Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere subkutan Zilucoplan hos pediatriske deltakere med generalisert myasthenia gravis (ziMyG+)

30. juli 2026 oppdatert av: UCB Biopharma SRL

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og aktivitet til Zilucoplan i pediatriske studiedeltakere med acetylkolinreseptorantistoff positiv generalisert myasthenia gravis

Formålet med denne studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til ytterligere 52 uker med Zilucoplan-behandling administrert ved subkutan injeksjon én gang daglig hos deltakere i pediatriske studier

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

8

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Milan, Italia
        • Mg0015 40144
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Mg0015 40774
      • Warsaw, Polen
        • Mg0015 40218
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
        • Mg0015 40735
      • London, Storbritannia
        • Mg0015 40736
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea
        • Mg0015 20220

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Amerikas forente stater (USA) spesifikt inkluderingskriterium:

- Deltakeren må være ≥ 12 år gammel på tidspunktet for signering av det informerte samtykket/samtykket i henhold til lokale forskrifter.

Rest of World (ROW) spesifikt inkluderingskriterium:

- Deltakeren må være ≥ 2 år gammel på tidspunktet for signering av det informerte samtykket/samtykket i henhold til lokale forskrifter.

Globale spesifikke inkluderingskriterier:

  • Deltakeren har fullført MG0014 i henhold til protokollen, og videre behandling med zilucoplan er i deltakerens interesse etter utrederens mening
  • Deltakeren godtar å motta boostervaksinasjoner mot meningokokkinfeksjoner under studien, hvis det er klinisk indisert i henhold til den lokale standarden for omsorg

Ekskluderingskriterier:

  • Studiedeltakeren oppfylte alle obligatoriske uttak av undersøkelsesmedisin (IMP) eller obligatoriske permanente seponeringskriterier i MG0014 eller permanent seponert IMP
  • Deltaker har kjent positiv serologi for muskelspesifikk kinase
  • Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor noen komponenter i IMP
  • Deltakeren har en tidligere historie med meningokokksykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Zilucoplan arm
Studiedeltakere vil motta Zilucoplan i en forhåndsdefinert dose basert på vekten deres.
Legemiddel: Zilucoplan
Zilucoplan vil bli administrert subkutant til pediatriske studiedeltakere
Andre navn:
  • RA101495

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandling som oppstår uønskede hendelser i løpet av studien
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til sikkerhetsoppfølging (opptil uke 60)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en pasient eller klinisk undersøkelse der studiedeltakeren administrerte et farmasøytisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er midlertidig assosiert med bruk av et medisinsk (undersøkelses)produkt, enten det er relatert til det medisinske (undersøkelses)produktet eller ikke.
Grunnlinje (dag 1) til sikkerhetsoppfølging (opptil uke 60)
Forekomst av behandlingsfremkommede alvorlige bivirkninger (TESAE)
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til sikkerhetsoppfølging (opptil uke 60)

En alvorlig uønsket hendelse (SAE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose:

Resulterer i død Er livstruende Krever innleggelse på sykehus Resulterer i vedvarende funksjonshemming/inhabilitet Er en medfødt anomali/fødselsdefekt Viktig medisinsk hendelse.
Grunnlinje (dag 1) til sikkerhetsoppfølging (opptil uke 60)
Forekomst av behandlingsutløste bivirkninger som fører til permanent seponering av undersøkelsesmedisin
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til sikkerhetsoppfølging (opptil uke 60)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller klinisk undersøkelse administrert et farmasøytisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. AE som fører til permanent tilbaketrekking av studiemedisin.
Grunnlinje (dag 1) til sikkerhetsoppfølging (opptil uke 60)
Forekomst av behandlingsfremkomne infeksjoner
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til sikkerhetsoppfølging (opptil uke 60)

Andel av deltakerne som opplevde behandlingsfremkomne infeksjoner som bivirkninger.

En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk undersøkelsesperson som får et farmasøytisk produkt, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen.
Grunnlinje (dag 1) til sikkerhetsoppfølging (opptil uke 60)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakonsentrasjon av Zilucoplan ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
Blodprøver for måling av plasmakonsentrasjoner av Zilucoplan vil bli tatt i uke 52.
Uke 52
Lyseaktivitet av røde blodceller (sRBC) fra sau ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
Blodprøver for måling av sRBC-lyse vil bli tatt i uke 52.
Uke 52
Blodkomplement komponent 5 (C5) nivåer ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
Blodprøver for måling av C5 vil bli tatt i uke 52.
Uke 52
Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) poengsum ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
MG-ADL-skåren er et instrument med 8 punkter pasientrapportert utfall (PRO). MG-ADL retter seg mot symptomer og funksjonshemming på tvers av okulære, bulbare, respiratoriske og aksiale symptomer. Elementsvarene er skåret fra 0 til 3, og den totale poengsummen til MG-ADL er summen av de 8 elementene og varierer fra 0 til 24, med en høyere skåre som indikerer mer funksjonshemming.
Uke 52
Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) poengsum ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
QMG-score er et standardisert og validert kvantitativ styrkepoengsystem som ble utviklet spesielt for MG. QMG totalscore oppnås ved å summere svarene til hvert enkelt element (13 elementer; Svar: Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3). Skåren varierer fra 0 til 39, med lavere skåre som indikerer lavere sykdomsaktivitet.
Uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

26. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

19. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

30. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MG0015
  • 2022-502073-42 (Registeridentifikator: EU Clinical Trials)
  • U1111-1290-3806 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av forsøket. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å re-identifisere prøvedeltakere er bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil data på pasientnivå ikke gjøres tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne studien kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert avtale om datadeling må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere