Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Satralizumab ved Duchenne muskeldystrofi (SHIELD DMD)

3. september 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En fase II multisenter, åpen studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Satralizumab hos pediatriske pasienter med Duchenne muskeldystrofi (SHIELD DMD)

Formålet med denne studien er å vurdere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til satralizumab, et humanisert anti-interleukin-6-reseptor (aIL-6R) monoklonalt antistoff, hos ambulante og ikke-ambulerende pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) alder ≥ 8 til < 16 år som får kortikosteroidbehandling.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil bli inkludert i to grupper: de som har brudd ved baseline og de som er bruddnaive ved baseline.

Studien vil vurdere potensialet til satralizumab for å forbedre beinskjørhet og øke muskelfunksjonen.

En vektnivåbasert dose av satralizumab vil bli gitt ved subkutan injeksjon hver 4. uke

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • København Ø, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forente stater, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Spania
      • Almería, Spania, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Spania, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ukraina, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Signert skjema for informert samtykke og signert samtykkeskjema når det er hensiktsmessig
  • Mann ved fødselen
  • En definitiv diagnose av DMD før screening basert på dokumentasjon av kliniske funn og forutgående bekreftende genetisk testing ved bruk av en klinisk diagnostisk genetisk test.
  • Alder ≥ 8 og < 16 år på tidspunktet for signering av informert samtykkeskjema

  • Deltakere som er bruddnaive må i tillegg oppfylle følgende kriterier:

    • Ingen historie med tidligere lavtraumafrakturer før baseline-besøket eller noen radiologiske funn som indikerer utbredt VF ved screeningbesøket
    • Være ambulerende, definert som å kunne gå selvstendig uten hjelpemidler. - Alder ≥ 8 til < 12 år på tidspunktet for screening

  • Deltakere med en tidligere historie med lavtraumefrakturer må i tillegg oppfylle følgende kriterier:

    • Bevis på minst ett utbredt vertebralt kompresjonsbrudd av Genant grad 1 eller høyere (eller radiografiske tegn på VF) eller historie med minst ett lavtrauma langbensbrudd (øvre eller nedre ekstremitet)
    • Ambulant (se definisjonen ovenfor) hvis alder ≥ 8 til < 12.
    • Ikke-ambulerende hvis alder ≥ 12 til <16
  • Daglige orale kortikosteroider

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Større kirurgi (f.eks. spinal kirurgi) innen 3 måneder før baseline eller planlagt kirurgi eller prosedyre som ville forstyrre gjennomføringen av studien for et hvilket som helst tidspunkt i løpet av denne studien • Tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant sykdom
  • Har serologiske tegn på nåværende, kronisk eller aktivt humant immunsviktvirus, tuberkulose, hepatitt C eller hepatitt B-infeksjon •Har en symptomatisk infeksjon (f.eks. øvre luftveisinfeksjon, lungebetennelse, pyelonefritt, meningitt) innen 4 uker før baseline
  • Kroppsvekt > 100 kg •Behandling med forbudte terapier som definert av protokollen
  • Har mottatt en levende eller levende svekket virusvaksine innen 6 uker etter baseline-besøket eller forventer å motta en vaksinasjon i løpet av de første 3 månedene etter baseline.
  • Har unormale laboratorieverdier som anses som klinisk signifikante som definert av protokollen
  • Enhver medisinsk tilstand som kan forstyrre evalueringen av lumbalcolumna BMD, for eksempel alvorlig skoliose eller spinal fusjon.
  • Deltakeren har tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke sikkerheten, gjøre det usannsynlig at behandling og oppfølging vil bli korrekt fullført eller svekke vurderingen av studieresultater, etter utrederens mening
  • Deltakeren har en allergi eller overfølsomhet overfor studiemedisinen eller noen av dens bestanddeler

Andre protokolldefinerte inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Legemiddel: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Andre navn:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Tidsramme: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Tidsramme: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Tidsramme: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Tidsramme: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Tidsramme: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Tidsramme: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Tidsramme: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Tidsramme: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Tidsramme: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Tidsramme: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2025

Primær fullføring (Antatt)

18. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

18. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

10. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom plattformen for forespørsel om kliniske studiedata (www.vivli.org). Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://vivli.org/members/ourmembers/). For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av klinisk informasjon og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere