Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Monoterapie ivosidenibem (IVO) a monoterapie azacitidinem (AZA) u pacientů s naivním myelodysplastickým syndromem (MDS) s hypomethylační látkou (HMA) s mutací IDH1 (PyramIDH)

8. května 2026 aktualizováno: Institut de Recherches Internationales Servier

Fáze 3, multicentrická, otevřená, randomizovaná, nekomparativní dvouramenná studie monoterapie Ivosidenibem (IVO) a monoterapií azacitidinem (AZA) u dospělých pacientů s naivním myelodysplastickým syndromem (MDS) s hypomethylační látkou (HMA) s izocitrátdehydrogenázou- 1 (IDH1) mutace (studie PyramIDH)

Do této studie budou zařazeni účastníci s myelodysplastickými syndromy (MDS) s mutací isocitrátdehydrogenázového proteinu 1 (IDH1), kteří dříve nebyli léčeni hypometylačním činidlem. Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali buď ivosidenib (IVO) samotný, nebo samotný azacitidin (AZA). IVO bude podáváno denně během 28denního léčebného cyklu a AZA bude podáváno prvních 7 dnů každého 28denního cyklu. Studijní návštěvy budou prováděny každý týden během cyklu 1 (dny 1, 8, 15 a 22) a poté v den 1 každého cyklu. Po poslední dávce léčby se účastníci zúčastní bezpečnostní následné návštěvy a účastníci budou sledováni k posouzení celkového přežití. Studijní návštěvy mohou zahrnovat aspirát kostní dřeně, fyzikální vyšetření, echokardiogram (ECHO), elektrokardiogram (EKG), analýzu krve a moči a dotazníky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

48

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.), Clinical Studies Department
  • Telefonní číslo: +33 1 55 72 60 00
  • E-mail: scientificinformation@servier.com

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Zatím nenabíráme
        • Royal Adelaide Hospital
      • Clayton, Austrálie, 3168
        • Nábor
        • Monash Health
      • Epping, Austrálie, 3076
        • Nábor
        • Northern Health
      • Liverpool, Austrálie, 2170
        • Zatím nenabíráme
        • Liverpool Hospital
      • Nedlands, Austrálie, 6009
        • Nábor
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Waratah, Austrálie, 2298
        • Nábor
        • Calvary Mater Newcastle
  • Brazílie
      • Curitiba, Brazílie, 81520-060
        • Nábor
        • Liga Paranaense de Combate ao Câncer - Hospital Erasto Gaertner
      • São Paulo, Brazílie, 05652-900
        • Nábor
        • Sociedade Beneficente Israelita Brasileira Hospital Albert Einstein
      • São Paulo, Brazílie, 01321-001
        • Nábor
        • Real E Benemerita Associacao Portuguesa de Sao Paulo
      • São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP
      • São Paulo, Brazílie, 08270-120
        • Zatím nenabíráme
        • Casa de Saude Santa Marcelina
      • São Paulo, Brazílie, 17210-190
        • Zatím nenabíráme
        • Centro de Pesquisas Clinicas da Fundação Doutor Amaral Carvalho
      • São Paulo, Brazílie, 20231-050
        • Zatím nenabíráme
        • Instituto Nacional do Câncer
      • São Paulo, Brazílie, 01308-070
        • Nábor
        • Centro de Pesquisa Clínica - Hospital Nove de Julho
  • Francie
      • Nantes, Francie, 44093
        • Nábor
        • Chu Nantes-Hotel Dieu
      • Nice, Francie, 062000
        • Nábor
        • Chu de Nice - Hôpital L'Archet 1
      • Paris, Francie, 75010
        • Nábor
        • Hopital Saint Louis
      • Pessac, Francie, 33600
        • Nábor
        • Chu Bordeaux, Hopital Du Haut Leveque
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Institut Universitaire Du Cancer Toulouse-Oncopole
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54500
        • Nábor
        • CHU Brabois
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081HV
        • Nábor
        • Umc Amsterdam - Vumc
      • Groningen, Holandsko, 9713GZ
        • Nábor
        • UMC Groningen
  • Itálie
      • Ancona, Itálie, 60126
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Nábor
        • Istituto Di Ematologia "Lorenzo E Ariosto Seragnoli" - Policlinico Di S. Orsola
      • Florence, Itálie, 50139
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Milan, Itálie, 20089
        • Nábor
        • Humanitas Research Hospital (Istituto Clinico Humanitas)
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Roma, Itálie, 00133
        • Nábor
        • Dipartimento Di Biomedicina E Prevenzione - Universita Degli Studi Di Roma "Tor Vergata"
      • Torino, Itálie, 10126
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino - Presidio Molinette
  • Japonsko
      • Higashi-ku, Fukuoka-city, Fukuoka, Japonsko, 8128582
        • Nábor
        • Kyushu University Hospital
      • Himeji-city, Hyogo, Japonsko, 6708540
        • Nábor
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
      • Isehara-city, Kanagawa, Japonsko, 2591193
        • Nábor
        • Tokai University Hospital
      • Musashino-city, Tokyo, Japonsko, 1808610
        • Nábor
        • Japanese Red Cross Musashino Hospital
      • Sagamihara, Japonsko, 252-0375
        • Zatím nenabíráme
        • Kitasato University Hospital
    • Eiheiji-cho 670-8540 Himeji
      • Yoshida-gun, Eiheiji-cho 670-8540 Himeji, Japonsko, 910-1193
        • Nábor
        • University of Fukui Hospital
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Nábor
        • Universitatsklinikum Dresden Carl Gustav Carus
      • Düsseldorf, Německo, 40477
        • Nábor
        • Marien Hospital Duesseldorf
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Nábor
        • Universitaetsmedizin Goettingen (Umg)
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Nábor
        • Universitaetsklinikum Leipzig
      • Munich, Německo, 81675
        • Nábor
        • TUM Klinikum rechts der Isar
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH4 2XU
        • Nábor
        • Western General Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Staženo
        • St James' University Hospital
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Kings College Hospital
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • Nábor
        • University College London Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LE
        • Nábor
        • Churchill Hospital
      • Torquay, Spojené království, TQ2 7AA
        • Nábor
        • Torbay Hospital
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Zatím nenabíráme
        • Presbyterian / St. Luke'S Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago, Duchossois Center for Advanced Medicine (DCAM)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Spojené státy, 97401
        • Nábor
        • Oncology Associates of Oregon
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Zatím nenabíráme
        • University of Texas UT Southwestern Comprehensive Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Md Anderson Cancer Centre
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 8916
        • Nábor
        • Institut Catala D' Oncologia
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Nábor
        • H. Valle de Hebron
      • Madrid, Španělsko, 28027
        • Nábor
        • Clinica Universitaria de Navarra (Madrid)
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Nábor
        • Clinica Universitaria de Navarra (Pamplona)
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Nábor
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
      • Seville, Španělsko, 41009
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • H. Universitario La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza HMA naivního IDH1 R132 mutovaného MDS definovaného podle kritérií WHO (5. vydání):
  • Středně vysoké, vysoké a velmi vysoké riziko MDS na skóre IPSS-M bude způsobilé bez ohledu na krevní obraz as počtem blastů 0–19 %.
  • MDS s nízkým a středním nízkým rizikem na skóre IPSS-M musí:
  • Mají cytopenie související s MDS, definované jako: <100 krevních destiček/mikrolitr nebo absolutní počet neutrofilů (ANC) <1000/mm3 nebo hemoglobin <10g/dl A
  • Mějte počet výbuchů mezi 5-19% A
  • Mít nárok na terapii HMA (účastníci s velmi nízkým rizikem musí být vyloučeni)
  • Lokálně nebo centrálně potvrzená mutace C/G/H/L/S IDH1 R132

Kritéria vyloučení:

  • Absolvoval předchozí protirakovinnou/chorobu modifikující léčbu MDS (včetně HMA, cytotoxické chemoterapie, zkoumaných látek, režimů založených na inhibitorech bcl-2, transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), inhibitorů IDH1). U pacientů s LR-MDS je povolena předchozí léčba růstovými faktory, luspaterceptem, lenalidomidem a imetelstatem.
  • >20 % blastů podle morfologie nebo imunohistochemie při screeningu aspirátu/biopsie kostní dřeně

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ivosidenib v monoterapii
Lék: Ivosidenib
Dvě 250mg tablety, celkem 500 mg, podávané perorálně jednou denně až do relapsu nebo progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity, potvrzeného těhotenství, podstoupení HSCT, úmrtí, odvolání souhlasu, ztráty při sledování nebo ukončení studie sponzorem, podle toho, co nastane dříve.
Experimentální: Monoterapie azacitidinem
Lék: Azacitidin
Azacitidin 75 mg/m^2/den podávaný subkutánní (SC) nebo intravenózní (IV) injekcí po dobu 1 týdne (7 dnů) každého 4týdenního (28denního) léčebného cyklu až do relapsu nebo progrese onemocnění, nepřijatelná toxicita, potvrzené těhotenství, podstoupení HSCT, úmrtí, odvolání souhlasu, ztráta sledování nebo sponzor ukončení studie, podle toho, co nastane dříve.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků dosahujících CR a PR do 4 měsíců
Časové okno: Během 4 měsíců po zahájení léčby
Kompletní remise (CR) nebo částečná remise (PR) podle kritérií Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) z roku 2006
Během 4 měsíců po zahájení léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra celkové odezvy (OR) podle kritérií IWG 2023
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Definováno jako CR (nebo ekvivalent CR) + PR + CRL + CRh + hematologické zlepšení (HI)
Do konce studia (cca 4 roky)
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Definováno jako datum randomizace k datu prvního zdokumentovaného potvrzeného relapsu / progrese / úmrtí, podle toho, co nastane dříve
Do konce studia (cca 4 roky)
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Definováno jako doba od randomizace do data úmrtí z jakékoli příčiny. Účastníci, kteří jsou naživu k datu ukončení analýzy, budou cenzurováni k datu, o kterém bylo naposledy známo, že jsou naživu.
Do konce studia (cca 4 roky)
Doba trvání CR a PR
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Mezi účastníky, kteří splnili kritéria CR+PR podle IWG 2006
Do konce studia (cca 4 roky)
Čas do ČR a PR
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Definováno jako čas od data randomizace do data CR+PR mezi účastníky, kteří dosáhli CR+PR na základě IWG 2006 Response Criteria
Do konce studia (cca 4 roky)
Rychlost transformace akutní myeloidní leukémie (AML).
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Do konce studia (cca 4 roky)
Čas do nezávislosti na transfuzi (TTTI)
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Definovaná jako čas od data randomizace do data nezávislosti na transfuzi (TI) je poprvé pozorována (1. den období ≥ 56 dnů bez transfuze) mezi účastníky, kteří jsou závislí na výchozí transfuzi a dosáhli post-baseline TI. V případě, že účastník měl více než jedno ≥ 56denní období, které splnilo kritéria TI, bude při analýze použito dřívější období.
Do konce studia (cca 4 roky)
Doba trvání nezávislosti na transfuzi (DOTI)
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Mezi účastníky, kteří dosáhli post-baseline TI, se DOTI vypočítá jako čas od data prvního pozorování TI (1. den období ≥ 56 dnů bez transfuze) do dne před tím, než účastníci dostali následnou transfuzi.
Do konce studia (cca 4 roky)
Míra nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Do konce studia (cca 4 roky)
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života (QOL) na základě skóre QUALMS
Časové okno: Prostřednictvím akce Free Survival Follow up (přibližně 4 roky)
Skóre Quality of Life in Myelodysplasia Scale (QUALMS) se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší QOL.
Prostřednictvím akce Free Survival Follow up (přibližně 4 roky)
Změna od výchozí hodnoty v měření ekonomických výsledků ve zdravotnictví na základě skóre EQ-5D-5L
Časové okno: Prostřednictvím akce Free Survival Follow up (přibližně 4 roky)
Míry zdravotně ekonomických výsledků hodnocené pětiúrovňovým dotazníkem EuroQol s pěti dimenzemi (EQ-5D-5L) se pohybují od 5 do 25, přičemž vyšší číslo představuje horší zdravotní stav.
Prostřednictvím akce Free Survival Follow up (přibližně 4 roky)
Počet účastníků, kteří přistoupí k transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Do konce studia (cca 4 roky)
Do konce studia (cca 4 roky)
Plazmatické koncentrace ivosidenibu
Časové okno: Prostřednictvím cyklu 22 (každý cyklus je 28 dní)
Pro účastníky, kteří dostávají monoterapii ivosidenibem
Prostřednictvím cyklu 22 (každý cyklus je 28 dní)
Plazmatické koncentrace 2-HG
Časové okno: Prostřednictvím cyklu 22 (každý cyklus je 28 dní)
Pro účastníky, kteří dostávají monoterapii ivosidenibem
Prostřednictvím cyklu 22 (každý cyklus je 28 dní)
Počet nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Prostřednictvím bezpečnostní následné návštěvy (30–35 dní po ukončení léčby)
Prostřednictvím bezpečnostní následné návštěvy (30–35 dní po ukončení léčby)
Počet účastníků dosahujících CR a PR do 6 měsíců podle kritérií IWG 2006
Časové okno: Po 6 měsících od zahájení léčby
Po 6 měsících od zahájení léčby
Počet účastníků dosahujících CR a PR do 6 měsíců podle kritérií IWG 2023
Časové okno: Během 6 měsíců po zahájení léčby
Během 6 měsíců po zahájení léčby
Počet účastníků dosahujících CR a PR do 4 měsíců podle kritérií IWG 2023
Časové okno: Během 4 měsíců po zahájení léčby
Během 4 měsíců po zahájení léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut de Recherches Internationales Servier

Spolupracovníci

Servier Bio-Innovation LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

20. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • S095031-178
  • 2023-510155-37 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům z klinických studií na úrovni pacientů a studií. O přístup lze požádat pro všechny intervenční klinické studie:

  • používá se pro registraci (MA) léčivých přípravků a nových indikací schválených po 1. lednu 2014 v Evropském hospodářském prostoru (EHP) nebo ve Spojených státech (USA).
  • kde je Servier držitelem rozhodnutí o registraci (MAH). Pro tento rozsah bude zvažováno datum prvního rozhodnutí o registraci nového léku (nebo nové indikace) v jednom z členských států EHP.

Kromě toho lze požádat o přístup pro všechny intervenční klinické studie u pacientů:

  • sponzorované společností Servier
  • s prvním pacientem zařazeným od 1. ledna 2004 dále
  • pro novou chemickou entitu nebo novou biologickou entitu (vyjma nové lékové formy), u nichž byl vývoj ukončen před jakýmkoli schválením registrace (MA).

Časový rámec sdílení IPD

Po registraci v EHP nebo USA, pokud je studie použita pro schválení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumníci by se měli zaregistrovat na portálu Servier Data Portal a vyplnit formulář návrhu výzkumu. Tento formulář ve čtyřech částech by měl být plně zdokumentován. Formulář návrhu na výzkum nebude zkontrolován, dokud nebudou vyplněna všechna povinná pole.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy (MDS)

Klinické studie na Ivosidenib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit