Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Satralizumab bij Duchenne-spierdystrofie te beoordelen (SHIELD DMD)

3 september 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een fase II multicenter, open-label onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van satralizumab bij pediatrische patiënten met Duchenne spierdystrofie (SHIELD DMD) te evalueren

Het doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van satralizumab, een gehumaniseerd monoklonaal anti-interleukine-6-receptor (aIL-6R) antilichaam, bij ambulante en niet-ambulante patiënten met Duchenne. spierdystrofie (DMD) van ≥ 8 tot < 16 jaar oud die behandeling met corticosteroïden krijgt.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers worden in twee groepen ingedeeld: degenen die bij aanvang fracturen vertonen en degenen die bij aanvang fractuur-naïef zijn.

De studie zal het potentieel van satralizumab beoordelen om de botfragiliteit te verbeteren en de spierfunctie te vergroten.

Elke 4 weken wordt een op gewicht gebaseerde dosis satralizumab toegediend via subcutane injectie

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Italië
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italië, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Oekraïne
      • Kyiv, Oekraïne, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Oekraïne, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Spanje
      • Almería, Spanje, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Spanje, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Verenigde Staten, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Ondertekend formulier voor geïnformeerde toestemming en ondertekend instemmingsformulier, indien van toepassing
  • Mannetje bij geboorte
  • Een definitieve diagnose van DMD voorafgaand aan screening op basis van documentatie van klinische bevindingen en voorafgaand bevestigend genetisch testen met behulp van een klinisch diagnostische genetische test.
  • Leeftijd ≥ 8 en < 16 jaar op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier

  • Deelnemers die fractuurnaïef zijn, moeten bovendien aan de volgende criteria voldoen:

    • Geen geschiedenis van eerdere fracturen met een laag trauma vóór het basisbezoek, noch enige radiologische bevindingen die wijzen op heersende VF tijdens het screeningsbezoek
    • Ambulant zijn, gedefinieerd als zelfstandig kunnen lopen zonder hulpmiddelen. - Leeftijd ≥ 8 tot < 12 jaar oud op het moment van screening

  • Deelnemers met een voorgeschiedenis van fracturen met een laag trauma moeten bovendien aan de volgende criteria voldoen:

    • Bewijs van ten minste één voorkomende wervelcompressiefractuur van Genant graad 1 of hoger (of radiografische tekenen van VF) of een voorgeschiedenis van ten minste één botbreuk met laag trauma (bovenste of onderste extremiteit)
    • Ambulant (zie definitie hierboven) als de leeftijd ≥ 8 tot < 12 jaar is.
    • Niet-ambulant als de leeftijd ≥ 12 tot <16 jaar is
  • Dagelijkse orale corticosteroïden

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Grote operatie (bijv. wervelkolomchirurgie) binnen 3 maanden voorafgaand aan de baseline of geplande operatie of procedure die de uitvoering van het onderzoek op enig moment tijdens dit onderzoek zou verstoren • Aanwezigheid van een klinisch significante ziekte
  • Heeft serologisch bewijs van een huidige, chronische of actieve infectie met het humaan immunodeficiëntievirus, tuberculose, hepatitis C of hepatitis B. • Heeft een symptomatische infectie (bijv. infectie van de bovenste luchtwegen, pneumonie, pyelonefritis, meningitis) binnen 4 weken voorafgaand aan de uitgangswaarde
  • Lichaamsgewicht > 100 kg •Behandeling met verboden therapieën zoals gedefinieerd in het protocol
  • Heeft binnen 6 weken na het baselinebezoek een levend of levend verzwakt virusvaccin gekregen of verwacht een vaccinatie te krijgen gedurende de eerste 3 maanden na de baseline.
  • Heeft abnormale laboratoriumwaarden die als klinisch significant worden beschouwd, zoals gedefinieerd in het protocol
  • Elke medische aandoening die de evaluatie van de BMD van de lumbale wervelkolom zou kunnen verstoren, zoals ernstige scoliose of spinale fusie.
  • De deelnemer heeft een eerdere of huidige medische aandoening, medische geschiedenis, fysieke bevindingen of laboratoriumafwijkingen die de veiligheid kunnen beïnvloeden, het onwaarschijnlijk maken dat de behandeling en follow-up correct zullen worden voltooid of de beoordeling van de onderzoeksresultaten kunnen belemmeren, naar de mening van de onderzoeker
  • De deelnemer heeft een allergie of overgevoeligheid voor de onderzoeksmedicatie of voor één van de bestanddelen ervan

Andere in het protocol gedefinieerde inclusie- en exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Geneesmiddel: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Andere namen:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Tijdsspanne: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Tijdsspanne: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Tijdsspanne: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Tijdsspanne: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Tijdsspanne: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Tijdsspanne: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Tijdsspanne: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Tijdsspanne: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Tijdsspanne: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Tijdsspanne: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Tijdsspanne: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

18 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

18 november 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juni 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau via het platform voor het aanvragen van klinische onderzoeksgegevens (www.vivli.org). Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende onderzoeken zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/). Voor meer details over het wereldwijde beleid van Roche inzake het delen van klinische informatie en hoe u toegang kunt aanvragen tot gerelateerde klinische onderzoeksdocumenten, kunt u hier terecht (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren