IDH1 変異を有する低メチル化剤 (HMA) ナイーブ骨髄異形成症候群 (MDS) 患者におけるイボシデニブ (IVO) 単独療法およびアザシチジン (AZA) 単独療法 (PyramIDH)
2026年9月2日 更新者：Institut de Recherches Internationales Servier
イソクエン酸デヒドロゲナーゼによる低メチル化剤（HMA）ナイーブ骨髄異形成症候群（MDS）の成人患者を対象とした、イボシデニブ（IVO）単剤療法とアザシチジン（AZA）単剤療法の第3相、多施設共同、非盲検、ランダム化非比較二群試験- 1 (IDH1) 変異 (PyramIDH 研究)
この研究には、イソクエン酸脱水素酵素タンパク質 1 (IDH1) 変異を有する骨髄異形成症候群 (MDS) を有し、これまでに低メチル化剤による治療を受けていない参加者が登録されます。
参加者は、イボシデニブ (IVO) 単独またはアザシチジン (AZA) 単独のいずれかを受けるように無作為に割り当てられます。
IVOは28日の治療サイクルを通じて毎日投与され、AZAは各28日サイクルの最初の7日間投与されます。
研究訪問は、サイクル 1 (1 日目、8 日目、15 日目、および 22 日目) の間は毎週、およびその後の各サイクルの 1 日目に実施されます。
最後の治療後、参加者は安全性追跡訪問に参加し、参加者は全生存期間を評価するために追跡調査されます。
研究訪問には、骨髄穿刺、身体検査、心エコー図 (ECHO)、心電図 (ECG)、血液および尿の分析、およびアンケートが含まれる場合があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
48
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.), Clinical Studies Department
- 電話番号：+33 1 55 72 60 00
- メール：scientificinformation@servier.com
研究場所
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80218
- 募集
- Presbyterian / St. Luke'S Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- 募集
- University of Chicago, Duchossois Center for Advanced Medicine (DCAM)
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital
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コンタクト：
- Andrew Brunner
- 電話番号：617-724-1124
- メール：abrunner@mgb.org
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- 募集
- MSKCC
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- 募集
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- 募集
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center
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Oregon
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Eugene、Oregon、アメリカ、97401
- 募集
- Oncology Associates of Oregon
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- 募集
- University of Texas UT Southwestern Comprehensive Cancer Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- MD Anderson Cancer Centre
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Edinburgh、イギリス、EH4 2XU
- 募集
- Western General Hospital
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- 引きこもった
- St James' University Hospital
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London、イギリス
- 募集
- Kings College Hospital
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London、イギリス、NW1 2PG
- 募集
- University College London Hospital
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Oxford、イギリス、OX3 7LE
- 募集
- Churchill Hospital
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Torquay、イギリス、TQ2 7AA
- 募集
- Torbay Hospital
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Ancona、イタリア、60126
- 募集
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Bologna、イタリア、40138
- 募集
- Istituto Di Ematologia "Lorenzo E Ariosto Seragnoli" - Policlinico Di S. Orsola
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Florence、イタリア、50139
- 募集
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Milan、イタリア、20089
- 募集
- Humanitas Research Hospital (Istituto Clinico Humanitas)
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Pavia、イタリア、27100
- 募集
- Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
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Roma、イタリア、00133
- 募集
- Dipartimento Di Biomedicina E Prevenzione - Universita Degli Studi Di Roma "Tor Vergata"
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Torino、イタリア、10126
- 募集
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino - Presidio Molinette
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Amsterdam、オランダ、1081HV
- 募集
- Umc Amsterdam - Vumc
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Groningen、オランダ、9713GZ
- 募集
- UMC Groningen
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Adelaide、オーストラリア、5000
- まだ募集していません
- Royal Adelaide Hospital
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Clayton、オーストラリア、3168
- 募集
- Monash Health
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Epping、オーストラリア、3076
- 募集
- Northern Health
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Liverpool、オーストラリア、2170
- まだ募集していません
- Liverpool Hospital
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Nedlands、オーストラリア、6009
- 募集
- Sir Charles Gairdner Hospital
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Waratah、オーストラリア、2298
- 募集
- Calvary Mater Newcastle
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Badalona、スペイン、8916
- 募集
- Institut Catala D' Oncologia
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Barcelona、スペイン、8035
- 募集
- H. Valle de Hebron
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Madrid、スペイン、28027
- 募集
- Clinica Universitaria de Navarra (Madrid)
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Pamplona、スペイン、31008
- 募集
- Clinica Universitaria de Navarra (Pamplona)
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Salamanca、スペイン、37007
- 募集
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
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Seville、スペイン、41009
- 募集
- Hospital Universitario Virgen De La Macarena
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Valencia、スペイン、46026
- 募集
- H. Universitario La Fe
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Dresden、ドイツ、01307
- 募集
- Universitatsklinikum Dresden Carl Gustav Carus
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Düsseldorf、ドイツ、40477
- 募集
- Marien Hospital Duesseldorf
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Göttingen、ドイツ、37075
- 募集
- Universitaetsmedizin Goettingen (Umg)
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Leipzig、ドイツ、04103
- 募集
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Munich、ドイツ、81675
- 募集
- TUM Klinikum rechts der Isar
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Nantes、フランス、44093
- 募集
- Chu Nantes-Hotel Dieu
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Nice、フランス、062000
- 募集
- Chu de Nice - Hôpital L'Archet 1
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Paris、フランス、75010
- 募集
- Hopital Saint Louis
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Pessac、フランス、33600
- 募集
- Chu Bordeaux, Hopital Du Haut Leveque
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Toulouse、フランス、31059
- 募集
- Institut Universitaire Du Cancer Toulouse-Oncopole
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Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54500
- 募集
- CHU Brabois
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Curitiba、ブラジル、81520-060
- 募集
- Liga Paranaense de Combate ao Cancer - Hospital Erasto Gaertner
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São Paulo、ブラジル、05652-900
- 募集
- Sociedade Beneficente Israelita Brasileira Hospital Albert Einstein
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São Paulo、ブラジル、05403-010
- 募集
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
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São Paulo、ブラジル、01321-001
- 募集
- Real E Benemerita Associacao Portuguesa de Sao Paulo
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São Paulo、ブラジル、20231-050
- まだ募集していません
- Instituto Nacional do Câncer
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São Paulo、ブラジル、01308-070
- 募集
- Centro de Pesquisa Clínica - Hospital Nove de Julho
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São Paulo、ブラジル、08270-120
- 募集
- Casa de Saude Santa Marcelina
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São Paulo、ブラジル、17210-190
- 募集
- Centro de Pesquisas Clínicas da Fundação Doutor Amaral Carvalho
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Higashi-ku, Fukuoka-city, Fukuoka、日本、8128582
- 募集
- Kyushu University Hospital
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Himeji-city, Hyogo、日本、6708540
- 募集
- Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
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Isehara-city, Kanagawa、日本、2591193
- 募集
- Tokai University Hospital
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Musashino-city, Tokyo、日本、1808610
- 募集
- Japanese Red Cross Musashino Hospital
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Sagamihara、日本、252-0375
- まだ募集していません
- Kitasato University Hospital
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Eiheiji-cho 670-8540 Himeji
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Yoshida-gun、Eiheiji-cho 670-8540 Himeji、日本、910-1193
- 募集
- University of Fukui Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- WHO 基準 (第 5 版) に従って定義された HMA ナイーブ IDH1 R132 変異 MDS の診断:
- IPSS-M スコアあたり中等度の高リスク、高リスク、および非常に高リスクの MDS は、血球数に関係なく、芽球数が 0 ～ 19% の場合に適格となります。
- IPSS-M スコアごとの低リスクおよび中程度の低リスク MDS は、次の条件を満たす必要があります。
- MDSに関連した血球減少症があり、血小板数が100/マイクロリットル未満、好中球絶対数（ANC）が1000/mm3未満、またはヘモグロビンが10g/dL未満、かつ
- 爆発カウントが 5 ～ 19% であり、かつ
- HMA 療法の対象となること（リスクが非常に低い参加者は除外されます）
- 局所または中央で確認された IDH1 R132 C/G/H/L/S 変異
除外基準:
- MDSに対する抗がん剤/疾患修飾治療（HMA、細胞傷害性化学療法、治験薬、bcl-2阻害剤ベースのレジメン、造血幹細胞移植（HSCT）、IDH1阻害剤を含む）を以前に受けている。 LR-MDS 患者の場合、成長因子、ルスパテルセプト、レナリドマイド、およびイメテルスタットによる事前の治療が許可されます。
- 骨髄穿刺/生検のスクリーニングにおける形態学または免疫組織化学による芽球の割合 > 20%
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：イボシデニブ単剤療法
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250 mg 錠剤 2 錠、合計 500 mg を、病気の再発または進行、許容できない毒性、妊娠の確認、HSCT の施行、死亡、同意の撤回、追跡不能、またはスポンサーの研究終了のいずれか早い時点まで、1 日 1 回経口投与します。
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実験的：アザシチジン単独療法
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アザシチジン 75mg/m^2/日を皮下 (SC) または静脈内 (IV) 注射により、疾患の再発または進行、許容できない毒性、妊娠が確認されるまで、4 週間 (28 日) の各治療サイクルの 1 週間 (7 日間) 投与します。 HSCTを受けるか、死亡するか、同意の撤回か、追跡調査に参加できなくなるか、またはスポンサーによる研究の終了のいずれかが先に起こった場合。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4ヵ月までにCRおよびPRを達成した参加者数
時間枠：治療開始後4ヶ月間
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国際作業部会（IWG）2006基準に基づく完全寛解（CR）または部分寛解（PR）
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治療開始後4ヶ月間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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IWG 2023 基準に基づく全体的な奏効率 (OR) 率
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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CR (または CR 同等) + PR + CRL + CRh + 血液学的改善 (HI) として定義されます。
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研究終了まで（約4年間）
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無イベント生存 (EFS)
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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無作為化の日付から再発/進行/死亡が最初に確認された日付までのいずれか早い方と定義されます。
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研究終了まで（約4年間）
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全体的な生存 (OS)
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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無作為化から何らかの原因による死亡日までの時間として定義されます。
分析の締め切り日に生存している参加者は、生存が最後に確認された日に検閲されます。
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研究終了まで（約4年間）
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CR と PR の期間
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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IWG 2006 基準に従って CR+PR を達成した参加者のうち
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研究終了まで（約4年間）
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CR と PR の時間
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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IWG 2006 応答基準に基づいて CR+PR を達成した参加者における、無作為化の日から CR+PR の日までの時間として定義されます。
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研究終了まで（約4年間）
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急性骨髄性白血病（AML）の転移率
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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研究終了まで（約4年間）
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輸血独立までの時間 (TTTI)
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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ベースライン輸血依存性があり、ベースライン後TIを達成した参加者において、無作為化日から輸血非依存性（TI）が最初に観察される日（輸血なしの56日以上の期間の1日目）までの時間として定義される。
参加者に TI 基準を満たす 56 日以上の生理が複数ある場合、最も早い生理が分析に使用されます。
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研究終了まで（約4年間）
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輸血非依存期間 (DOTI)
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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ベースライン後に TI を達成した参加者のうち、DOTI は、TI が最初に観察された日（輸血なしの 56 日以上の期間の 1 日目）から参加者がその後輸血を受ける前日までの時間として計算されます。
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研究終了まで（約4年間）
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輸血独立率
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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研究終了まで（約4年間）
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QUALMS スコアに基づく生活の質 (QOL) のベースラインからの変化
時間枠：イベントを通じての無料サバイバルフォローアップ（約4年間）
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骨髄異形成スケールにおける生活の質 (QUALMS) スコアの範囲は 0 から 100 であり、スコアが高いほど QOL が優れていることを示します。
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イベントを通じての無料サバイバルフォローアップ（約4年間）
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EQ-5D-5L スコアに基づく医療経済アウトカム測定のベースラインからの変化
時間枠：イベントを通じての無料サバイバルフォローアップ（約4年間）
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5 段階の EuroQol 5 次元アンケート (EQ-5D-5L) スコアによって評価される医療経済的アウトカムの尺度は 5 ～ 25 の範囲であり、数値が高いほど健康状態が悪化していることを示します。
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イベントを通じての無料サバイバルフォローアップ（約4年間）
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造血幹細胞移植（HSCT）を受ける参加者数
時間枠：研究終了まで（約4年間）
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研究終了まで（約4年間）
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イボシデニブ血漿濃度
時間枠：サイクル 22 まで (各サイクルは 28 日)
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イボシデニブ単独療法を受けている参加者向け
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サイクル 22 まで (各サイクルは 28 日)
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2-HG 血漿中濃度
時間枠：サイクル 22 まで (各サイクルは 28 日)
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イボシデニブ単独療法を受けている参加者向け
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サイクル 22 まで (各サイクルは 28 日)
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の数
時間枠：安全性フォローアップ訪問を通じて（治療中止後 30 ～ 35 日後）
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安全性フォローアップ訪問を通じて（治療中止後 30 ～ 35 日後）
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IWG 2006基準による6ヶ月時点での完全奏効（CR）および部分奏効（PR）達成患者数
時間枠：治療開始後6ヵ月間
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治療開始後6ヵ月間
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IWG 2023基準による6ヶ月時点でのCRおよびPR達成参加者数
時間枠：治療開始後6か月間
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治療開始後6か月間
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IWG 2023基準による4ヶ月時点でのCRおよびPR達成参加者数
時間枠：治療開始後4ヶ月間
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治療開始後4ヶ月間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月3日
一次修了 (推定)
2027年11月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年6月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月14日
最初の投稿 (実際)
2024年6月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月2日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- S095031-178
- 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510155-37 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある科学研究者や医学研究者は、匿名化された患者レベルおよび研究レベルの臨床試験データへのアクセスをリクエストできます。 すべての介入臨床研究へのアクセスをリクエストできます。
- 欧州経済領域 (EEA) または米国 (US) で 2014 年 1 月 1 日以降に承認された医薬品および新しい適応症の製造販売承認 (MA) に使用されます。
- ここで、Servier は販売承認保有者 (MAH) です。 EEA 加盟国のいずれかにおける新薬 (または新しい適応症) の最初の MA の日付がこの範囲として考慮されます。
さらに、患者に対するすべての介入臨床研究へのアクセスを要求できます。
- セルヴィエ主催
- 2004 年 1 月 1 日以降に最初の患者が登録されました
- 製造販売承認 (MA) 承認前に開発が中止された新規化学物質または新規生物学的物質 (新規医薬品フォームは除く) 。
IPD 共有時間枠
研究が承認に使用される場合は、EEA または米国での販売承認後。
IPD 共有アクセス基準
研究者はServier Data Portalに登録し、研究提案フォームに記入してください。
このフォームは 4 つの部分に分かれており、完全に文書化する必要があります。
研究提案フォームは、必須フィールドがすべて入力されるまで審査されません。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。