Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование по оценке эффективности и безопасности сатрализумаба при мышечной дистрофии Дюшенна (SHIELD DMD)

3 сентября 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Многоцентровое открытое исследование фазы II для оценки эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики сатрализумаба у педиатрических пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (SHIELD DMD)

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) сатрализумаба, гуманизированного моноклонального антитела против рецептора интерлейкина-6 (aIL-6R), у амбулаторных и стационарных пациентов с болезнью Дюшенна. мышечная дистрофия (МДД) в возрасте от ≥ 8 до < 16 лет, получающих терапию кортикостероидами.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники будут разделены на две группы: те, у кого исходные переломы были, и те, у кого исходные переломы не наблюдались.

В ходе исследования будет оценен потенциал сатрализумаба в улучшении хрупкости костей и улучшении мышечной функции.

Доза сатрализумаба, основанная на весовой категории, будет вводиться подкожно каждые 4 недели.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Дания
      • København Ø, Дания, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Испания
      • Almería, Испания, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Испания, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Италия
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Италия, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Польша, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Польша, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Соединенные Штаты, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Украина, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Подписанная форма информированного согласия и подписанная форма согласия, если это необходимо.
  • Мужчина при рождении
  • Окончательный диагноз МДД до скрининга на основании документирования клинических данных и предварительного подтверждающего генетического тестирования с использованием клинического диагностического генетического теста.
  • Возраст ≥ 8 и < 16 лет на момент подписания формы информированного согласия

  • Участники, ранее не подвергавшиеся переломам, дополнительно должны соответствовать следующим критериям:

    • Отсутствие в анамнезе переломов с низкой степенью травмы до исходного визита, а также каких-либо рентгенологических данных, указывающих на преобладание ФЖ во время скринингового визита.
    • Быть амбулаторным, то есть иметь возможность ходить самостоятельно без вспомогательных устройств. - Возраст от ≥ 8 до < 12 лет на момент скрининга

  • Участники, ранее перенесшие переломы с низкой степенью травмы, дополнительно должны соответствовать следующим критериям:

    • Наличие хотя бы одного распространенного компрессионного перелома позвонка Genant Grade 1 или выше (или рентгенографические признаки ФЖ) или хотя бы одного малотравматичного перелома длинных костей в анамнезе (верхней или нижней конечности)
    • Амбулаторно (см. определение выше), если возраст от ≥ 8 до < 12 лет.
    • Неамбулаторный, если возраст от ≥ 12 до <16 лет
  • Ежедневные пероральные кортикостероиды

Ключевые критерии исключения:

  • Крупное хирургическое вмешательство (напр. операция на позвоночнике) в течение 3 месяцев до исходной или плановой операции или процедуры, которая может помешать проведению исследования в любой момент во время этого исследования •Наличие любого клинически значимого заболевания
  • Имеет серологические доказательства текущей, хронической или активной инфекции вируса иммунодефицита человека, туберкулеза, гепатита С или гепатита В. • Имеет симптоматическую инфекцию (например, инфекция верхних дыхательных путей, пневмония, пиелонефрит, менингит) в течение 4 недель до исходного уровня
  • Масса тела > 100 кг • Лечение запрещенными методами лечения, как определено протоколом.
  • Получил живую или живую аттенуированную вирусную вакцину в течение 6 недель после посещения исходного уровня или планирует получить вакцинацию в течение первых 3 месяцев после исходного уровня.
  • Имеет аномальные лабораторные показатели, считающиеся клинически значимыми, как это определено протоколом.
  • Любое заболевание, которое может помешать оценке МПК поясничного отдела позвоночника, например тяжелый сколиоз или спондилодез.
  • По мнению исследователя, у участника имеется предыдущее или текущее состояние здоровья, история болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые могут повлиять на безопасность, сделать маловероятным правильное завершение лечения и последующего наблюдения или ухудшить оценку результатов исследования.
  • У участника аллергия или гиперчувствительность к исследуемому лекарству или к любому из его компонентов.

Могут применяться другие критерии включения и исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Лекарство: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Другие имена:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Временное ограничение: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Временное ограничение: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Временное ограничение: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Временное ограничение: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Временное ограничение: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Временное ограничение: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Временное ограничение: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Временное ограничение: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Временное ограничение: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Временное ограничение: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Временное ограничение: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 апреля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

18 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

18 ноября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 июня 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июня 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ктис: EU CT Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне отдельных пациентов через платформу запроса данных клинических исследований (www.vivli.org). Более подробную информацию о критериях «Рош» для участия в исследованиях можно найти здесь (https://vivli.org/members/ourmembers/). Более подробную информацию о глобальной политике «Рош» в отношении обмена клинической информацией и о том, как запросить доступ к соответствующим документам клинических исследований, можно найти здесь (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться