Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení subkutánního zilucoplanu u pediatrických účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (ziMyG+)

30. července 2026 aktualizováno: UCB Biopharma SRL

Otevřená rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a aktivity zilukoplanu u účastníků pediatrické studie s pozitivními protilátkami proti acetylcholinovému receptoru s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost dalších 52 týdnů léčby přípravkem Zilucoplan podávané subkutánní injekcí jednou denně u účastníků pediatrické studie

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Mg0015 40144
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea
        • Mg0015 20220
  • Polsko
      • Katowice, Polsko
        • Mg0015 40774
      • Warsaw, Polsko
        • Mg0015 40218
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
        • Mg0015 40735
      • London, Spojené království
        • Mg0015 40736

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Specifické kritérium pro zařazení do Spojených států amerických (USA):

- Účastník musí být ve věku ≥ 12 let v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu podle místních předpisů.

Specifické kritérium pro zařazení do zbytku světa (ROW):

- Účastníkovi musí být v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu podle místních předpisů ≥ 2 roky.

Globální specifická kritéria pro zařazení:

  • Účastník dokončil MG0014 podle protokolu a další léčba zilucoplanem je v zájmu účastníka podle názoru zkoušejícího
  • Účastník souhlasí s tím, že během studie dostane posilovací očkování proti meningokokovým infekcím, pokud je to klinicky indikováno podle místního standardu péče

Kritéria vyloučení:

  • Účastník studie splnil všechna kritéria povinného stažení hodnoceného léčivého přípravku (IMP) nebo povinná kritéria trvalého ukončení v MG0014 nebo trvale ukončená IMP
  • Účastník má známou pozitivní sérologii na svalově specifickou kinázu
  • Účastník má známou přecitlivělost na jakoukoli složku IMP
  • Účastník má v anamnéze meningokokové onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zilucoplan Arm
Účastníci studie dostanou Zilucoplan v předem definované dávce na základě jejich hmotnosti.
Lék: Zilucoplan
Zilucoplan bude účastníkům pediatrické studie podáván subkutánně
Ostatní jména:
  • RA101495

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou v průběhu studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až bezpečnostní sledování (až do 60. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo klinického hodnocení, kdy účastník studie podal farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE by tedy mohl být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkoušeným) přípravkem souvisí či nikoli.
Výchozí stav (1. den) až bezpečnostní sledování (až do 60. týdne)
Výskyt závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TESAE)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až bezpečnostní sledování (až do 60. týdne)

Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je definována jako jakákoli nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce:

Vede k úmrtí Je život ohrožující Vyžaduje hospitalizaci na lůžku Vede k trvalé invaliditě/nezpůsobilosti Je vrozená anomálie/vrozená vada Důležitá lékařská událost.
Výchozí stav (1. den) až bezpečnostní sledování (až do 60. týdne)
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou vedoucí k trvalému vysazení hodnoceného léčivého přípravku
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až bezpečnostní sledování (až do 60. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská příhoda u účastníka nebo klinického hodnocení podávaného farmaceutickým produktem, která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE vedoucí k trvalému vysazení studované medikace.
Výchozí stav (1. den) až bezpečnostní sledování (až do 60. týdne)
Výskyt infekcí souvisejících s léčbou
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až bezpečnostní sledování (až do 60. týdne)

Procento účastníků, kteří zaznamenali infekce vyvolané léčbou jako nežádoucí příhody.

Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému je podáván farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
Výchozí stav (1. den) až bezpečnostní sledování (až do 60. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace Zilucoplanu v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
Vzorky krve pro měření plazmatických koncentrací Zilucoplanu budou odebrány v 52. týdnu.
52. týden
Aktivita lýzy ovčích červených krvinek (sRBC) v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
Vzorky krve pro měření lýzy sRBC budou odebrány v týdnu 52.
52. týden
Hladiny složky 5 krevního komplementu (C5) v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
Vzorky krve pro měření C5 budou odebrány v týdnu 52.
52. týden
Skóre Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
Skóre MG-ADL je nástroj s 8 položkami pacientem hlášených výsledků (PRO). MG-ADL se zaměřuje na symptomy a postižení napříč očními, bulbárními, respiračními a axiálními symptomy. Odpovědi na položky jsou hodnoceny od 0 do 3 a celkové skóre MG-ADL je součtem 8 položek a pohybuje se od 0 do 24, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší postižení.
52. týden
Kvantitativní skóre Myasthenia Gravis (QMG) v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
Skóre QMG je standardizovaný a ověřený systém kvantitativního hodnocení síly, který byl vyvinut speciálně pro MG. Celkové skóre QMG se získá sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (13 položek; odpovědi: žádné=0, mírné=1, střední=2, závažné=3). Skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž nižší skóre ukazuje na nižší aktivitu onemocnění.
52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma SRL

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

26. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

19. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

30. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MG0015
  • 2022-502073-42 (Identifikátor registru: EU Clinical Trials)
  • U1111-1290-3806 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s anotovaným případem, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným studijním dokumentům, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení dat. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit