Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti satralizumabu u Duchenneovy svalové dystrofie (SHIELD DMD)

3. září 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Multicentrická otevřená studie fáze II k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky satralizumabu u pediatrických pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (SHIELD DMD)

Účelem této studie je posoudit účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) satralizumabu, humanizované monoklonální protilátky proti receptoru interleukinu-6 (aIL-6R), u ambulantních i nechodících pacientů s DMD. svalová dystrofie (DMD) věk ≥ 8 až < 16 let při léčbě kortikosteroidy.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci budou rozděleni do dvou skupin: ti, kteří mají zlomeniny na začátku studie, a ti, kteří zlomeniny na začátku nemají.

Studie posoudí potenciál satralizumabu zlepšit křehkost kostí a zvýšit svalovou funkci.

Dávka satralizumabu na základě hmotnosti bude podávána subkutánní injekcí každé 4 týdny

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • København Ø, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Itálie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Spojené státy, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ukrajina, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia
  • Španělsko
      • Almería, Španělsko, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario la Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Španělsko, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Formulář podepsaného informovaného souhlasu a případně podepsaný formulář souhlasu
  • Muž při narození
  • Definitivní diagnóza DMD před screeningem na základě dokumentace klinických nálezů a předchozího konfirmačního genetického testování pomocí klinického diagnostického genetického testu.
  • Věk ≥ 8 a < 16 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu

  • Účastníci, kteří nejsou naivní, musí navíc splňovat následující kritéria:

    • Žádná anamnéza předchozích nízkotraumatických zlomenin před základní návštěvou ani žádné radiologické nálezy naznačující prevalenci VF při screeningové návštěvě
    • Být ambulantní, definovaný jako schopnost samostatné chůze bez pomocných zařízení. - Věk ≥ 8 až < 12 let v době screeningu

  • Účastníci s předchozí anamnézou nízkotraumatických zlomenin musí navíc splňovat následující kritéria:

    • Důkaz alespoň jedné převládající kompresivní zlomeniny obratle Genantova stupně 1 nebo vyššího (nebo rentgenových známek VF) nebo historie alespoň jedné nízkotraumatické zlomeniny dlouhé kosti (horní nebo dolní končetiny)
    • Ambulantní (viz výše uvedená definice), pokud je věk ≥ 8 až < 12.
    • Nechodí, pokud je věk ≥ 12 až <16
  • Denní perorální kortikosteroidy

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Velký chirurgický zákrok (např. operace páteře) do 3 měsíců před výchozím stavem nebo plánovaný chirurgický zákrok nebo zákrok, který by narušoval provádění studie po kteroukoli dobu během této studie •Přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění
  • Má sérologické známky současné, chronické nebo aktivní infekce virem lidské imunodeficience, tuberkulózy, hepatitidy C nebo hepatitidy B •Má symptomatickou infekci (např. infekce horních cest dýchacích, pneumonie, pyelonefritida, meningitida) během 4 týdnů před výchozí hodnotou
  • Tělesná hmotnost > 100 kg •Léčba zakázanými terapiemi, jak je definováno v protokolu
  • Dostal živou nebo živou atenuovanou virovou vakcínu do 6 týdnů od základní návštěvy nebo očekává, že bude očkován během prvních 3 měsíců po základním stavu.
  • Má abnormální laboratorní hodnoty považované za klinicky významné, jak je definováno v protokolu
  • Jakýkoli zdravotní stav, který by mohl narušit hodnocení BMD bederní páteře, jako je těžká skolióza nebo fúze páteře.
  • Účastník má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost, podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že léčba a sledování budou správně dokončeny, nebo zhoršit hodnocení výsledků studie
  • Účastník má alergii nebo přecitlivělost na studijní léčivo nebo na kteroukoli z jeho složek

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Lék: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Ostatní jména:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Časové okno: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Časové okno: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Časové okno: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Časové okno: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Časové okno: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Časové okno: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Časové okno: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Časové okno: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Časové okno: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Časové okno: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

10. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit