Duchenne 근이영양증에 대한 Satralizumab의 효능과 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구 (SHIELD DMD)
2026년 9월 3일 업데이트: Hoffmann-La Roche
Duchenne 근이영양증(SHIELD DMD) 소아 환자를 대상으로 Satralizumab의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 제2상 다기관, 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 보행 가능한 뒤시엔 환자와 보행 불가능한 환자를 대상으로 인간화 항인터루킨-6 수용체(aIL-6R) 단클론 항체인 사트랄리주맙의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 것입니다. 코르티코스테로이드 치료를 받고 있는 8세 이상 ~ 16세 미만의 근이영양증(DMD).
연구 개요
상세 설명
참가자는 두 그룹, 즉 기준선에서 골절이 있는 그룹과 기준선에서 골절 경험이 없는 그룹으로 분류됩니다.
이번 연구에서는 뼈의 취약성을 개선하고 근육 기능을 증가시키는 사트랄리주맙의 잠재력을 평가할 예정이다.
체중 등급에 따른 사트랄리주맙 용량은 4주마다 피하 주사로 투여됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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København Ø, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Corewell Health
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Texas
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Flower Mound, Texas, 미국, 75028
- Neurology Rare Disease Center
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Child's Hosp King's Daughters
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Almería, 스페인, 04009
- Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitario La Fe
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Barcelona
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Esplugues de Llobregas, Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Principality of Asturias
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Asturias, Principality of Asturias, 스페인, 33011
- Hospital U. Central de Asturias
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Kyiv, 우크라이나, 01135
- Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
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Lviv, 우크라이나, 79010
- Lvivska oblasna tsentralna likarnia
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
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Gdansk, 폴란드, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Lodz, 폴란드, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Warsaw, 폴란드, 02-097
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 해당되는 경우 서명된 사전 동의서 및 서명된 동의서
- 출생 시 남성
- 임상 소견의 문서화 및 임상 진단 유전자 검사를 사용한 사전 확증적 유전자 검사를 기반으로 한 스크리닝 전 DMD의 최종 진단.
- 사전 동의서 서명 당시 연령 ≥ 8세 및 < 16세
골절 경험이 없는 참가자는 추가로 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 기준선 방문 전 이전의 저외상 골절 병력이 없고 스크리닝 방문 시 만연한 VF를 나타내는 방사선학적 소견이 없습니다.
- 보행 가능(보조 장치 없이 독립적으로 걸을 수 있는 것으로 정의). - 검진 당시 연령 ≥ 8세 ~ < 12세
이전에 저외상 골절 병력이 있는 참가자는 추가로 다음 기준을 충족해야 합니다.
- Genant Grade 1 이상의 널리 퍼진 척추 압박 골절(또는 VF의 방사선학적 징후)이 적어도 한 번 있다는 증거 또는 적어도 한 번의 저외상 장골 골절(상지 또는 하지)의 병력
- 8세 이상 12세 미만인 경우 보행 가능(위 정의 참조).
- 나이가 12세 이상에서 16세 미만인 경우 걸을 수 없음
- 매일 경구용 코르티코스테로이드
주요 제외 기준:
- 대수술(예: 척추 수술) 기준 전 3개월 이내 또는 본 연구 기간 동안 언제든지 연구 수행을 방해할 계획된 수술 또는 절차 •임상적으로 중요한 질병의 존재
- 현재, 만성 또는 활동성 인체 면역결핍 바이러스, 결핵, C형 간염 또는 B형 간염에 대한 혈청학적 증거가 있는 경우 •증상이 있는 감염이 있는 경우(예: 베이스라인 전 4주 이내에 상기도 감염, 폐렴, 신우신염, 수막염)
- 체중 > 100kg • 프로토콜에 정의된 금지된 치료법으로 치료
- 베이스라인 방문 후 6주 이내에 생백신 또는 생약독화 바이러스 백신을 접종받았거나 베이스라인 방문 후 첫 3개월 동안 예방접종을 받을 것으로 예상되는 사람.
- 프로토콜에 정의된 대로 임상적으로 유의미한 것으로 간주되는 비정상적인 실험실 수치가 있습니다.
- 심각한 척추 측만증이나 척추 융합 등 요추 골밀도 평가를 방해할 수 있는 모든 의학적 상태.
- 참가자는 안전에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 질병, 병력, 신체적 소견 또는 검사실 이상이 있어 연구자가 판단할 때 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 낮거나 연구 결과 평가를 손상시킬 수 있습니다.
- 참가자는 연구 약물 또는 그 성분에 대해 알레르기 또는 과민증을 가지고 있습니다.
포함 및 제외 기준이 정의된 다른 프로토콜이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
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Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
기간: Baseline up to Week 24
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BMD of the LS is measured using DEXA.
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Baseline up to Week 24
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
기간: Baseline up to Week 24
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Baseline up to Week 24
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Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
기간: Baseline up to Week 24
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Baseline up to Week 24
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Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
기간: Baseline up to Week 24
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Baseline up to Week 24
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Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Up to 90 weeks
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An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
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Up to 90 weeks
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Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
기간: Up to 90 weeks
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An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
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Up to 90 weeks
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Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
기간: Up to 90 weeks
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Up to 90 weeks
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Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
기간: Up to 90 weeks
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Up to 90 weeks
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Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
기간: Up to 90 weeks
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CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
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Up to 90 weeks
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Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
기간: Up to 90 weeks
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Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
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Up to 90 weeks
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Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
기간: Up to 90 weeks
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AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
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Up to 90 weeks
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Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
기간: Up to 90 weeks
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Up to 90 weeks
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 4월 4일
기본 완료 (추정된)
2026년 11월 18일
연구 완료 (추정된)
2026년 11월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 5일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BN45398
- 2024-512383-65-00 (씨티스: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
Roche의 적격 연구 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다. 임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스를 요청하는 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하세요.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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