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デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるサトラリズマブの有効性と安全性を評価するための非盲検試験 (SHIELD DMD)

2026年9月3日 更新者：Hoffmann-La Roche

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児患者におけるサトラリズマブの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための第 II 相多施設共同非盲検試験 (SHIELD DMD)

この研究の目的は、デュシェンヌ病の外来患者および非外来患者におけるヒト化抗インターロイキン 6 受容体 (aIL-6R) モノクローナル抗体であるサトラリズマブの有効性、安全性、薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) を評価することです。コルチコステロイド療法を受けている8歳以上16歳未満の筋ジストロフィー（DMD）患者。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

参加者は 2 つのグループに分けられます。ベースラインで骨折が認められるグループと、ベースラインで骨折の経験がないグループです。

この研究では、骨の脆弱性を改善し、筋肉の機能を高めるサトラリズマブの可能性を評価します。

サトラリズマブの体重段階に基づく用量は、4週間ごとに皮下注射によって投与されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound、Texas、アメリカ、75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • イタリア
    • Lazio
      • Rome、Lazio、イタリア、00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア、20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • ウクライナ
      • Kyiv、ウクライナ、01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv、ウクライナ、79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia
  • スペイン
      • Almería、スペイン、04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas、Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias、Principality of Asturias、スペイン、33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • デンマーク
      • København Ø、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz、ポーランド、93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw、ポーランド、02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  • 署名済みのインフォームド・コンセント・フォームおよび署名済みの同意フォーム（該当する場合）
  • 出生時は男性
  • 臨床所見の記録および臨床診断遺伝子検査を使用した事前の確認遺伝子検査に基づく、スクリーニング前のDMDの確定診断。
  • インフォームド・コンセントフォーム署名時の年齢 8 歳以上 16 歳未満

  • 骨折の経験がない参加者は、さらに次の基準を満たす必要があります。

    • ベースライン来院前に軽度外傷骨折の既往歴がなく、スクリーニング来院時に蔓延するVFを示す放射線学的所見もない。
    • 歩行可能であり、補助器具なしで自立して歩くことができると定義されます。 - スクリーニング時の年齢 8 歳以上 12 歳未満

  • 軽度の外傷性骨折の既往歴のある参加者は、さらに次の基準を満たす必要があります。

    • Genant Grade 1以上の少なくとも1つの一般的な椎骨圧迫骨折の証拠（またはVFのX線検査による兆候）、または少なくとも1つの低外傷性長骨骨折（上肢または下肢）の病歴
    • 8歳以上12歳未満の場合、歩行可能（上記の定義を参照）。
    • 12歳以上16歳未満の場合は歩行不能
  • 毎日の経口コルチコステロイド

主な除外基準:

  • 大手術（例： - 脊椎手術）前3か月以内 ベースラインまたは計画中の手術または処置が本研究期間中のいかなる時点においても研究の実施を妨げる可能性がある ・臨床的に重大な疾患の存在
  • 現在、慢性、または活動性のヒト免疫不全ウイルス、結核、C型肝炎、またはB型肝炎感染の血清学的証拠がある。 ベースライン前4週間以内の上気道感染症、肺炎、腎盂腎炎、髄膜炎）
  • 体重 > 100 kg •プロトコルで定義されている禁止療法による治療
  • ベースライン訪問から6週間以内に生ウイルスワクチンまたは弱毒化生ウイルスワクチンを受けている、またはベースライン訪問後の最初の3か月以内にワクチン接種を受ける予定である。
  • プロトコールで定義されているように、臨床的に重要であると考えられる異常な検査値がある
  • 重度の側弯症や脊椎固定術など、腰椎のBMDの評価を妨げる可能性のある病状。
  • 参加者は、治験責任医師の意見において、安全性に影響を与える可能性がある、治療および追跡調査が正しく完了する可能性が低い、または研究結果の評価を損なう可能性がある、以前または進行中の病状、病歴、理学的所見または臨床検査異常を有している
  • 参加者は治験薬またはその成分のいずれかに対してアレルギーまたは過敏症を持っています

他のプロトコルで定義された包含基準および除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
薬：Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
他の名前：
  • ENSPRYNG®; RO5333787

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
時間枠：Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
時間枠：Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
時間枠：Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
時間枠：Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
時間枠：Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
時間枠：Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
時間枠：Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
時間枠：Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
時間枠：Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
時間枠：Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
時間枠：Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年4月4日

一次修了 (推定)

2026年11月18日

研究の完了 (推定)

2026年11月18日

試験登録日

最初に提出

2024年6月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年6月5日

最初の投稿 (実際)

2024年6月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月3日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis：EU CT Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、臨床研究データ要求プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求できます。 適格な研究に関するロシュの基準の詳細は、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) でご覧いただけます。臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーの詳細および関連する臨床研究文書へのアクセスをリクエストする方法については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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