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IDH1 돌연변이가 있는 저메틸화제(HMA) 순수 골수이형성증후군(MDS) 환자의 이보시데닙(IVO) 단독요법 및 아자시티딘(AZA) 단독요법 (PyramIDH)

2024년 6월 14일 업데이트: Institut de Recherches Internationales Servier

이소시트레이트 탈수소효소를 사용하는 저메틸화제(HMA) 순수 골수이형성증후군(MDS) 성인 환자를 대상으로 이보시데닙(IVO) 단독 요법과 아자시티딘(AZA) 단독 요법에 대한 3상, 다기관, 공개 라벨, 무작위, 비비교 이중 연구- 1(IDH1) 돌연변이(PyramIDH 연구)

이 연구는 이전에 저메틸화제로 치료를 받은 적이 없는 IDH1(이소시트레이트 탈수소효소 단백질 1) 돌연변이가 있는 골수이형성증후군(MDS) 환자를 등록할 것입니다. 참가자들은 이보시데닙(IVO) 단독 투여 또는 아자시티딘(AZA) 단독 투여를 무작위로 받게 됩니다. IVO는 28일 치료 주기 동안 매일 투여되며, AZA는 각 28일 주기의 첫 7일 동안 투여됩니다. 연구 방문은 주기 1(1일, 8일, 15일 및 22일) 동안 매주 수행되고 이후 각 주기의 1일차에 수행됩니다. 마지막 치료 투여 후 참가자는 안전성 후속 방문에 참석하고 참가자는 전반적인 생존을 평가하기 위해 추적됩니다. 연구 방문에는 골수 흡인, 신체 검사, 심장초음파검사(ECHO), 심전도(ECG), 혈액 및 소변 분석 및 설문지가 포함될 수 있습니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

48

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.), Clinical Studies Department
  • 전화번호: +33 1 55 72 60 00
  • 이메일: scientificinformation@servier.com

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • WHO 기준(5판)에 따라 정의된 HMA naive IDH1 R132 돌연변이 MDS의 진단:
  • IPSS-M 점수당 중간 고위험, 고위험 및 초고위험 MDS는 혈구 수와 관계없이 폭발 수가 0-19%일 때 적합합니다.
  • IPSS-M 점수당 낮음 및 중간 정도의 저위험 MDS는 다음을 충족해야 합니다.
  • 다음과 같이 정의된 MDS와 관련된 혈구감소증이 있는 경우: <100 혈소판/마이크로리터, 또는 절대 호중구 수(ANC) <1000/mm3, 또는 헤모글로빈 <10g/dL 그리고
  • 폭발 횟수가 5~19% 사이이고
  • HMA 치료를 받을 자격이 있어야 합니다. (위험이 매우 낮은 참가자는 제외됩니다.)
  • 국소 또는 중앙에서 확인된 IDH1 R132 C/G/H/L/S 돌연변이

제외 기준:

  • 이전에 MDS에 대한 항암/질병 수정 치료(HMA, 세포독성 화학요법, 임상시험용 약물, bcl-2 억제제 기반 요법, 조혈 줄기세포 이식(HSCT), IDH1 억제제 포함)을 받은 적이 있습니다. LR-MDS 환자의 경우 성장인자, 루스파터셉트, 레날리도마이드 및 이메텔스타트를 사용한 사전 치료가 허용됩니다.
  • 골수 흡인물/생검 스크리닝에서 형태학 또는 면역조직화학에 의한 >20% 폭발

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이보시데닙 단독요법
의약품: 이보시닙
2개의 250mg 정제(총 500mg)를 질병 재발 또는 진행, 허용할 수 없는 독성, 임신 확인, HSCT 진행, 사망, 동의 철회, 추적 관찰 실패 또는 후원자가 연구를 종료하는 중 먼저 발생하는 경우까지 하루에 한 번 경구 투여합니다.
실험적: 아자시티딘 단독요법
의약품: 아자시티딘
질병 재발 또는 진행, 허용할 수 없는 독성, 임신 확인, HSCT 진행 중, 사망, 동의 철회, 추적 관찰 실패 또는 의뢰인이 연구 종료 중 먼저 발생하는 경우.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
4개월 만에 CR 및 PR을 달성한 참가자 수
기간: 치료 시작 후 4개월까지
IWG(International Working Group) 2006 기준에 따른 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(PR)
치료 시작 후 4개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
IWG 2023 기준에 따른 종합 반응(OR) 비율
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
CR(또는 CR 동등물) + PR + CRL + CRh + 혈액학적 개선(HI)으로 정의됩니다.
연구 종료시까지(약 4년)
무사건 생존(EFS)
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
최초로 확인된 재발/진행/사망 날짜 중 먼저 발생하는 날짜까지의 무작위 배정 날짜로 정의됩니다.
연구 종료시까지(약 4년)
전체 생존(OS)
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
무작위 배정부터 어떤 원인으로 인한 사망일까지의 시간으로 정의됩니다. 분석 마감일에 생존한 참가자는 마지막으로 생존한 것으로 알려진 날짜에 검열됩니다.
연구 종료시까지(약 4년)
CR 및 PR 기간
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
IWG 2006 기준에 따라 CR+PR을 달성한 참가자 중
연구 종료시까지(약 4년)
CR 및 PR 시간
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
IWG 2006 응답 기준에 따라 CR+PR을 달성한 참가자 중 무작위 배정 날짜부터 CR+PR 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
연구 종료시까지(약 4년)
급성 골수성 백혈병(AML) 전환율
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
연구 종료시까지(약 4년)
수혈 독립 시간(TTTI)
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
기준선 수혈 의존성이 있고 기준선 이후 TI에 도달한 참가자 중에서 무작위 배정 날짜부터 수혈 독립성(TI)이 처음 관찰되는 날짜(수혈 없이 56일 이상 기간 중 1일차)까지의 시간으로 정의됩니다. 참가자가 TI 기준을 충족하는 ≥ 56일 기간을 두 번 이상 경험한 경우 가장 빠른 기간이 분석에 사용됩니다.
연구 종료시까지(약 4년)
수혈 독립 기간(DOTI)
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
기준선 이후 TI에 도달한 참가자 중 DOTI는 TI가 처음 관찰된 날짜(수혈 없이 56일 이상 기간 중 1일차)부터 참가자가 후속 수혈을 받기 전날까지의 시간으로 계산됩니다.
연구 종료시까지(약 4년)
수혈 독립율
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
연구 종료시까지(약 4년)
QUALMS 점수에 따른 삶의 질(QOL) 기준선 대비 변화
기간: 이벤트를 통한 무료 생존 Follow up (약 4년)
골수이형성증 삶의 질(QUALMS) 점수 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 더 나은 QOL을 나타냅니다.
이벤트를 통한 무료 생존 Follow up (약 4년)
EQ-5D-5L 점수를 기준으로 한 건강 경제적 결과 측정의 기준선 대비 변화
기간: 이벤트를 통한 무료 생존 Follow up (약 4년)
5단계 EuroQol 5차원 설문지(EQ-5D-5L)로 평가한 건강 경제적 성과 측정값은 5~25점이며 숫자가 높을수록 건강 상태가 더 나쁨을 나타냅니다.
이벤트를 통한 무료 생존 Follow up (약 4년)
조혈모세포이식(HSCT)을 진행하는 참가자 수
기간: 연구 종료시까지(약 4년)
연구 종료시까지(약 4년)
이보시데닙 혈장 농도
기간: 22주기까지(각 주기는 28일)
이보시데닙 단독요법을 받는 참가자의 경우
22주기까지(각 주기는 28일)
2-HG 혈장 농도
기간: 22주기까지(각 주기는 28일)
이보시데닙 단독요법을 받는 참가자의 경우
22주기까지(각 주기는 28일)
IWG 2006 기준에 따라 6개월 내에 CR 및 PR을 달성한 참가자 수
기간: 치료 시작 후 6개월까지
치료 시작 후 6개월까지
IWG 2023 기준에 따라 6개월 내에 CR 및 PR을 달성한 참가자 수
기간: 치료 시작 후 6개월까지
치료 시작 후 6개월까지
IWG 2023 기준에 따라 4개월 만에 CR 및 PR을 달성한 참가자 수
기간: 치료 시작 후 4개월까지
치료 시작 후 4개월까지
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 안전성 추적 방문(치료 중단 후 30~35일)을 통해
안전성 추적 방문(치료 중단 후 30~35일)을 통해

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Institut de Recherches Internationales Servier

협력자

Servier Bio-Innovation LLC

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 12월 30일

기본 완료 (추정된)

2027년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 6월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 6월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2024년 6월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 6월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 6월 14일

마지막으로 확인됨

2024년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • S095031-178
  • 2023-510155-37 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 과학 및 의학 연구자는 익명화된 환자 수준 및 연구 수준의 임상 시험 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 모든 중재적 임상 연구에 대해 액세스를 요청할 수 있습니다.

  • 유럽 ​​경제 지역(EEA) 또는 미국(US)에서 2014년 1월 1일 이후 승인된 의약품 및 새로운 적응증의 판매 허가(MA)에 사용됩니다.
  • 여기서 Servier는 MAH(마케팅 승인 보유자)입니다. EEA 회원국 중 한 곳에서 신약(또는 새로운 적응증)의 첫 번째 MA 날짜가 이 범위에 대해 고려됩니다.

또한, 환자를 대상으로 한 모든 중재적 임상 연구에 대한 접근 권한을 요청할 수 있습니다.

  • 세르비에가 후원하는
  • 2004년 1월 1일 이후 첫 번째 환자 등록
  • 판매 허가(MA) 승인 이전에 개발이 종료된 신규 화학 물질 또는 신규 생물학적 물질(신약 형태 제외)의 경우.

IPD 공유 기간

연구가 승인을 위해 사용되는 경우 EEA 또는 미국에서 마케팅 승인 후.

IPD 공유 액세스 기준

연구자는 Servier Data Portal에 등록하고 연구 제안서를 작성해야 합니다. 네 부분으로 구성된 이 양식은 완전히 문서화되어야 합니다. 연구 제안서는 모든 필수 항목이 완료될 때까지 검토되지 않습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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