Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania satralizumabu w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (SHIELD DMD)

3 września 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy II mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki satralizumabu u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne’a (SHIELD DMD)

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) satralizumabu, humanizowanego przeciwciała monoklonalnego przeciwko receptorowi interleukiny-6 (aIL-6R), u pacjentów ambulatoryjnych i nieambulatoryjnych z chorobą Duchenne’a dystrofia mięśniowa (DMD) w wieku ≥ 8 do < 16 lat otrzymująca leczenie kortykosteroidami.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy zostaną podzieleni na dwie grupy: osoby, u których na początku leczenia występowały złamania, oraz osoby, u których na początku leczenia nie występowały złamania.

W badaniu oceniony zostanie potencjał satralizumabu w zakresie poprawy łamliwości kości i poprawy funkcji mięśni.

Dawka satralizumabu zależna od masy ciała będzie podawana we wstrzyknięciu podskórnym co 4 tygodnie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • København Ø, Dania, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Hiszpania
      • Almería, Hiszpania, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Hiszpania, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polska, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stany Zjednoczone, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ukraina, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Podpisany formularz świadomej zgody i podpisany formularz zgody, jeśli ma to zastosowanie
  • Mężczyzna od urodzenia
  • Ostateczna diagnoza DMD przed badaniami przesiewowymi na podstawie dokumentacji wyników klinicznych i wcześniejszych potwierdzających badań genetycznych z wykorzystaniem klinicznego testu genetycznego.
  • Wiek ≥ 8 i < 16 lat w momencie podpisania Formularza Świadomej Zgody

  • Uczestnicy, którzy nie byli wcześniej narażeni na złamania, muszą dodatkowo spełniać następujące kryteria:

    • Brak historii wcześniejszych złamań o niskim urazie przed wizytą wyjściową ani żadnych wyników badań radiologicznych wskazujących na dominujące migotanie komór podczas wizyty przesiewowej
    • Być ambulatoryjnym, zdefiniowanym jako zdolny do samodzielnego chodzenia bez urządzeń wspomagających. - Wiek ≥ 8 do < 12 lat w momencie badania przesiewowego

  • Uczestnicy, którzy w przeszłości doświadczyli złamań o niskim urazie, muszą dodatkowo spełnić następujące kryteria:

    • Dowody co najmniej jednego częstego złamania kompresyjnego kręgów stopnia 1. lub wyższego według Genanta (lub radiologicznych objawów VF) lub przebyte co najmniej jedno nisko urazowe złamanie kości długiej (kończyny górnej lub dolnej)
    • Ambulatoryjne (patrz definicja powyżej), jeśli wiek ≥ 8 do < 12 lat.
    • Nieambulatoryjne, jeśli wiek ≥ 12 do <16 lat
  • Codzienne doustne kortykosteroidy

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Poważna operacja (np. operacja kręgosłupa) w ciągu 3 miesięcy przed wartością wyjściową lub planowaną operacją lub procedurą, która zakłócałaby prowadzenie badania w dowolnym momencie w jego trakcie • Obecność jakiejkolwiek klinicznie istotnej choroby
  • Ma serologiczne dowody na obecne, przewlekłe lub aktywne zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności, gruźlicę, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub wirusowe zapalenie wątroby typu B. • Ma objawową infekcję (np. infekcja górnych dróg oddechowych, zapalenie płuc, odmiedniczkowe zapalenie nerek, zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych) w ciągu 4 tygodni przed wartością wyjściową
  • Masa ciała > 100 kg •Leczenie za pomocą terapii zabronionych zgodnie z protokołem
  • Otrzymał szczepionkę zawierającą żywe lub żywe atenuowane wirusy w ciągu 6 tygodni od wizyty początkowej lub spodziewa się otrzymać szczepionkę w ciągu pierwszych 3 miesięcy po wizycie początkowej.
  • Ma nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych uznane za istotne klinicznie zgodnie z definicją w protokole
  • Wszelkie schorzenia, które mogą zakłócać ocenę BMD kręgosłupa lędźwiowego, takie jak ciężka skolioza lub zespolenie kręgosłupa.
  • U uczestnika występują w przeszłości lub trwające schorzenia, historia choroby, wyniki badań fizykalnych lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo, zmniejszać prawdopodobieństwo prawidłowego zakończenia leczenia i obserwacji lub w opinii badacza utrudniać ocenę wyników badania
  • Uczestnik ma alergię lub nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia i wyłączenia określone w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Lek: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Inne nazwy:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Ramy czasowe: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Ramy czasowe: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Ramy czasowe: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Ramy czasowe: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Ramy czasowe: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Ramy czasowe: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Ramy czasowe: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Ramy czasowe: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Ramy czasowe: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Ramy czasowe: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

18 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie indywidualnego pacjenta za pośrednictwem platformy wniosków o dane dotyczące badań klinicznych (www.vivli.org). Więcej szczegółów na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu ubiegania się o dostęp do powiązanych dokumentów badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj