Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Satralizumab bei Duchenne-Muskeldystrophie (SHIELD DMD)

3. September 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Satralizumab bei pädiatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (SHIELD DMD)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Satralizumab, einem humanisierten monoklonalen Anti-Interleukin-6-Rezeptor (aIL-6R)-Antikörper, bei ambulanten und nicht gehfähigen Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie (DMD) im Alter von ≥ 8 bis < 16 Jahren, die eine Kortikosteroidtherapie erhalten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Teilnehmer werden in zwei Gruppen eingeteilt: diejenigen, die zu Studienbeginn Frakturen aufweisen, und diejenigen, die zu Studienbeginn frakturnaiv sind.

In der Studie wird das Potenzial von Satralizumab zur Verbesserung der Knochenbrüchigkeit und zur Steigerung der Muskelfunktion untersucht.

Alle 4 Wochen wird eine gewichtsabhängige Dosis Satralizumab durch subkutane Injektion verabreicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Spanien
      • Almería, Spanien, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario la Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Spanien, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Vereinigte Staaten, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Gegebenenfalls unterschriebenes Einverständnisformular und unterschriebenes Einverständnisformular
  • Männlich bei der Geburt
  • Eine definitive Diagnose von DMD vor dem Screening auf der Grundlage der Dokumentation klinischer Befunde und vorheriger bestätigender Gentests mithilfe eines klinisch-diagnostischen Gentests.
  • Alter ≥ 8 und < 16 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung

  • Teilnehmer, die nicht frakturnaiv sind, müssen zusätzlich die folgenden Kriterien erfüllen:

    • Keine Vorgeschichte von Frakturen mit geringem Trauma vor dem Basisbesuch und keine radiologischen Befunde, die auf eine vorherrschende VF beim Screening-Besuch hinweisen
    • Ambulant sein, d. h. in der Lage sein, ohne Hilfsmittel selbstständig zu gehen. - Alter ≥ 8 bis < 12 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings

  • Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Frakturen mit geringem Trauma müssen zusätzlich die folgenden Kriterien erfüllen:

    • Nachweis mindestens einer vorherrschenden Wirbelkörperkompressionsfraktur vom Genant-Grad 1 oder höher (oder radiologische Anzeichen von Kammerflimmern) oder Vorgeschichte von mindestens einer leicht traumatischen Fraktur eines langen Röhrenknochens (obere oder untere Extremität)
    • Ambulant (siehe obige Definition), wenn das Alter ≥ 8 bis < 12 Jahre beträgt.
    • Nicht gehfähig, wenn das Alter ≥ 12 bis <16 Jahre beträgt
  • Tägliche orale Kortikosteroide

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Größere chirurgische Eingriffe (z.B. Wirbelsäulenoperation) innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn oder einer geplanten Operation oder einem Eingriff, der die Durchführung der Studie zu irgendeinem Zeitpunkt während dieser Studie beeinträchtigen würde. •Vorliegen einer klinisch bedeutsamen Krankheit
  • Hat serologische Hinweise auf eine aktuelle, chronische oder aktive Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus, Tuberkulose, Hepatitis C oder Hepatitis B. • Hat eine symptomatische Infektion (z. B. Infektion der oberen Atemwege, Lungenentzündung, Pyelonephritis, Meningitis) innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn
  • Körpergewicht > 100 kg •Behandlung mit verbotenen Therapien gemäß Protokoll
  • Hat innerhalb von 6 Wochen nach dem Baseline-Besuch einen Lebendimpfstoff oder einen abgeschwächten Lebendvirusimpfstoff erhalten oder erwartet, in den ersten 3 Monaten nach Baseline eine Impfung zu erhalten.
  • Hat abnormale Laborwerte, die gemäß der Definition im Protokoll als klinisch signifikant gelten
  • Jeder medizinische Zustand, der die Beurteilung der BMD der Lendenwirbelsäule beeinträchtigen könnte, wie z. B. schwere Skoliose oder Wirbelsäulenversteifung.
  • Nach Ansicht des Prüfarztes weist der Teilnehmer eine frühere oder anhaltende Erkrankung, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien auf, die die Sicherheit beeinträchtigen, einen ordnungsgemäßen Abschluss der Behandlung und Nachsorge unwahrscheinlich machen oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten
  • Der Teilnehmer hat eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Arzneimittel: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Andere Namen:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Zeitfenster: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Zeitfenster: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Zeitfenster: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Zeitfenster: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Zeitfenster: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Zeitfenster: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Zeitfenster: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Zeitfenster: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Zeitfenster: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Zeitfenster: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Zeitfenster: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

18. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

18. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugriff auf Daten auf individueller Patientenebene beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/members/ourmembers/). Weitere Einzelheiten zur globalen Richtlinie von Roche zur Weitergabe klinischer Informationen und zur Beantragung des Zugriffs auf entsprechende klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren