Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus satralitsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiassa (SHIELD DMD)

torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaiheen II monikeskustutkimus, jossa arvioitiin satralitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa Duchennen lihasdystrofiaa (SHIELD DMD) sairastavilla lapsipotilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida satralitsumabin, humanisoidun anti-interleukiini-6-reseptorin (aIL-6R) monoklonaalisen vasta-aineen, tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) Duchennen ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla potilailla. lihasdystrofia (DMD) ≥ 8 - < 16-vuotiaat, jotka saavat kortikosteroidihoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat sisällytetään kahteen ryhmään: niihin, joilla on murtumia lähtötilanteessa ja niihin, jotka eivät ole murtuneet lähtötilanteessa.

Tutkimuksessa arvioidaan satralitsumabin potentiaalia parantaa luun haurautta ja lisätä lihasten toimintaa.

Painotasoon perustuva satralitsumabin annos annetaan ihonalaisena injektiona 4 viikon välein

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Almería, Espanja, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Espanja, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Puola, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Puola, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Tanska
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ukraina, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Yhdysvallat, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake ja allekirjoitettu suostumuslomake tarvittaessa
  • Mies syntyessään
  • Lopullinen DMD-diagnoosi ennen seulontaa, joka perustuu kliinisten löydösten dokumentointiin ja aikaisempaan vahvistavaan geneettiseen testaukseen kliinisen diagnostisen geneettisen testin avulla.
  • Ikä ≥ 8 ja < 16 vuotta Ilmoitettu suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä

  • Osallistujien, jotka eivät ole murtuneet, on lisäksi täytettävä seuraavat kriteerit:

    • Ei aiempia vähätraumaisia ​​murtumia ennen peruskäyntiä eikä radiologisia löydöksiä, jotka viittaavat yleiseen VF:ään seulontakäynnillä
    • Ole liikkuva, määritellään kykeneväksi kävelemään itsenäisesti ilman apuvälineitä. - Ikä ≥ 8 - < 12 vuotta seulontahetkellä

  • Osallistujien, joilla on aiemmin ollut vähän traumoja aiheuttavia murtumia, edellytetään lisäksi täyttävän seuraavat kriteerit:

    • Todisteet vähintään yhdestä yleisestä nikaman puristusmurtumasta, joka on asteen 1 tai sitä korkeampi (tai VF:n radiografiset merkit) tai ainakin yksi matalatraumainen pitkän luun murtuma (ylä- tai alaraaja)
    • Ambulatorinen (katso yllä oleva määritelmä), jos ikä on ≥ 8 - < 12.
    • Ei-ambulatorinen, jos ikä on ≥ 12 - <16
  • Päivittäiset oraaliset kortikosteroidit

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Suuri leikkaus (esim. selkärangan leikkaus) 3 kuukauden sisällä ennen lähtötilannetta tai suunniteltua leikkausta tai toimenpidettä, joka häiritsisi tutkimuksen suorittamista milloin tahansa tämän tutkimuksen aikana • Kliinisesti merkittävä sairaus
  • Serologisia todisteita nykyisestä, kroonisesta tai aktiivisesta ihmisen immuunikatoviruksesta, tuberkuloosista, hepatiitti C- tai hepatiitti B -infektiosta • hänellä on oireinen infektio (esim. ylempien hengitysteiden infektio, keuhkokuume, pyelonefriitti, aivokalvontulehdus) 4 viikon sisällä ennen lähtötasoa
  • Paino > 100 kg • Hoito kiellettyillä hoidoilla protokollan mukaisesti
  • Hän on saanut elävän tai elävän heikennetyn viruksen rokotteen 6 viikon kuluessa lähtötilanteesta tai odottaa saavansa rokotuksen ensimmäisten 3 kuukauden aikana perustilanteen jälkeen.
  • Poikkeavat laboratorioarvot, joita pidetään kliinisesti merkittävinä protokollan mukaisesti
  • Mikä tahansa sairaus, joka saattaa häiritä lannerangan BMD:n arviointia, kuten vaikea skolioosi tai selkärangan fuusio.
  • Osallistujalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia
  • Osallistujalla on allergia tai yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen aineosalle

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Lääke: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Muut nimet:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Aikaikkuna: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Aikaikkuna: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Aikaikkuna: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Aikaikkuna: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Aikaikkuna: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Aikaikkuna: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Aikaikkuna: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Aikaikkuna: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Aikaikkuna: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Aikaikkuna: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 4. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 10. kesäkuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 4. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/). Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta globaalista käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa