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Uno studio in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Satralizumab nella distrofia muscolare di Duchenne (SHIELD DMD)

3 settembre 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio multicentrico di fase II, in aperto, per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Satralizumab in pazienti pediatrici affetti da distrofia muscolare di Duchenne (SHIELD DMD)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di satralizumab, un anticorpo monoclonale umanizzato anti-recettore dell'interleuchina-6 (aIL-6R), in pazienti ambulatoriali e non deambulanti affetti da Duchenne. distrofia muscolare (DMD) di età compresa tra ≥ 8 e < 16 anni in terapia con corticosteroidi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti saranno inclusi in due gruppi: quelli che presentano fratture al basale e quelli che sono naive alla frattura al basale.

Lo studio valuterà il potenziale di satralizumab nel migliorare la fragilità ossea e nell'aumentare la funzione muscolare.

Una dose di satralizumab basata sul peso sarà somministrata mediante iniezione sottocutanea ogni 4 settimane

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • København Ø, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
  • Spagna
      • Almería, Spagna, 04009
        • Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Principality of Asturias
      • Asturias, Principality of Asturias, Spagna, 33011
        • Hospital U. Central de Asturias
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Corewell Health
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stati Uniti, 75028
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Child's Hosp King's Daughters
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 01135
        • Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
      • Lviv, Ucraina, 79010
        • Lvivska oblasna tsentralna likarnia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato e modulo di consenso firmato quando appropriato
  • Maschio alla nascita
  • Una diagnosi definitiva di DMD prima dello screening basata sulla documentazione dei risultati clinici e su precedenti test genetici di conferma utilizzando un test genetico diagnostico clinico.
  • Età ≥ 8 e < 16 anni al momento della firma del Modulo di Consenso Informato

  • I partecipanti che sono naive alla frattura devono inoltre soddisfare i seguenti criteri:

    • Nessuna storia di precedenti fratture a basso trauma prima della visita basale né alcun risultato radiologico indicativo di FV prevalente alla visita di screening
    • Essere deambulante, definito come in grado di camminare in modo autonomo senza dispositivi di assistenza. - Età da ≥ 8 a < 12 anni al momento dello screening

  • I partecipanti con una precedente storia di fratture a basso trauma devono inoltre soddisfare i seguenti criteri:

    • Evidenza di almeno una frattura vertebrale prevalente da compressione di grado Genant 1 o superiore (o segni radiografici di FV) o storia di almeno una frattura delle ossa lunghe a basso trauma (estremità superiore o inferiore)
    • Ambulatoriale (vedi definizione sopra) se età da ≥ 8 a < 12.
    • Non deambulante se di età compresa tra ≥ 12 e <16
  • Corticosteroidi orali giornalieri

Criteri chiave di esclusione:

  • Interventi chirurgici maggiori (es. chirurgia spinale) entro 3 mesi prima del basale o di un intervento chirurgico o procedura pianificata che potrebbe interferire con lo svolgimento dello studio per qualsiasi momento durante questo studio •Presenza di qualsiasi malattia clinicamente significativa
  • Ha evidenza sierologica di infezione da virus dell'immunodeficienza umana attuale, cronica o attiva, tubercolosi, epatite C o epatite B • Ha un'infezione sintomatica (ad es. infezione del tratto respiratorio superiore, polmonite, pielonefrite, meningite) entro 4 settimane prima del basale
  • Peso corporeo > 100 kg •Trattamento con terapie vietate come definite dal protocollo
  • Ha ricevuto un vaccino con virus vivo o vivo attenuato entro 6 settimane dalla visita basale o prevede di ricevere una vaccinazione durante i primi 3 mesi dopo la visita basale.
  • Presenta valori di laboratorio anomali considerati clinicamente significativi come definito dal protocollo
  • Qualsiasi condizione medica che potrebbe interferire con la valutazione della densità minerale ossea della colonna lombare, come scoliosi grave o fusione spinale.
  • Il partecipante presenta condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, reperti fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza, rendere improbabile che il trattamento e il follow-up vengano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, a giudizio dello sperimentatore
  • Il partecipante ha un'allergia o un'ipersensibilità al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi componenti

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Satralizumab
Satralizumab will be administered SC in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Weeks 8 until the study completion (maintenance doses).
Droga: Satralizumab
Satralizumab will be administered as SC injection in the abdominal or femoral region on Day 1, Weeks 2 and 4 (loading doses) and then Q4W from Week 8 until study completion (maintenance doses).
Altri nomi:
  • ENSPRYNG®; RO5333787

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Lumbar Spine (LS) Bone Mineral Density (BMD) Z-score Measured by Dual-energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Lasso di tempo: Baseline up to Week 24
BMD of the LS is measured using DEXA.
Baseline up to Week 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
All Participants: Change From Baseline to Week 24 in LS BMD Z-score Measured by DEXA
Lasso di tempo: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Body Less Head (TBLH) BMD Z-score Measured by DEXA
Lasso di tempo: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Group 2: Change From Baseline to Week 24 in Total Hip BMD Z-score Measured by DEXA
Lasso di tempo: Baseline up to Week 24
Baseline up to Week 24
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Up to 90 weeks
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical study participant temporally associated with the use of a study treatment, whether or not considered related to the study treatment.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Serious Adverse Events (SAEs)
Lasso di tempo: Up to 90 weeks
An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death; is life threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent disability or incapacity; is a congenital anomaly or birth defect; is medically significant.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Adverse Events of Special Interest (AESIs)
Lasso di tempo: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Observed Serum Concentration of Satralizumab at Specified Trough Timepoints up to Study End
Lasso di tempo: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks
Apparent Clearance (CL) of Satralizumab
Lasso di tempo: Up to 90 weeks
CL is a quantitative measure of the rate at which a drug substance is removed from the blood.
Up to 90 weeks
Apparent Volume of Distribution (Vd) of Satralizumab
Lasso di tempo: Up to 90 weeks
Vd is defined as the theoretical volume in which the total amount of drug would need to be uniformly distributed to produce the desired plasma concentration of a drug.
Up to 90 weeks
Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of Satralizumab
Lasso di tempo: Up to 90 weeks
AUC from time zero to the last quantifiable concentration of satralizumab in plasma.
Up to 90 weeks
Percentage of Participants With Anti-drug Antibodies (ADAs) to Satralizumab at Baseline and During the Study
Lasso di tempo: Up to 90 weeks
Up to 90 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

18 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

18 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

10 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BN45398
  • 2024-512383-65-00 (Ctis: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di singolo paziente attraverso la piattaforma di richiesta dei dati dello studio clinico (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, consultare qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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