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Uno studio di estensione in aperto per valutare lo zilucoplan sottocutaneo in partecipanti pediatrici con miastenia grave generalizzata (ziMyG+)

30 luglio 2026 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'attività di Zilucoplan in partecipanti pediatrici allo studio con miastenia grave generalizzata positiva per gli anticorpi del recettore dell'acetilcolina

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ulteriori 52 settimane di trattamento con Zilucoplan somministrato mediante iniezione sottocutanea una volta al giorno nei partecipanti pediatrici allo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud
        • Mg0015 20220
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Mg0015 40144
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Mg0015 40774
      • Warsaw, Polonia
        • Mg0015 40218
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
        • Mg0015 40735
      • London, Regno Unito
        • Mg0015 40736

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criterio di inclusione specifico per gli Stati Uniti d'America (USA):

- Il partecipante deve avere un'età ≥ 12 anni al momento della firma del Consenso/Assenso informato secondo la normativa locale.

Criterio di inclusione specifico per il resto del mondo (ROW):

- Il partecipante deve avere un'età ≥ 2 anni al momento della firma del Consenso/Assenso informato secondo la normativa locale.

Criteri di inclusione specifici globali:

  • Il partecipante ha completato il test MG0014 secondo il protocollo e, secondo l'opinione dello sperimentatore, un ulteriore trattamento con zilucoplan è nell'interesse del partecipante
  • Il partecipante accetta di ricevere vaccinazioni di richiamo contro le infezioni da meningococco durante lo studio, se clinicamente indicato secondo lo standard di cura locale

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante allo studio ha soddisfatto tutti i criteri obbligatori di ritiro del medicinale sperimentale (IMP) o di interruzione permanente obbligatoria in MG0014 o ha interrotto definitivamente l'IMP
  • Il partecipante ha accertato sierologia positiva per la chinasi muscolo-specifica
  • Il partecipante ha conosciuto un'ipersensibilità a qualsiasi componente dell'IMP
  • Il partecipante ha una precedente storia di malattia meningococcica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio Zilucoplan
I partecipanti allo studio riceveranno Zilucoplan a una dose predefinita in base al loro peso.
Droga: Zilucoplan
Zilucoplan sarà somministrato per via sottocutanea ai partecipanti allo studio pediatrico
Altri nomi:
  • RA101495

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comparsa di eventi avversi emergenti dal trattamento durante il corso dello studio
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) al follow-up di sicurezza (fino alla settimana 60)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o in un'indagine clinica in cui il partecipante allo studio ha somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso potrebbe quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un medicinale (in sperimentazione), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al medicinale (in sperimentazione).
Dal basale (giorno 1) al follow-up di sicurezza (fino alla settimana 60)
Comparsa di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) al follow-up di sicurezza (fino alla settimana 60)

Un evento avverso grave (SAE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dosaggio:

Consegue alla morte È pericoloso per la vita Richiede il ricovero ospedaliero Porta a invalidità/incapacità persistente È un'anomalia congenita/difetto congenito Evento medico importante.
Dal basale (giorno 1) al follow-up di sicurezza (fino alla settimana 60)
Comparsa di eventi avversi emergenti dal trattamento che portano al ritiro permanente del medicinale sperimentale
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) al follow-up di sicurezza (fino alla settimana 60)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole durante un partecipante o un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. EA che portano alla sospensione permanente del farmaco in studio.
Dal basale (giorno 1) al follow-up di sicurezza (fino alla settimana 60)
Comparsa di infezioni emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) al follow-up di sicurezza (fino alla settimana 60)

Percentuale di partecipanti che hanno riscontrato infezioni emergenti dal trattamento come eventi avversi.

Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Dal basale (giorno 1) al follow-up di sicurezza (fino alla settimana 60)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di Zilucoplan alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
I campioni di sangue per la misurazione delle concentrazioni plasmatiche di Zilucoplan verranno raccolti alla settimana 52.
Settimana 52
Attività di lisi dei globuli rossi di pecora (sRBC) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
I campioni di sangue per la misurazione della lisi degli sRB verranno raccolti alla settimana 52.
Settimana 52
Livelli del componente 5 del complemento sanguigno (C5) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
I campioni di sangue per la misurazione di C5 verranno raccolti alla settimana 52.
Settimana 52
Punteggio della miastenia grave nell'attività della vita quotidiana (MG-ADL) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Il punteggio MG-ADL è uno strumento di risultati riportati dal paziente (PRO) composto da 8 elementi. L'MG-ADL prende di mira i sintomi e la disabilità attraverso i sintomi oculari, bulbari, respiratori e assiali. Le risposte agli item hanno un punteggio da 0 a 3, e il punteggio totale di MG-ADL è la somma degli 8 item e varia da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità.
Settimana 52
Punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Il punteggio QMG è un sistema di punteggio di forza quantitativo standardizzato e convalidato sviluppato appositamente per MG. Il punteggio totale QMG si ottiene sommando le risposte a ciascun singolo elemento (13 elementi; Risposte: Nessuno=0, Lieve=1, Moderato=2, Grave=3). Il punteggio varia da 0 a 39, con i punteggi più bassi che indicano una minore attività della malattia.
Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

26 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

19 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG0015
  • 2022-502073-42 (Identificatore di registro: EU Clinical Trials)
  • U1111-1290-3806 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o dopo l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente e a documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario sottoscrivere un accordo firmato sulla condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificazione dei partecipanti allo studio risulta essere troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati individuali a livello di paziente non verrebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dopo l'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimizzati e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso vuoto, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org inoltre sarà necessario stipulare un accordo firmato per la condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo prestabilito, in genere 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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