitoisuuksien mittaamista varten otetaan viikolla 52.
|
Viikko 52
|
|
Lampaan punasolujen (sRBC) lyysiaktiivisuus viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Verinäytteet sRBC-lyysin mittaamista varten kerätään viikolla 52.
|
Viikko 52
|
|
Verikomplementtikomponentin 5 (C5) tasot viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Verinäytteet C5-mittausta varten otetaan viikolla 52.
|
Viikko 52
|
|
Myasthenia Gravis päivittäisen elämän aktiivisuus (MG-ADL) -pisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
MG-ADL-pistemäärä on 8 kohdan potilasraportoiman lopputuloksen (PRO) instrumentti.
MG-ADL kohdistuu oireisiin ja vammaisuuteen silmä-, bulbar-, hengitystie- ja aksiaalioireissa.
Kohdevastaukset pisteytetään 0–3, ja MG-ADL:n kokonaispistemäärä on 8 kohdan summa ja vaihtelee välillä 0–24, ja korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän vammaa.
|
Viikko 52
|
|
Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis (QMG) -pistemäärä viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
QMG-pisteytys on standardoitu ja validoitu kvantitatiivinen vahvuuspisteytysjärjestelmä, joka on kehitetty erityisesti MG:tä varten.
QMG-kokonaispisteet saadaan summaamalla kunkin yksittäisen kohteen vastaukset (13 kohdetta; vastaukset: ei mitään = 0, lievä = 1, kohtalainen = 2, vakava = 3).
Pistemäärä vaihtelee välillä 0-39, ja pienemmät pisteet osoittavat alhaisempaa taudin aktiivisuutta.
|
Viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 26. lokakuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 19. marraskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 30. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- zilukoplan
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG0015
- 2022-502073-42 (Rekisterin tunniste: EU Clinical Trials)
- U1111-1290-3806 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, huomautuksilla varustettua tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinistä tutkimusraporttia.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.
IPD-jaon aikakehys
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä tutkimuksesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on suoritettava.Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .