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Un estudio abierto para evaluar la eficacia y seguridad de satralizumab en la distrofia muscular de Duchenne (SHIELD DMD)

3 de septiembre de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio de fase II, multicéntrico y abierto para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de satralizumab en pacientes pediátricos con distrofia muscular de Duchenne (SHIELD DMD)

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) de satralizumab, un anticuerpo monoclonal humanizado anti-receptor de interleucina-6 (aIL-6R), en pacientes ambulatorios y no ambulatorios con Duchenne distrofia muscular (DMD) edad ≥ 8 a < 16 años que reciben terapia con corticosteroides.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes se incluirán en dos grupos: aquellos que presentan fracturas al inicio del estudio y aquellos que no han sufrido fracturas al inicio del estudio.

El estudio evaluará el potencial de satralizumab para mejorar la fragilidad ósea y aumentar la función muscular.

Se administrará una dosis de satralizumab basada en niveles de peso mediante inyección subcutánea cada 4 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • España
      • Almería, España, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, España, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Ucrania
      • Kyiv, Ucrania, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ucrania, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Formulario de consentimiento informado firmado y formulario de asentimiento firmado cuando corresponda
  • Macho al nacer
  • Un diagnóstico definitivo de DMD antes de la detección basado en la documentación de los hallazgos clínicos y pruebas genéticas confirmatorias previas mediante una prueba genética de diagnóstico clínico.
  • Edad ≥ 8 y < 16 años al momento de firmar el Formulario de Consentimiento Informado

  • Los participantes que no hayan tenido experiencia previa con fracturas deben cumplir además con los siguientes criterios:

    • Sin antecedentes de fracturas previas por traumatismo leve antes de la visita inicial ni ningún hallazgo radiológico indicativo de FV prevalente en la visita de selección
    • Ser ambulatorio, definido como capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia. - Edad ≥ 8 a <12 años en el momento del cribado

  • Los participantes con antecedentes de fracturas por traumatismo leve también deben cumplir con los siguientes criterios:

    • Evidencia de al menos una fractura por compresión vertebral prevalente de grado 1 de Genant o superior (o signos radiográficos de FV) o antecedentes de al menos una fractura de huesos largos por traumatismo leve (extremidad superior o inferior)
    • Ambulatorio (consulte la definición anterior) si tiene entre ≥ 8 y < 12 años.
    • No ambulatorio si edad ≥ 12 a <16
  • Corticosteroides orales diarios

Criterios de exclusión clave:

  • Cirugía mayor (p. ej. cirugía de columna) dentro de los 3 meses anteriores a la cirugía o procedimiento inicial o planificado que interferiría con la realización del estudio en cualquier momento durante este estudio •Presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa
  • Tiene evidencia serológica de infección actual, crónica o activa por el virus de la inmunodeficiencia humana, tuberculosis, hepatitis C o hepatitis B. • Tiene una infección sintomática (p. ej. infección del tracto respiratorio superior, neumonía, pielonefritis, meningitis) dentro de las 4 semanas anteriores al inicio
  • Peso corporal > 100 kg •Tratamiento con terapias prohibidas según lo definido por el protocolo
  • Ha recibido una vacuna de virus vivo o atenuado dentro de las 6 semanas posteriores a la visita inicial o espera recibir una vacuna durante los primeros 3 meses después de la visita inicial.
  • Tiene valores de laboratorio anormales considerados clínicamente significativos según lo definido por el protocolo.
  • Cualquier condición médica que pueda interferir con la evaluación de la DMO de la columna lumbar, como escoliosis grave o fusión espinal.
  • El participante tiene una condición médica previa o actual, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad, hacer improbable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o perjudicar la evaluación de los resultados del estudio, en opinión del investigador.
  • El participante tiene alergia o hipersensibilidad al medicamento del estudio o a cualquiera de sus componentes.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Droga: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Otros nombres:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Periodo de tiempo: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Periodo de tiempo: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Periodo de tiempo: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Periodo de tiempo: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Periodo de tiempo: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Periodo de tiempo: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Periodo de tiempo: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

18 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

18 de noviembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

10 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.vivli.org). Más detalles sobre los criterios de Roche para los estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/members/ourmembers/). Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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