Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label extensieonderzoek ter evaluatie van subcutaan Zilucoplan bij pediatrische deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ziMyG+)

30 juli 2026 bijgewerkt door: UCB Biopharma SRL

Een open-label extensieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en activiteit van Zilucoplan op lange termijn te evalueren bij pediatrische onderzoeksdeelnemers met acetylcholinereceptor-antilichaampositief gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te beoordelen van nog eens 52 weken behandeling met Zilucoplan, toegediend via subcutane injectie eenmaal daags bij pediatrische deelnemers aan de studie.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

8

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Milan, Italië
        • Mg0015 40144
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Mg0015 40774
      • Warsaw, Polen
        • Mg0015 40218
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Mg0015 40735
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Mg0015 40736
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Mg0015 20220

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Specifiek inclusiecriterium voor de Verenigde Staten van Amerika (VS):

- De deelnemer moet ≥ 12 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming, volgens de lokale regelgeving.

Specifiek inclusiecriterium voor de rest van de wereld (ROW):

- De deelnemer moet ≥ 2 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming, volgens de lokale regelgeving.

Globale specifieke inclusiecriteria:

  • Deelnemer heeft de MG0014 volgens protocol ingevuld en verdere behandeling met zilucoplan is naar het oordeel van de onderzoeker in het belang van de deelnemer
  • De deelnemer gaat ermee akkoord om tijdens het onderzoek boostervaccinaties tegen meningokokkeninfecties te ontvangen, indien klinisch geïndiceerd volgens de lokale zorgstandaard

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer aan het onderzoek voldeed aan alle verplichte intrekkingscriteria voor onderzoeksgeneesmiddelen (IMP) of verplichte permanente stopzettingscriteria in MG0014 of permanent stopgezet IMP
  • Deelnemer heeft positieve serologie voor spierspecifieke kinase gekend
  • De deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor één van de componenten van het IMP
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van meningokokkenziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Zilucoplan-arm
Deelnemers aan de studie krijgen Zilucoplan in een vooraf gedefinieerde dosis op basis van hun gewicht.
Geneesmiddel: Zilucoplan
Zilucoplan zal subcutaan worden toegediend aan pediatrische deelnemers aan de studie
Andere namen:
  • RA101495

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het optreden van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot veiligheidsfollow-up (tot week 60)
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis in een patiënt of klinisch onderzoek waarbij de onderzoeksdeelnemer een farmaceutisch product heeft toegediend, dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel (onderzoeksproduct), al dan niet gerelateerd aan het geneesmiddel (onderzoeksproduct).
Basislijn (dag 1) tot veiligheidsfollow-up (tot week 60)
Het optreden van tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot veiligheidsfollow-up (tot week 60)

Een ernstige bijwerking (SAE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook:

Leidt tot overlijden. Is levensbedreigend. Vereist ziekenhuisopname. Leidt tot blijvende invaliditeit/ongeschiktheid. Is een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. Belangrijke medische gebeurtenis.
Basislijn (dag 1) tot veiligheidsfollow-up (tot week 60)
Het optreden van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen die leiden tot definitieve stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot veiligheidsfollow-up (tot week 60)
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of klinisch onderzoek waarbij een farmaceutisch product wordt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Bijwerkingen die leiden tot permanente stopzetting van de onderzoeksmedicatie.
Basislijn (dag 1) tot veiligheidsfollow-up (tot week 60)
Het optreden van tijdens de behandeling optredende infecties
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot veiligheidsfollow-up (tot week 60)

Percentage deelnemers dat tijdens de behandeling optredende infecties als bijwerkingen ervoer.

Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of proefpersoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling.
Basislijn (dag 1) tot veiligheidsfollow-up (tot week 60)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasmaconcentratie van Zilucoplan in week 52
Tijdsspanne: Week 52
Bloedmonsters voor het meten van de plasmaconcentraties van Zilucoplan zullen in week 52 worden afgenomen.
Week 52
Lyse-activiteit van rode bloedcellen (sRBC) bij schapen in week 52
Tijdsspanne: Week 52
Bloedmonsters voor het meten van sRBC-lyse zullen in week 52 worden afgenomen.
Week 52
Niveaus van bloedcomplementcomponent 5 (C5) in week 52
Tijdsspanne: Week 52
Bloedmonsters voor het meten van C5 worden in week 52 afgenomen.
Week 52
Myasthenia Gravis Score voor dagelijkse levensactiviteit (MG-ADL) in week 52
Tijdsspanne: Week 52
De MG-ADL-score is een door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO)-instrument met 8 items. De MG-ADL richt zich op symptomen en invaliditeit bij oculaire, bulbaire, respiratoire en axiale symptomen. De antwoorden op de items worden gescoord van 0 tot 3, en de totale score van MG-ADL is de som van de 8 items en varieert van 0 tot 24, waarbij een hogere score duidt op een grotere handicap.
Week 52
Kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score in week 52
Tijdsspanne: Week 52
QMG-score is een gestandaardiseerd en gevalideerd kwantitatief krachtscoresysteem dat speciaal voor MG is ontwikkeld. De QMG-totaalscore wordt verkregen door de reacties op elk individueel item op te tellen (13 items; Reacties: Geen=0, Mild=1, Matig=2, Ernstig=3). De score varieert van 0 tot 39, waarbij lagere scores een lagere ziekteactiviteit aangeven.
Week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Onderzoekers

  • Studie directeur: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

26 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

19 november 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MG0015
  • 2022-502073-42 (Register-ID: EU Clinical Trials)
  • U1111-1290-3806 (Andere identificatie: World Health Organization (WHO))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens uit dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of als de mondiale ontwikkeling wordt stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens kunnen worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er zal een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens moeten worden uitgevoerd. Alle documenten zijn gedurende een vooraf bepaalde tijd, doorgaans twaalf maanden, uitsluitend in het Engels beschikbaar op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van het opnieuw identificeren van proefdeelnemers te hoog is nadat het onderzoek is voltooid; in dit geval en om deelnemers te beschermen, zouden gegevens op individueel patiëntniveau niet beschikbaar worden gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens uit dit onderzoek kunnen door gekwalificeerde onderzoekers worden opgevraagd zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de mondiale ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van de proef.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD- en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens kunnen worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden ondertekend. Alle documenten zijn gedurende een vooraf gespecificeerde tijd, doorgaans twaalf maanden, alleen in het Engels beschikbaar op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren