중증 근무력증을 앓고 있는 소아 참가자의 피하 Zilucoplan을 평가하기 위한 공개 확장 연구 (ziMyG+)
2026년 7월 30일 업데이트: UCB Biopharma SRL
아세틸콜린 수용체 항체 양성 일반화 중증 근무력증을 가진 소아 연구 참가자를 대상으로 Zilucoplan의 장기적인 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 활성을 평가하기 위한 공개 라벨 확장 연구
본 연구의 목적은 소아 연구 참가자를 대상으로 1일 1회 피하 주사로 투여되는 질루코플란 치료를 추가로 52주간 투여할 때의 장기적인 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
8
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
미국(USA) 특정 포함 기준:
- 참가자는 현지 규정에 따라 사전 동의/동의서에 서명할 당시 12세 이상이어야 합니다.
나머지 국가(ROW) 특정 포함 기준:
- 참가자는 현지 규정에 따라 사전 동의/동의서에 서명할 당시 2세 이상이어야 합니다.
글로벌 특정 포함 기준:
- 참가자는 프로토콜에 따라 MG0014를 완료했으며 연구자의 의견에 따라 zilucoplan을 사용한 추가 치료가 참가자의 이익에 부합합니다.
- 참가자는 현지 치료 표준에 따라 임상적으로 필요한 경우 연구 기간 동안 수막구균 감염에 대한 추가 예방 접종을 받는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 연구 참여자는 MG0014의 필수 연구용 의약품(IMP) 철회 또는 필수 영구 중단 기준을 충족했거나 영구 중단된 IMP
- 참가자는 근육 특이적 키나제에 대한 양성 혈청학을 가지고 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 참가자는 IMP의 모든 구성 요소에 대해 과민증을 가지고 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 참가자는 수막구균성 질환의 이전 병력이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 질루코플랜 암
연구 참가자들은 체중에 따라 사전 정의된 용량으로 Zilucoplan을 받게 됩니다.
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Zilucoplan은 소아 연구 참가자에게 피하 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 과정 동안 치료로 인한 이상반응의 발생
기간: 기준선(1일차)부터 안전성 후속 조치(최대 60주까지)
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이상사례(AE)는 연구 참가자가 의약품을 투여한 환자 또는 임상 조사에서 발생하는 예상치 못한 의학적 발생으로, 이 치료와 반드시 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 의약품(시험) 제품과 관련 여부에 관계없이 의약품(시험) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병이 될 수 있습니다.
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기준선(1일차)부터 안전성 후속 조치(최대 60주까지)
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치료로 인한 심각한 부작용(TESAE)의 발생
기간: 기준선(1일차)부터 안전성 후속 조치(최대 60주까지)
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심각한 부작용(SAE)은 용량에 관계없이 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다. 사망 결과 생명 위협 입원 입원 필요 지속적인 장애/무능력 선천적 기형/선천적 결함 중요한 의학적 사건. |
기준선(1일차)부터 안전성 후속 조치(최대 60주까지)
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임상시험용 의약품의 영구 중단으로 이어지는 치료 관련 이상반응의 발생
기간: 기준선(1일차)부터 안전성 후속 조치(최대 60주까지)
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부작용(AE)은 참가자 또는 의약품을 투여한 임상 조사에서 발생하는 예상치 못한 의학적 발생으로, 이 치료와 반드시 인과관계가 있을 필요는 없습니다.
연구 약물의 영구 중단으로 이어지는 AE.
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기준선(1일차)부터 안전성 후속 조치(최대 60주까지)
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치료로 인한 감염의 발생
기간: 기준선(1일차)부터 안전성 후속 조치(최대 60주까지)
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치료로 인해 발생한 감염을 부작용으로 경험한 참가자의 비율입니다. 부작용(AE)은 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 연구 대상자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건으로, 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다. |
기준선(1일차)부터 안전성 후속 조치(최대 60주까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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52주차 Zilucoplan의 혈장 농도
기간: 52주차
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질루코플랜의 혈장 농도 측정을 위한 혈액 샘플은 52주차에 수집됩니다.
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52주차
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52주차의 양 적혈구(sRBC) 용해 활성
기간: 52주차
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SRBC 용해 측정을 위한 혈액 샘플을 52주차에 수집합니다.
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52주차
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52주차 혈액 보체 성분 5(C5) 수준
기간: 52주차
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C5 측정을 위한 혈액 샘플은 52주차에 수집됩니다.
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52주차
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52주차 중증근육무력증 일상생활 활동(MG-ADL) 점수
기간: 52주차
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MG-ADL 점수는 8개 항목으로 구성된 환자 보고 결과(PRO) 도구입니다.
MG-ADL은 안구, 연수, 호흡기 및 축 증상 전반에 걸친 증상과 장애를 목표로 합니다.
문항 응답은 0~3점으로 구성되며, MG-ADL의 총점은 8개 문항의 합으로 0~24점으로 점수가 높을수록 장애정도가 높은 것을 의미한다.
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52주차
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52주차의 정량적 중증근육무력증(QMG) 점수
기간: 52주차
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QMG 점수는 MG를 위해 특별히 개발된 표준화되고 검증된 정량적 강도 채점 시스템입니다.
QMG 총점은 각 개별 항목(13개 항목, 응답: 없음=0, 약함=1, 보통=2, 심각=3)에 대한 응답을 합산하여 얻습니다.
점수 범위는 0~39점이며, 점수가 낮을수록 질병 활성도가 낮은 것을 의미합니다.
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52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 19일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 26일
연구 완료 (추정된)
2027년 11월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 23일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MG0015
- 2022-502073-42 (레지스트리 식별자: EU Clinical Trials)
- U1111-1290-3806 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 임상시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품이 승인되거나 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 후, 임상시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
연구자는 익명화된 개별 환자 수준 데이터와 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
모든 문서는 사전에 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 비밀번호로 보호되는 포털을 통해 영어로만 제공됩니다.
임상시험이 완료된 후 임상시험 참가자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 이 계획이 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터는 제공되지 않습니다.
IPD 공유 기간
본 연구의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서의 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 후, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 공백 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약이 실행되어야 합니다. 모든 문서는 비밀번호로 보호되는 포털에서 미리 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .