継続的な治療を受けている原発性胆汁性胆管炎の参加者におけるエラフィブラノール薬剤の日常的な有効性と安全性を観察する研究 (ELFINITY)
2026年8月28日 更新者：Ipsen
現実世界の環境で治療を受けている原発性胆汁性胆管炎の参加者におけるエラフィブラノール 80 mg/日の有効性、安全性、忍容性を評価するための前向き非介入第 IV 相多施設共同研究。
この研究では、原発性胆汁性胆管炎（PBC）の参加者が現実世界の環境で薬剤エラフィブラノールを使用している際に、その参加者から情報を収集します。
PBC は、胆管と呼ばれる肝臓内の管が損傷する進行性の稀な肝疾患です。
PBC における肝臓の損傷は、瘢痕化 (肝硬変) を引き起こす可能性があります。 PBC は複数の症状を伴うこともあります。 PBC 患者の多くは肝移植が必要になる可能性があり、病気が進行して肝移植が行われなかった場合には死亡する可能性があります。
この研究の主な目的は、現実世界の環境で治療を受けている PBC 患者におけるエラフィブラノールの有効性、安全性、忍容性を観察することです。 各参加者の合計学習期間は 24 か月です。
調査の概要
状態
募集
条件
研究の種類
観察的
入学 (推定)
424
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ipsen Clinical Study Enquiries
- 電話番号：See e mail
- メール：clinical.trials@ipsen.com
研究場所
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California
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Coronado、California、アメリカ、92118
- 募集
- Southern California Research Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- まだ募集していません
- Cedars-Sinai Medical Center
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- 募集
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- 募集
- South Denver Gastroenterology,P.C.
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- 募集
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- Schiff Center for Liver Diseases - University of Miami
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- 募集
- Beth Israel Deaconess Medical Center, Liver Research Center
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New Jersey
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Cherry Hill、New Jersey、アメリカ、08034
- 募集
- Virtua Center for Liver Disease - Cherry Hill
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New York
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Manhasset、New York、アメリカ、11030
- 募集
- Northwell Health Inc, Center for Liver Disease and Transplantation
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- 募集
- UNC Hospitals, The University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic Foundation
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- 募集
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75234
- 募集
- Liver Center of Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Baylor College of Medicine - Advanced Liver Therapies
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Katy、Texas、アメリカ、77494
- 引きこもった
- Gastro Health & Nutrition
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McAllen、Texas、アメリカ、78504
- 募集
- Texas Digestive Specialists
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Utah
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Murray、Utah、アメリカ、84107
- 募集
- Intermountain Medical Center
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23226
- 募集
- Bon Secours Richmond Community Hospital LLC. d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- 募集
- Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- 募集
- Velocity Clinical Research
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Dubai、アラブ首長国連邦
- まだ募集していません
- Clemenceau Medical Center Hospital
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Dubai、アラブ首長国連邦
- 募集
- Rashid Hospital
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Dubai、アラブ首長国連邦
- 募集
- Sheikh Shakhbout Medical City
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Dubai、アラブ首長国連邦
- 募集
- Mediclinic Airport Road Hospital
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Aberdeen、イギリス
- 募集
- Aberdeen Royal Infirmary NHS Grampian Grampian Health Board
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Belfast、イギリス
- 募集
- Belfast Health and Social Care Trust - Royal Victoria Hospital
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Birmingham、イギリス
- 募集
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham - University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Bradford、イギリス
- 募集
- Bradford Royal Infirmary - Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation
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Hull、イギリス
- 募集
- Hull Royal Infirmary - Hull University Teaching Hospitals NHS Trust
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London、イギリス
- 募集
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle、イギリス
- 募集
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Freeman Hospital
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Nottingham、イギリス
- まだ募集していません
- Queen's Medical Centre - Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Oxford、イギリス
- 募集
- John Radcliffe Hospital - Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Bergamo、イタリア
- 募集
- ASST-Ospedale Papa Giovanni XXIII
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Catania、イタリア
- 募集
- Ospedale Garibaldi Nesima
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Florence、イタリア
- 募集
- Universita degli Studi di Firenze - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi (AOUC)
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Milan、イタリア
- 募集
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Novara、イタリア
- 募集
- Ospedale Maggiore della Carità
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Roma、イタリア
- 募集
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
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Roma、イタリア
- 募集
- A. Gemelli University Hospital, Catholic University of the Sacred Heart
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Camperdown、オーストラリア
- 募集
- Royal Prince Alfred Hospital
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Fitzroy、オーストラリア、3065
- 募集
- St Vincent's Hospital
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Graz、オーストリア
- 募集
- Medizinische Universitaetsklinik Graz
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Innsbruck、オーストリア
- 募集
- Medical University Innsbruck
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Linz、オーストリア
- 募集
- Ordensklinikum Linz GmbH Barmherzige Schwestern
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Calgary、カナダ
- 募集
- University Of Calgary
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London、カナダ
- 募集
- London Health Sciences Centre (LHSC) - University Hospital
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Ottawa、カナダ
- 募集
- The Ottawa Hospital - General Campus
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Vancouver、カナダ
- 募集
- (G.I.R.I) GI Research Institute Foundation
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2X 0A9
- 募集
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
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Athens、ギリシャ
- 募集
- General Hospital of Athens Laiko
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Heraklion、ギリシャ
- 募集
- University Hospital of Heraklion
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Larissa、ギリシャ
- 募集
- University General Hospital of Larissa
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Pátrai、ギリシャ
- 募集
- University General Hospital of Patras
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Thessaloniki、ギリシャ
- 募集
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
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Almería、スペイン
- 募集
- Hospital de Torrecardenas
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Barcelona、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン
- 募集
- Hospital Clinic de Barcelona (Hospital Clinic i Provincial)
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Madrid、スペイン、28007
- 募集
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
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Pontevedra、スペイン
- 募集
- Complexo Hospitalario Universitario de Pontevedra
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Santander、スペイン
- 募集
- Instituto De Investigacion Marques De Valdecilla (IDIVAL)
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Berlin、ドイツ
- 募集
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Berlin、ドイツ
- 募集
- DRK Kliniken Berlin Mitte
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Frankfurt、ドイツ
- まだ募集していません
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
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Halle、ドイツ
- 募集
- Studiengesellschaft BSF
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Herne、ドイツ
- 募集
- Gastroenterologsiche Studiengesellschaft Herne
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Homburg、ドイツ
- 募集
- Universitaet des Saarlandes
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Leipzig、ドイツ
- 募集
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Trier、ドイツ
- 引きこもった
- Hospital of the Merciful Brothers Trier
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Busan、韓国
- まだ募集していません
- Pusan National University Hospital (Pnuh)
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Seongnam-si、韓国
- まだ募集していません
- Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
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Seoul、韓国
- まだ募集していません
- Samsung Medical Center
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Seoul、韓国
- まだ募集していません
- Seoul National University Hospital
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Seoul、韓国
- まだ募集していません
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
治療医師が、承認された適応症で推奨されているとおり、エラフィブラノール 80 mg/日による治療を開始することを決定した PBC の参加者。
説明
包含基準:
- 参加者は書面によるインフォームドコンセントを提出し、研究プロトコールに従うことに同意します。
- PBCと診断された参加者。
- 参加者はエラフィブラノールの投与歴がなく、担当医師がエラフィブラノールによる治療を開始することを決定しました。
- 参加者に介護者アンケートへの回答に同意する介護者がいる場合は、データを収集する前に介護者からインフォームド・コンセントを収集する必要があります。
除外基準:
- ベースライン訪問前にエラフィブラノール治療を開始した参加者。
- 参加者は、ベースライン訪問前から30日以内または薬物/活性物質の5半減期のいずれか長い方以内に活性物質を含む治験薬研究または医療機器研究に現在参加している、参加する予定、または参加したことがある。
- 製品またはその賦形剤のいずれかに対して過敏症があることがわかっている参加者。
- インフォームド・コンセントの有効性や研究に準拠する能力が不確実であるなど、精神的に不安定または無力な参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に反応した参加者の割合
時間枠：6か月目
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アルカリホスファターゼ（ALP）<1.67 x 正常上限値（ULN）および総ビリルビン（TB）≤ULN、およびALPがベースラインから15％以上減少すると定義されます。
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6か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALPレベルの正常化の参加者の割合
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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治療に反応した参加者の割合
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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ALP <1.67 X ULNおよびTB≤ulnおよびALPとして定義され、ベースラインから15％以上減少します。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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肝臓機能パラメーターのベースラインからの変化：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の血清レベル
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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肝臓機能パラメーターのベースラインからの変化：アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）の血清レベル
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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肝機能パラメーターのベースラインからの変化：ガンマ - グルタミルトランスフェラーゼ（GGT）の血清レベル
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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肝機能パラメーターのベースラインからの変化：結核の血清レベル
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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肝臓機能パラメーターのベースラインからの変化：共役（直接）ビリルビン
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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肝臓機能パラメーターのベースラインからの変化：クレアチニンの血清レベル
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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肝臓機能パラメーターのベースラインからの変化：アルブミンの血清レベル
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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PBCかゆみスコアに基づいて、プリタスのベースラインからの変更
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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PBCのかゆみスコアは、かゆみの強度を測定する単純な自己管理患者報告結果（Pro）アンケートです。
7日間のリコール期間を使用し、参加者に、過去7日間の最悪のかゆみの強度を、0（かゆみなし）から10（想像できる最悪のかゆみ）の11ポイントスケールで評価するように依頼します。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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慢性疾患療法療法（facit-fatigue）スケールの機能的評価に基づく疲労のベースラインからの変化
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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Facit-fatigueは、自己報告された疲労と、日常の活動と機能への影響を評価する13項目の測定です。
これは、癌療法の長い（47項目の）機能的評価のサブセットであり、27項目のfact-gとがんの貧血とその治療に関連する追加の懸念に対処する20項目のサブスケールを含む。
貧血サブスケールと呼ばれるこの20項目のサブスケールは、疲労とその衝撃（facit-fatigue）を評価する13項目で構成され、貧血に関連する7つの追加症状（例えば
息切れ、頭痛）。
参加者は、前の7日間で口頭での応答スケールで症状を評価します。オプションは、「まったく」 /「少し」 /「かなり ' /非常に' /非常に ' /「非常に」からの範囲です。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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ピッツバーグ睡眠品質指数（PSQI）に基づく睡眠のベースラインからの変更
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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PSQIは、睡眠障害に関連する精神障害の全体的な睡眠の質を評価するように設計されています。
アンケートの各自己報告アイテムは、主観的な睡眠の質、睡眠の遅延、睡眠期間、習慣的な睡眠効率、睡眠障害、睡眠障害の使用、昼間の機能障害の7つのサブカテゴリのいずれかに属します。
回答者のルームメイトまたはベッドパートナーによる評価された5つの追加の質問は、臨床目的で含まれており、採点されていません。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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PBC-40アンケートに基づく生活の質（QOL）のベースラインからの変更
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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PBC-40は、疲労、感情的および社会的、認知機能、一般的な症状、およびかゆみの6つのドメインで症状を評価する40の質問を含む、検証されたPBC固有の健康関連の生活の質（QOL）アンケートです。
参加者は、セクションのオプションに応じて、「Never」 /「NOT AT AT AT AT AT」 /「強く同意しない」 /「常に」 /「非常に」 /「強く同意する」までの範囲に応じて、口頭での応答スケールで応答します。
5つの項目（かゆみドメインで3/3、ソーシャルドメインで2/10）には、「適用されない」オプションも含まれています。
各ドメインのスコアが提供されます（ただし、合計スコアは計算されません）。各言語応答スケールは、アイテムごとに1〜5のスコア（「適用されない」オプションのアイテムの0〜5）と相関し、5が最も影響を受けます。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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5次元のかゆみスケールに基づいてQOLのベースラインからの変更（5Dかゆみ、5Dプリトゥススケールとしても知られています）
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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5Dかゆみスケールは、程度、期間、方向、障害、分布の5つのドメインの観点から症状を評価します。
これは1〜5スケールで、5が最も影響を受けます。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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肝臓の剛性のベースラインからの変化
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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一時的なエラストグラフィ（Fibroscan®）および強化された肝臓線維症（ELF）テストで測定
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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イベントフリーサバイバル
時間枠：ベースラインから60か月まで
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医師が次の臨床結果イベントの最初の発生まで処方した商業化されたエラフィブラナール治療の最初の摂取からの最初の摂取からのイベントの自由生存：（1）死、（2）肝移植、および（3）肝臓の抑制。
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ベースラインから60か月まで
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有害事象（AE）を経験している参加者の割合、特別な関心（AESI）および特別な状況（SS）の有害事象。
時間枠：ベースラインから60か月まで
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有害事象（AE）は、研究介入に関連するかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する不気味な医学的発生です。
Aesisは、深刻ではないかもしれないが、特定の薬物または薬物のクラスにとって特に重要なAESです。
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ベースラインから60か月まで
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治療に対する参加者の満足
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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治療満足度アンケート（TSQM）のアンケートで測定。
TSQM（バージョン1.4）には、4つのサブスケールに分かれた14の質問があります：有効性（項目1〜3）、副作用（項目4〜8）、利便性（項目9〜11）、およびグローバルな満足度（項目12〜14）。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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参加者の治療の順守
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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治療の順守は、毎月逃した用量の参加者レポートに基づいて測定されます。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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実験室パラメーターに臨床的に有意な変化がある参加者の割合
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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実験室パラメーター（血液化学、血液学、凝固）に臨床的に有意な変化がある参加者の割合が報告されます。
臨床的意義は調査員によって評価されます。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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身体検査に臨床的に有意な変化がある参加者の割合
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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身体検査の臨床的に有意な変化が報告されます。
臨床的意義は調査員によって評価されます。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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バイタルサインの臨床的に有意な変化を開発している参加者の割合
時間枠：定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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バイタルサインの臨床的に有意な変化が報告されます。
臨床的意義は調査員によって評価されます。
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定期的な医師のフォローアップ訪問に基づいて、登録後最大60か月後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Ipsen Medical Director、Ipsen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月14日
一次修了 (推定)
2032年7月15日
研究の完了 (推定)
2032年7月15日
試験登録日
最初に提出
2024年6月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月3日
最初の投稿 (実際)
2024年6月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月28日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CLIN-60190-461
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。 研究参加者のプライバシーを保護するために、患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されます。
リクエストはすべて www.vivli.org に送信してください。 独立した科学審査委員会による評価のために。
IPD 共有時間枠
該当する場合、適格な研究からのデータは、研究対象の医薬品および適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する一次原稿が出版に受理されてから、いずれか遅い方の時点で利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
イプセンの共有基準、対象となる研究、共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。