封入体筋炎患者におけるウルビプルバート（ABC008）の長期延長試験
封入体筋炎治療のためのウルビプルバートの治験を完了した被験者におけるウルビプルバート（ABC008）の長期安全性と有効性を評価するための非盲検多施設研究
ABC008-IBM-202は、ABC008-IBM-101試験またはABC008-IBM-201試験のいずれかを完了したIBMの被験者におけるウルビプルバート（ABC008）の長期投与の安全性と有効性を評価する非盲検多施設研究です。 。 被験者は、研究適格基準を満たしており、以下の場合にこの研究に登録できます。
- 研究 ABC008-IBM-101 のパート 2 (複数回漸増用量 [MAD]) 治療終了 (EOT) 訪問を完了している。この研究に登録する前に研究のパート 3 (MAD 延長) を継続した被験者も対象となります。または
- 研究 ABC008-IBM-201 の 80 週目のフォローアップ訪問を完了している。
調査の概要
詳細な説明
ABC008-IBM-202は、ABC008-IBM-101試験またはABC008-IBM-201試験のいずれかを完了したIBMの被験者におけるウルビプルバート（ABC008）の長期投与の安全性と有効性を評価する非盲検多施設研究です。 。 被験者は、研究適格基準を満たしており、以下の場合にこの研究に登録できます。
- 研究 ABC008-IBM-101 のパート 2 (複数回漸増用量 [MAD]) 治療終了 (EOT) 訪問を完了している。この研究に登録する前に研究のパート 3 (MAD 延長) を継続した被験者も対象となります。または
- 研究 ABC008-IBM-201 の 80 週目のフォローアップ訪問を完了している。 被験者は、初期試験の最後の投与とこの長期延長（LTE）試験IBM-202の最初の投与との間で8週間（Q8W）ごとに投与が継続されるように、最初の試験に続いてこの試験に参加します。 研究対象者は、最初の研究から継続的に併用薬を受け続けます。
被験者は、研究特有の手順や評価を行う前に、インフォームドコンセントフォームに署名する必要があります。 スクリーニングは、最初の研究の最後の訪問時に行われることを意図しており、この訪問はこの研究のベースライン（1日目）訪問と一致します。これが不可能な場合、スクリーニングを含むこの研究のベースライン (1 日目) 来院は、別の来院時に実施することができます (プロトコルの付録 1 に定義されている来院ウィンドウ内で行われる場合に限ります)。 その後の研究訪問は、156 週目の EOT または研究からの中止まで 8 週間ごとに行われます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
- Neuromuscular Research Center
-
-
California
-
Irvine、California、アメリカ、92868
- University of California Irvine Medical Center (UCIMC) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Neuromuscular Center
-
Los Angeles、California、アメリカ、90033
- Keck Hospital of USC
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
- Yale School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Neuromuscular Diagnostic Center - Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、021158
- Brigham and Womens Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- UPMC Arthritis and Autoimmunity Center, Falk Clinic
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78759
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas、Texas、アメリカ、75206
- Texas Neurology
-
Houston、Texas、アメリカ、75206
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Virginia
-
Henrico、Virginia、アメリカ、23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
New South Wales
-
Saint Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston、Queensland、オーストラリア、4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Washington
-
Nedlands、Washington、オーストラリア、6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
1. 研究関連の手順を実行する前に、署名されたインフォームドコンセントを読み、理解し、提供することができる。
2. 研究 ABC008-IBM-101 または研究 ABC008-IBM-201 のいずれかに参加し、完了している。先行研究の完了は、研究 ABC008-IBM-101 のパート 2 (MAD) EOT 訪問の完了 (被験者はパート 3 [MAD 延長] に継続している可能性があります)、または 80 週目のフォローアップ訪問の完了として定義されます。 ABC008-IBM-201 を学習してください。
3. 治験責任医師の意見として、ABC008-IBM-101 試験または ABC008-IBM-201 試験中の試験手順に適切に準拠していることを実証した。
4. 研究関連の評価およびウルビプルバートの皮下注射のための現場への出張を含む、プロトコルの要件に従う意思と能力がある。
5. 妊娠の可能性のある女性（WOCBP）およびWOCBP（出生時の性別割り当てに基づく）の女性パートナーを持つ男性被験者は、研究期間中から研究後180日間、効果の高い（失敗率1％未満）避妊法を使用することに同意しなければなりません。 EOT/ETV。
6. WOCBP (出生時の性別の割り当てに基づく) は、ベースライン (1 日目) 来院時に尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
7. 男性被験者（出生時の性別割り当てに基づく）は、EOT/ETV 後 180 日までの研究期間中、精子提供を控えなければなりません。
除外基準:
1. 未解決の臨床的に重要なAE、またはABC008-IBM-101研究またはABC008 IBM-201研究中の臨床検査、ECG、または身体検査で臨床的に重要な所見があり、治験責任医師の意見では、被験者の能力を制限する可能性があるこの研究に参加するか、これに従うこと。
2. ベースライン（1日目）来院前または治験薬の半減期の5倍のいずれか前の30日以内に別の治験薬試験（ABC008-IBM-101試験またはABC008-IBM-201試験以外）に参加している。のほうが長いです。
3. 研究全体を通じて禁止薬物の使用に関する制限に従う意思がない、または従うことができない。
4. 妊娠中、授乳中の女性、または研究中に妊娠または授乳を開始する予定の女性。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ウルビプルバート (ABC008) 2.0 mg/kg SC
最初の研究での治療割り当てまたは用量レベルに関係なく、適格な被験者全員にウルビプルバートを 2.0 mg/kg の用量で皮下 (SC) 注射により Q8W で投与します。
|
最初の研究での治療割り当てまたは用量レベルに関係なく、適格な被験者全員にウルビプルバートを 2.0 mg/kg の用量で皮下 (SC) 注射により Q8W で投与します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
プライマリエンドポイント
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
この研究の主要評価項目は、治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率、種類、重症度です。
治療による緊急有害事象（TEAE）の発生率、種類、重症度によって評価された安全性
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
緊急の重篤な有害事象（TEASAE）の治療
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）の発生率、種類、重症度
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
治療 治験薬投与後24時間以内に発現する緊急有害事象（TEAE）。
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
研究投薬または研究中止につながるTEAEの発生率
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
特別に関心のある有害事象 (AESI)
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
特別に関心のある有害事象（AESI）の発生率
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
ベースラインの標準検査パラメータからの変更 (血液学)
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
標準検査パラメータにおける臨床的に重大な変化の発生率 (血液学)
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
標準検査パラメータのベースラインからの変化 (化学)
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
標準検査パラメータにおけるベースラインからの臨床的に重大な変化の発生率 (化学)
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
標準検査パラメータのベースラインからの変化 (凝固)
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
ベースラインの標準検査パラメータからの臨床的に重要な変化の発生率 (凝固)
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
封入体筋炎機能評価スケール (IBMFRS)
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
研究期間にわたるIBMFRSのベースライン（1日目）からの平均変化
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
徒手筋力テスト 12 (MMT 12)
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
研究期間にわたるMMT 12のベースライン（1日目）からの平均変化
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
標準バイタルサイン（呼吸数）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
バイタルサイン（呼吸数）における臨床的に重大な変化の発生率
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
標準バイタルサイン血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
標準バイタルサイン血圧（収縮期血圧および拡張期血圧）における臨床的に重大な変化の発生率）
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
標準バイタルサイン（体温）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
標準バイタルサイン（体温）における臨床的に重大な変化の発生率
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
標準バイタルサイン（脈拍数）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
標準バイタルサイン（脈拍数）における臨床的に重大な変化の発生率
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
フローサイトメトリーによる絶対リンパ球およびKLRG1+リンパ球の数。
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
免疫表現型検査のために血液サンプルが収集されます。
絶対リンパ球および KLRG1+ リンパ球およびその他のリンパ球サブセットの計数は、フローサイトメトリーによって実行されます。
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
抗薬物抗体（ADA）の存在と力価
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
ウルビプルバートに対するADAの発生率と力価は血液サンプルで評価されます
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
|
ウルビプルバートの血清濃度
時間枠：ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
個々の血清濃度および平均血清濃度の時間プロファイルは、公称時点を使用してグラフで表示されます。
|
ベースライン (1 日目) から研究完了まで、平均 156 週間。]
|
協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。