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Um estudo aberto para avaliar a eficácia e segurança do satralizumabe na distrofia muscular de Duchenne (SHIELD DMD)

3 de setembro de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo multicêntrico aberto de fase II para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do satralizumabe em pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne (SHIELD DMD)

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de satralizumabe, um anticorpo monoclonal humanizado anti-receptor de interleucina-6 (aIL-6R), em pacientes ambulatoriais e não ambulatoriais com Duchenne distrofia muscular (DMD) idade ≥ 8 a < 16 anos em uso de corticoterapia.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes serão incluídos em dois grupos: aqueles que apresentam fraturas no início do estudo e aqueles que não apresentam fraturas no início do estudo.

O estudo avaliará o potencial do satralizumabe para melhorar a fragilidade óssea e aumentar a função muscular.

Uma dose de satralizumabe com base no peso será administrada por injeção subcutânea a cada 4 semanas

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Dinamarca
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Espanha
      • Almería, Espanha, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Espanha, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Estados Unidos, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • Itália
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polônia, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polônia, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ucrânia, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado e Termo de Assentimento assinado quando apropriado
  • Macho ao nascer
  • Um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico.
  • Idade ≥ 8 e < 16 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido

  • Os participantes que não têm experiência com fraturas também devem atender aos seguintes critérios:

    • Nenhuma história de fraturas prévias de baixo trauma antes da consulta inicial nem quaisquer achados radiológicos indicativos de FV prevalente na consulta de triagem
    • Ser ambulatorial, definido como capaz de andar de forma independente, sem dispositivos de assistência. - Idade ≥ 8 a < 12 anos no momento da triagem

  • Os participantes com histórico prévio de fraturas de baixo trauma também devem atender aos seguintes critérios:

    • Evidência de pelo menos uma fratura por compressão vertebral prevalente de Genant Grau 1 ou superior (ou sinais radiográficos de FV) ou história de pelo menos uma fratura de ossos longos de baixo trauma (extremidade superior ou inferior)
    • Ambulatório (ver definição acima) se idade ≥ 8 a < 12 anos.
    • Não ambulatório se idade ≥ 12 a <16
  • Corticosteroides orais diários

Principais critérios de exclusão:

  • Cirurgia de grande porte (ex. cirurgia da coluna vertebral) dentro de 3 meses antes da consulta inicial ou cirurgia planejada ou procedimento que possa interferir na condução do estudo a qualquer momento durante este estudo •Presença de qualquer doença clinicamente significativa
  • Tem evidência sorológica de infecção atual, crônica ou ativa pelo vírus da imunodeficiência humana, tuberculose, hepatite C ou hepatite B •Tem uma infecção sintomática (por ex. infecção do trato respiratório superior, pneumonia, pielonefrite, meningite) nas 4 semanas anteriores à consulta inicial
  • Peso corporal > 100 kg •Tratamento com terapias proibidas conforme definido pelo protocolo
  • Recebeu uma vacina de vírus vivo ou vivo atenuado dentro de 6 semanas após a consulta inicial ou espera receber uma vacinação durante os primeiros 3 meses após a consulta inicial.
  • Apresenta valores laboratoriais anormais considerados clinicamente significativos conforme definido pelo protocolo
  • Qualquer condição médica que possa interferir na avaliação da DMO da coluna lombar, como escoliose grave ou fusão espinhal.
  • O participante tem condição médica anterior ou atual, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador
  • O participante tem alergia ou hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus constituintes

Outros critérios de inclusão e exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Medicamento: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Outros nomes:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Prazo: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Prazo: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Prazo: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Prazo: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Prazo: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Prazo: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Prazo: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Prazo: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Prazo: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Prazo: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Prazo: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

18 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

18 de novembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de junho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

10 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais de pacientes por meio da plataforma de solicitação de dados de estudos clínicos (www.vivli.org). Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/members/ourmembers/). Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre Compartilhamento de Informações Clínicas e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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