Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ivosidenib (IVO) monoterapi og azacitidin (AZA) monoterapi hos patienter med hypomethylerende middel (HMA) naive myelodysplastiske syndromer (MDS) med en IDH1-mutation (PyramIDH)

8. maj 2026 opdateret af: Institut de Recherches Internationales Servier

En fase 3, multicenter, åben label, randomiseret, ikke-komparativ to-arm undersøgelse af Ivosidenib (IVO) monoterapi og azacitidin (AZA) monoterapi hos voksne patienter med hypomethylerende middel (HMA) naive myelodysplastiske syndromer (MDS) med en isocitrat dehydrogenase- 1 (IDH1) mutation (PyramIDH-undersøgelse)

Denne undersøgelse vil inkludere deltagere med myelodysplastiske syndromer (MDS) med et Isocitrat dehydrogenaseprotein, 1 (IDH1) mutation, som ikke tidligere har modtaget behandling med et hypomethylerende middel. Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage enten ivosidenib (IVO) alene eller azacitidin (AZA) alene. IVO vil blive administreret dagligt i hele den 28-dages behandlingscyklus, og AZA vil blive administreret i de første 7 dage af hver 28-dages cyklus. Studiebesøg vil blive gennemført hver uge under cyklus 1 (dage 1, 8, 15 og 22) og dag 1 i hver cyklus derefter. Efter den sidste dosis behandling vil deltagerne deltage i et sikkerhedsopfølgningsbesøg, og deltagerne vil blive fulgt for at vurdere den samlede overlevelse. Studiebesøg kan omfatte en knoglemarvsaspiration, fysisk undersøgelse, ekkokardiogram (ECHO), elektrokardiogram (EKG), blod- og urinanalyse og spørgeskemaer.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

48

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.), Clinical Studies Department
  • Telefonnummer: +33 1 55 72 60 00
  • E-mail: scientificinformation@servier.com

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Adelaide Hospital
      • Clayton, Australien, 3168
        • Rekruttering
        • Monash Health
      • Epping, Australien, 3076
        • Rekruttering
        • Northern Health
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Liverpool Hospital
      • Nedlands, Australien, 6009
        • Rekruttering
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Waratah, Australien, 2298
        • Rekruttering
        • Calvary Mater Newcastle
  • Brasilien
      • Curitiba, Brasilien, 81520-060
        • Rekruttering
        • Liga Paranaense de Combate ao Câncer - Hospital Erasto Gaertner
      • São Paulo, Brasilien, 05652-900
        • Rekruttering
        • Sociedade Beneficente Israelita Brasileira Hospital Albert Einstein
      • São Paulo, Brasilien, 01321-001
        • Rekruttering
        • Real E Benemerita Associacao Portuguesa de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP
      • São Paulo, Brasilien, 08270-120
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Casa de Saude Santa Marcelina
      • São Paulo, Brasilien, 17210-190
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centro de Pesquisas Clinicas da Fundação Doutor Amaral Carvalho
      • São Paulo, Brasilien, 20231-050
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Instituto Nacional do Câncer
      • São Paulo, Brasilien, 01308-070
        • Rekruttering
        • Centro de Pesquisa Clínica - Hospital Nove de Julho
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
        • Rekruttering
        • Western General Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Trukket tilbage
        • St James' University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Kings College Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • Rekruttering
        • University College London Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LE
        • Rekruttering
        • Churchill Hospital
      • Torquay, Det Forenede Kongerige, TQ2 7AA
        • Rekruttering
        • Torbay Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Presbyterian / St. Luke'S Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago, Duchossois Center for Advanced Medicine (DCAM)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Rekruttering
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Rekruttering
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forenede Stater, 97401
        • Rekruttering
        • Oncology Associates of Oregon
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Texas UT Southwestern Comprehensive Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Md Anderson Cancer Centre
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Rekruttering
        • Chu Nantes-Hotel Dieu
      • Nice, Frankrig, 062000
        • Rekruttering
        • Chu de Nice - Hôpital L'Archet 1
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Rekruttering
        • Hôpital Saint Louis
      • Pessac, Frankrig, 33600
        • Rekruttering
        • Chu Bordeaux, Hopital Du Haut Leveque
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • Institut Universitaire Du Cancer Toulouse-Oncopole
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54500
        • Rekruttering
        • CHU Brabois
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081HV
        • Rekruttering
        • Umc Amsterdam - Vumc
      • Groningen, Holland, 9713GZ
        • Rekruttering
        • UMC Groningen
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60126
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
      • Bologna, Italien, 40138
        • Rekruttering
        • Istituto Di Ematologia "Lorenzo E Ariosto Seragnoli" - Policlinico Di S. Orsola
      • Florence, Italien, 50139
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20089
        • Rekruttering
        • Humanitas Research Hospital (Istituto Clinico Humanitas)
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Roma, Italien, 00133
        • Rekruttering
        • Dipartimento Di Biomedicina E Prevenzione - Universita Degli Studi Di Roma "Tor Vergata"
      • Torino, Italien, 10126
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino - Presidio Molinette
  • Japan
      • Higashi-ku, Fukuoka-city, Fukuoka, Japan, 8128582
        • Rekruttering
        • Kyushu University Hospital
      • Himeji-city, Hyogo, Japan, 6708540
        • Rekruttering
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
      • Isehara-city, Kanagawa, Japan, 2591193
        • Rekruttering
        • Tokai University Hospital
      • Musashino-city, Tokyo, Japan, 1808610
        • Rekruttering
        • Japanese Red Cross Musashino Hospital
      • Sagamihara, Japan, 252-0375
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Kitasato University Hospital
    • Eiheiji-cho 670-8540 Himeji
      • Yoshida-gun, Eiheiji-cho 670-8540 Himeji, Japan, 910-1193
        • Rekruttering
        • University of Fukui Hospital
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 8916
        • Rekruttering
        • Institut Catala D' Oncologia
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Rekruttering
        • H. Valle de Hebron
      • Madrid, Spanien, 28027
        • Rekruttering
        • Clinica Universitaria de Navarra (Madrid)
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Rekruttering
        • Clinica Universitaria de Navarra (Pamplona)
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Rekruttering
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
      • Seville, Spanien, 41009
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • H. Universitario La Fe
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Rekruttering
        • Universitatsklinikum Dresden Carl Gustav Carus
      • Düsseldorf, Tyskland, 40477
        • Rekruttering
        • Marien Hospital Duesseldorf
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Rekruttering
        • Universitaetsmedizin Goettingen (Umg)
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Munich, Tyskland, 81675
        • Rekruttering
        • TUM Klinikum rechts der Isar

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af HMA naiv IDH1 R132 muteret MDS defineret i henhold til WHO kriterier (5. udgave):
  • Moderat høj, høj og meget høj risiko MDS pr. IPSS-M score vil være berettiget uanset blodtal og med blasttal 0-19 %.
  • Lav og moderat lavrisiko MDS pr. IPSS-M score skal:
  • Har cytopenier relateret til MDS, defineret som: <100 blodplader/mikroliter, eller absolut neutrofiltal (ANC) <1000/mm3, eller hæmoglobin <10g/dL OG
  • Har et eksplosionstal mellem 5-19% OG
  • Være berettiget til HMA-terapi (deltagere med meget lav risiko skal udelukkes)
  • Lokalt eller centralt bekræftet IDH1 R132 C/G/H/L/S mutation

Ekskluderingskriterier:

  • Modtaget tidligere anticancer/sygdomsmodificerende behandling for MDS (herunder HMA'er, cytotoksisk kemoterapi, forsøgsmidler, bcl-2-hæmmerbaserede regimer, hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), IDH1-hæmmere). For LR-MDS-patienter er forudgående behandling med vækstfaktorer, luspatercept, lenalidomid og imetelstat tilladt.
  • >20 % blaster ved morfologi eller immunhistokemi på screening af knoglemarvsaspirat/biopsi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ivosidenib monoterapi
Medicin: Ivosidenib
To 250 mg tabletter, i alt 500 mg, administreret oralt én gang dagligt indtil sygdomstilbagefald eller progression, uacceptabel toksicitet, bekræftet graviditet, undergået HSCT, død, tilbagetrækning af samtykke, mistet til opfølgning eller sponsor afslutter undersøgelsen, alt efter hvad der indtræffer først.
Eksperimentel: Azacitidin monoterapi
Medicin: Azacitidin
Azacitidin 75 mg/m^2/dag indgivet ved subkutan (SC) eller intravenøs (IV) injektion i 1 uge (7 dage) af hver 4-ugers (28 dage) behandlingscyklus indtil sygdomstilbagefald eller progression, uacceptabel toksicitet, bekræftet graviditet, gennemgår HSCT, død, tilbagetrækning af samtykke, tabt til opfølgning eller sponsor afslutter undersøgelsen, alt efter hvad der indtræffer først.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår CR og PR inden for 4 måneder
Tidsramme: I løbet af 4 måneder efter behandlingens start
Komplet remission (CR) eller delvis remission (PR) ifølge International Working Group (IWG) 2006 kriterier
I løbet af 4 måneder efter behandlingens start

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svar (OR) rate pr. IWG 2023-kriterier
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Defineret som CR (eller CR-ækvivalent) + PR + CRL + CRh + hæmatologisk forbedring (HI)
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Defineret som datoen for randomisering til datoen for første dokumenterede bekræftede tilbagefald/progression/død, alt efter hvad der indtræffer først
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Defineret som tiden fra randomisering til datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag. Deltagere, der er i live på analysetidspunktet, vil blive censureret på den dato, hvor de sidst var kendt for at være i live.
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Varighed af CR og PR
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Blandt deltagere, der opnåede CR+PR i henhold til IWG 2006-kriterierne
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Tid til CR og PR
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Defineret som tid fra datoen for randomiseringen til datoen for CR+PR, blandt deltagere, der opnår CR+PR baseret på IWG 2006 Response Criteria
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Akut myeloid leukæmi (AML) transformationshastighed
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Tid til transfusionsuafhængighed (TTTI)
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Defineret som tiden fra dato for randomisering til dato transfusionsuafhængighed (TI) observeres først (dag 1 i en ≥ 56 dages periode uden en transfusion) blandt deltagere, der er baseline transfusionsafhængige og har opnået post-baseline TI. I tilfælde af at en deltager havde mere end én ≥ 56-dages periode, som opfyldte TI-kriterierne, vil den tidligste periode blive brugt i analysen.
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Varighed af transfusionsuafhængighed (DOTI)
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Blandt deltagere, som har opnået post-baseline TI, vil DOTI blive beregnet som tiden fra den dato, TI først observeres (dag 1 i en ≥ 56-dages periode uden transfusion) indtil dagen før, deltagerne havde en efterfølgende transfusion.
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Transfusionsuafhængighedsgrad
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Ændring fra baseline i livskvalitet (QOL) baseret på QUALMS-score
Tidsramme: Gennem Event Free Survival Follow-up (ca. 4 år)
Quality of Life in Myelodysplasia Scale (QUALMS)-score varierer fra 0 til 100, med en højere score, der repræsenterer en bedre QOL.
Gennem Event Free Survival Follow-up (ca. 4 år)
Ændring fra baseline i sundhedsøkonomiske udfaldsmål baseret på EQ-5D-5L score
Tidsramme: Gennem Event Free Survival Follow-up (ca. 4 år)
Sundhedsøkonomiske udfaldsmål vurderet af 5-niveau EuroQol fem dimensions spørgeskema (EQ-5D-5L) scorer spænder fra 5 til 25 med et højere tal, der repræsenterer en dårligere sundhedsstatus.
Gennem Event Free Survival Follow-up (ca. 4 år)
Antal deltagere, der går videre til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Tidsramme: Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Til slutningen af ​​studiet (ca. 4 år)
Ivosidenib plasmakoncentrationer
Tidsramme: Gennem cyklus 22 (hver cyklus er 28 dage)
For deltagere, der modtager ivosidenib monoterapi
Gennem cyklus 22 (hver cyklus er 28 dage)
2-HG plasmakoncentrationer
Tidsramme: Gennem cyklus 22 (hver cyklus er 28 dage)
For deltagere, der modtager ivosidenib monoterapi
Gennem cyklus 22 (hver cyklus er 28 dage)
Antal bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Gennem sikkerhedsopfølgningsbesøget (30-35 dage efter seponering af behandlingen)
Gennem sikkerhedsopfølgningsbesøget (30-35 dage efter seponering af behandlingen)
Antal deltagere, der opnår CR og PR inden for 6 måneder ifølge IWG 2006-kriterierne
Tidsramme: I op til 6 måneder efter behandlingsstart
I op til 6 måneder efter behandlingsstart
Antal deltagere, der opnår CR og PR inden for 6 måneder ifølge IWG 2023-kriterier
Tidsramme: I løbet af 6 måneder efter behandlingsstart
I løbet af 6 måneder efter behandlingsstart
Antal deltagere, der opnår CR og PR inden for 4 måneder ifølge IWG 2023-kriterierne
Tidsramme: I løbet af 4 måneder efter behandlingsstart
I løbet af 4 måneder efter behandlingsstart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Samarbejdspartnere

Servier Bio-Innovation LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

20. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • S095031-178
  • 2023-510155-37 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data om kliniske forsøg på patientniveau og undersøgelsesniveau. Der kan anmodes om adgang til alle interventionelle kliniske undersøgelser:

  • bruges til markedsføringstilladelse (MA) af lægemidler og nye indikationer godkendt efter 1. januar 2014 i Det Europæiske Økonomiske Samarbejdsområde (EØS) eller USA (USA).
  • hvor Servier er indehaver af markedsføringstilladelsen (MAH). Datoen for den første markedsføringstilladelse for det nye lægemiddel (eller den nye indikation) i en af ​​EØS-medlemsstaterne vil blive taget i betragtning i dette omfang.

Derudover kan der anmodes om adgang til alle interventionelle kliniske undersøgelser af patienter:

  • sponsoreret af Servier
  • med en første patient tilmeldt 1. januar 2004 og fremefter
  • for New Chemical Entity eller New Biological Entity (ny farmaceutisk form udelukket), for hvilken udviklingen er blevet afsluttet før en markedsføringstilladelse (MA).

IPD-delingstidsramme

Efter markedsføringstilladelse i EØS eller USA, hvis undersøgelsen bruges til godkendelsen.

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere bør registrere sig på Servier Data Portal og udfylde forskningsforslagsformularen. Denne formular i fire dele skal være fuldt dokumenteret. Forskningsforslagsformularen vil ikke blive gennemgået, før alle obligatoriske felter er udfyldt.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer (MDS)

Kliniske forsøg med Ivosidenib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner