评估 Satralizumab 在杜氏肌营养不良症中的疗效和安全性的开放标签研究 (SHIELD DMD)

主要纳入标准：

• 签署的知情同意书和签署的同意书（如适用）
• 出生时为男性
• 在筛查之前，根据临床结果记录和使用临床诊断基因测试进行的先前确认性基因测试，对 DMD 进行明确诊断。
• 签署知情同意书时年龄≥8岁且<16岁

• 从未发生过骨折的参与者还需要满足以下标准：

  • 基线访视前无低创伤性骨折病史，筛选访视时无任何表明存在心室颤动的放射学检查结果
  • 能够走动，定义为能够在没有辅助设备的情况下独立行走。 - 筛查时年龄≥8岁至<12岁

• 有低创伤性骨折病史的参与者还需满足以下标准：

  • 至少有 1 处 Genant 1 级或以上常见椎体压缩性骨折（或 VF 的放射学征象）的证据，或至少有 1 处低创伤性长骨骨折（上肢或下肢）病史
  • 如果年龄 ≥ 8 至 < 12 岁，则可门诊（参见上述定义）。
  • 如果年龄 ≥ 12 岁至 <16 岁，则不能行走
• 每日口服皮质类固醇

主要排除标准：

• 大手术（例如 基线前 3 个月内或计划进行的手术或可能会在本研究期间任何时间干扰研究进行的手术）•存在任何临床重大疾病
• 具有当前、慢性或活动性人类免疫缺陷病毒、结核病、丙型肝炎或乙型肝炎感染的血清学证据。 基线前 4 周内患有上呼吸道感染、肺炎、肾盂肾炎、脑膜炎）
• 体重 > 100 kg •采用方案规定的禁止疗法进行治疗
• 在基线访视后 6 周内已接受过活疫苗或减毒活病毒疫苗，或预计在基线后的前 3 个月内接受疫苗接种。
• 根据方案的定义，是否存在被认为具有临床意义的异常实验室值
• 任何可能干扰腰椎 BMD 评估的医疗状况，例如严重脊柱侧凸或脊柱融合。
• 研究者认为，参与者之前或正在进行的医疗状况、病史、身体检查结果或实验室异常可能会影响安全性，导致治疗和随访不可能正确完成或损害研究结果的评估
• 参与者对研究药物或其任何成分过敏或超敏

其他协议定义的纳入和排除标准可能适用