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Une étude d'extension ouverte pour évaluer le Zilucoplan sous-cutané chez les participants pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée (ziMyG+)

30 juillet 2026 mis à jour par: UCB Biopharma SRL

Une étude d'extension ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'activité à long terme du Zilucoplan chez les participants à l'étude pédiatrique atteints de myasthénie grave généralisée positive aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de 52 semaines supplémentaires de traitement Zilucoplan administré par injection sous-cutanée une fois par jour chez les participants à l'étude pédiatrique.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud
        • Mg0015 20220
  • Italie
      • Milan, Italie
        • Mg0015 40144
  • Pologne
      • Katowice, Pologne
        • Mg0015 40774
      • Warsaw, Pologne
        • Mg0015 40218
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Mg0015 40735
      • London, Royaume-Uni
        • Mg0015 40736

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Critère d'inclusion spécifique aux États-Unis d'Amérique :

- Le participant doit être âgé de ≥ 12 ans au moment de la signature du consentement éclairé/assentiment conformément à la réglementation locale.

Critère d’inclusion spécifique au Reste du Monde (ROW) :

- Le participant doit être âgé de ≥ 2 ans au moment de la signature du consentement éclairé/assentiment conformément à la réglementation locale.

Critères d'inclusion spécifiques globaux :

  • Le participant a terminé le MG0014 conformément au protocole et la poursuite du traitement par zilucoplan est dans l'intérêt du participant, de l'avis de l'investigateur.
  • Le participant accepte de recevoir des vaccins de rappel contre les infections à méningocoques pendant l'étude, si cela est cliniquement indiqué conformément aux normes de soins locales.

Critère d'exclusion:

  • Le participant à l'étude satisfaisait à tous les critères obligatoires de retrait du médicament expérimental (IMP) ou d'arrêt définitif obligatoire dans MG0014 ou à l'IMP arrêté définitivement.
  • Le participant a connu une sérologie positive pour la kinase spécifique du muscle
  • Le participant a une hypersensibilité connue à l'un des composants de l'IMP
  • Le participant a des antécédents de méningococcie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras Zilucoplan
Les participants à l'étude recevront Zilucoplan à une dose prédéfinie en fonction de leur poids.
Médicament: Zilucoplan
Zilucoplan sera administré par voie sous-cutanée aux participants à l'étude pédiatrique
Autres noms:
  • RA101495

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survenance d'événements indésirables apparus pendant le traitement au cours de l'étude
Délai: Base de référence (jour 1) jusqu'au suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable survenu chez un patient ou lors d'une enquête clinique au cours de laquelle le participant à l'étude a administré un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporellement à l'utilisation d'un médicament (expérimental), qu'il soit lié ou non au médicament (expérimental).
Base de référence (jour 1) jusqu'au suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)
Survenance d’événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TESAE)
Délai: Base de référence (jour 1) jusqu'au suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)

Un événement indésirable grave (EIG) est défini comme tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose :

Entraîne la mort Met la vie en danger Nécessite une hospitalisation Entraîne une invalidité/une incapacité persistante Il s'agit d'une anomalie congénitale/d'une anomalie congénitale Événement médical important.
Base de référence (jour 1) jusqu'au suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)
Survenance d’événements indésirables survenus pendant le traitement conduisant à l’arrêt définitif du médicament expérimental
Délai: Base de référence (jour 1) jusqu'au suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable survenu chez un participant ou dans une enquête clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement. EI conduisant à l’arrêt permanent du médicament à l’étude.
Base de référence (jour 1) jusqu'au suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)
Présence d’infections apparues pendant le traitement
Délai: Base de référence (jour 1) jusqu'au suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)

Pourcentage de participants qui ont subi des infections apparues pendant le traitement comme événements indésirables.

Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un sujet d'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement.
Base de référence (jour 1) jusqu'au suivi de sécurité (jusqu'à la semaine 60)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique de Zilucoplan à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Des échantillons de sang pour la mesure des concentrations plasmatiques de Zilucoplan seront prélevés à la semaine 52.
Semaine 52
Activité de lyse des globules rouges de mouton (sRBC) à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Des échantillons de sang pour la mesure de la lyse des sRBC seront prélevés à la semaine 52.
Semaine 52
Niveaux du composant 5 (C5) du complément sanguin à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Des échantillons de sang pour la mesure du C5 seront prélevés à la semaine 52.
Semaine 52
Score d'activité de la vie quotidienne pour la myasthénie grave (MG-ADL) à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Le score MG-ADL est un instrument de résultats rapportés par les patients (PRO) en 8 éléments. Le MG-ADL cible les symptômes et le handicap à travers les symptômes oculaires, bulbaires, respiratoires et axiaux. Les réponses aux items sont notées de 0 à 3, et le score total du MG-ADL est la somme des 8 items et varie de 0 à 24, un score plus élevé indiquant un handicap plus important.
Semaine 52
Score quantitatif de myasthénie grave (QMG) à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Le score QMG est un système de notation de force quantitative standardisé et validé qui a été développé spécifiquement pour MG. Le score total QMG est obtenu en additionnant les réponses à chaque élément individuel (13 éléments ; Réponses : Aucune = 0, Légère = 1, Modérée = 2, Sévère = 3). Le score varie de 0 à 39, les scores les plus faibles indiquant une activité plus faible de la maladie.
Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB Biopharma SRL

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 novembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

26 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

19 novembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2024

Première publication (Réel)

30 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MG0015
  • 2022-502073-42 (Identificateur de registre: EU Clinical Trials)
  • U1111-1290-3806 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées au niveau des patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord signé de partage de données devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de réidentification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas mises à disposition.

Délai de partage IPD

Les données de cette étude peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou après l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des documents d'étude IPD anonymisés et rédigés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts à être analysés, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant d'utiliser les données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pour une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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