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Monoterapia con ivosidenib (IVO) e monoterapia con azacitidina (AZA) in pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) naive con agente ipometilante (HMA) con mutazione IDH1 (PyramIDH)

14 giugno 2024 aggiornato da: Institut de Recherches Internationales Servier

Uno studio di fase 3, multicentrico, in aperto, randomizzato, non comparativo a due bracci sulla monoterapia con ivosidenib (IVO) e monoterapia con azacitidina (AZA) in pazienti adulti affetti da sindromi mielodisplastiche (MDS) naive con agente ipometilante (HMA) con isocitrato deidrogenasi- 1 (IDH1) Mutazione (studio PyramIDH)

Questo studio arruolerà partecipanti con sindromi mielodisplastiche (MDS) con una mutazione della proteina isocitrato deidrogenasi, 1 (IDH1), che non hanno ricevuto in precedenza un trattamento con un agente ipometilante. I partecipanti verranno randomizzati a ricevere solo ivosidenib (IVO) o solo azacitidina (AZA). IVO verrà somministrato quotidianamente per tutto il ciclo di trattamento di 28 giorni e AZA verrà somministrato per i primi 7 giorni di ciascun ciclo di 28 giorni. Le visite di studio saranno condotte ogni settimana durante il Ciclo 1 (giorni 1, 8, 15 e 22) e successivamente il Giorno 1 di ciascun ciclo. Dopo l'ultima dose di trattamento, i partecipanti parteciperanno a una visita di follow-up sulla sicurezza e i partecipanti saranno seguiti per valutare la sopravvivenza globale. Le visite di studio possono includere un aspirato del midollo osseo, un esame fisico, un ecocardiogramma (ECHO), un elettrocardiogramma (ECG), analisi del sangue e delle urine e questionari.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

48

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.), Clinical Studies Department
  • Numero di telefono: +33 1 55 72 60 00
  • Email: scientificinformation@servier.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MDS mutata IDH1 R132 naive HMA definita secondo i criteri dell'OMS (5a edizione):
  • Le MDS a rischio moderato alto, alto e molto alto in base al punteggio IPSS-M saranno ammissibili indipendentemente dall'emocromo e con una conta delle esplosioni compresa tra 0 e 19%.
  • Le MDS a basso e moderato rischio basso secondo il punteggio IPSS-M devono:
  • Presentano citopenia correlata alla MDS, definita come: <100 piastrine/microlitro, o conta assoluta dei neutrofili (ANC) <1.000/mm3, o emoglobina <10 g/dL E
  • Fai un conteggio esplosivo compreso tra il 5-19% E
  • Essere idonei alla terapia HMA (i partecipanti a rischio molto basso devono essere esclusi)
  • Mutazione IDH1 R132 C/G/H/L/S confermata localmente o centralmente

Criteri di esclusione:

  • Ha ricevuto precedenti trattamenti antitumorali/modificanti la malattia per MDS (inclusi HMA, chemioterapia citotossica, agenti sperimentali, regimi basati su inibitori di bcl-2, trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT), inibitori IDH1). Per i pazienti con MDS LR è consentito un trattamento precedente con fattori di crescita, luspatercept, lenalidomide e imetelstat.
  • >20% di blasti mediante morfologia o immunoistochimica allo screening/biopsia del midollo osseo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Monoterapia con ivosidenib
Droga: Ivosidenib
Due compresse da 250 mg, per un totale di 500 mg, somministrate per via orale una volta al giorno fino a recidiva o progressione della malattia, tossicità inaccettabile, gravidanza confermata, sottoposto a HSCT, morte, ritiro del consenso, perdita al follow-up o fine dello studio da parte dello Sponsor, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Sperimentale: Monoterapia con azacitidina
Droga: Azacitidina
Azacitidina 75 mg/m^2/giorno somministrata mediante iniezione sottocutanea (SC) o endovenosa (IV) per 1 settimana (7 giorni) di ciascun ciclo di trattamento di 4 settimane (28 giorni) fino a recidiva o progressione della malattia, tossicità inaccettabile, gravidanza confermata, sottoposti a HSCT, morte, ritiro del consenso, perdita al follow-up o lo Sponsor che termina lo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno raggiunto CR e PR a 4 mesi
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi dopo l'inizio del trattamento
Remissione completa (CR) o remissione parziale (PR) secondo i criteri del Gruppo di lavoro internazionale (IWG) del 2006
Fino a 4 mesi dopo l'inizio del trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta globale (OR) secondo i criteri IWG 2023
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Definito come CR (o CR equivalente) + PR + CRL + CRh + miglioramento ematologico (HI)
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Definita come la data di randomizzazione fino alla data della prima recidiva/progressione/morte documentata e confermata, a seconda di quale evento si verifichi per primo
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Sopravvivenza complessiva (OS)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Definita come il tempo che intercorre tra la randomizzazione e la data di morte per qualsiasi causa. I partecipanti che sono vivi alla data limite dell'analisi verranno censurati alla data in cui si sapeva che erano vivi per l'ultima volta.
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Durata di CR e PR
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Tra i partecipanti che hanno raggiunto CR+PR secondo i criteri IWG 2006
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
È tempo di CR e PR
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Definito come il tempo trascorso dalla data della randomizzazione alla data di CR+PR, tra i partecipanti che hanno raggiunto CR+PR sulla base dei criteri di risposta IWG 2006
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Tasso di trasformazione della leucemia mieloide acuta (LMA).
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Tempo all’indipendenza dalle trasfusioni (TTTI)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Definita come il tempo trascorso dalla data di randomizzazione alla data in cui viene osservata per la prima volta l'indipendenza dalla trasfusione (TI) (giorno 1 di un periodo ≥ 56 giorni senza trasfusione), tra i partecipanti che sono dipendenti dalla trasfusione al basale e hanno raggiunto un TI post-basale. Nel caso in cui un partecipante abbia avuto più di un periodo ≥ 56 giorni, che soddisfaceva i criteri TI, nell'analisi verrà utilizzato il periodo più antico.
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Durata dell'indipendenza dalle trasfusioni (DOTI)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Tra i partecipanti che hanno raggiunto un TI post-basale, il DOTI sarà calcolato come il tempo dalla data in cui il TI è stato osservato per la prima volta (giorno 1 di un periodo ≥ 56 giorni senza trasfusione) fino al giorno prima che i partecipanti avessero ricevuto una successiva trasfusione.
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Tasso di indipendenza dalle trasfusioni
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Variazione rispetto al basale della qualità della vita (QOL) in base al punteggio QUALMS
Lasso di tempo: Follow-up gratuito sulla sopravvivenza durante l'evento (circa 4 anni)
I punteggi della Quality of Life in Myelodysplasia Scale (QUALMS) vanno da 0 a 100, con un punteggio più alto che rappresenta una qualità di vita migliore.
Follow-up gratuito sulla sopravvivenza durante l'evento (circa 4 anni)
Variazione rispetto al basale nelle misure dei risultati economici sanitari basati sul punteggio EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Follow-up gratuito sulla sopravvivenza durante l'evento (circa 4 anni)
Le misure dei risultati economici sanitari valutati dal questionario a cinque dimensioni EuroQol a 5 livelli (EQ-5D-5L) vanno da 5 a 25 con un numero più alto che rappresenta uno stato di salute peggiore.
Follow-up gratuito sulla sopravvivenza durante l'evento (circa 4 anni)
Numero di partecipanti che procedono al trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Fino alla fine dello studio (circa 4 anni)
Concentrazioni plasmatiche di ivosidenib
Lasso di tempo: Fino al Ciclo 22 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Per i partecipanti che ricevono la monoterapia con ivosidenib
Fino al Ciclo 22 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Concentrazioni plasmatiche di 2-HG
Lasso di tempo: Fino al Ciclo 22 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Per i partecipanti che ricevono la monoterapia con ivosidenib
Fino al Ciclo 22 (ogni ciclo dura 28 giorni)
Numero di partecipanti che hanno raggiunto CR e PR a 6 mesi secondo i criteri IWG 2006
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Numero di partecipanti che hanno raggiunto CR e PR a 6 mesi secondo i criteri IWG 2023
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Numero di partecipanti che hanno raggiunto CR e PR a 4 mesi secondo i criteri IWG 2023
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 4 mesi dopo l'inizio del trattamento
Numero di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Attraverso la Visita di Follow-up di Sicurezza (30-35 giorni dopo la sospensione del trattamento)
Attraverso la Visita di Follow-up di Sicurezza (30-35 giorni dopo la sospensione del trattamento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Collaboratori

Servier Bio-Innovation LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

20 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • S095031-178
  • 2023-510155-37 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori scientifici e medici qualificati possono richiedere l’accesso a dati di studi clinici resi anonimi a livello di paziente e di studio. L’accesso può essere richiesto per tutti gli studi clinici interventistici:

  • utilizzato per l'autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) di medicinali e nuove indicazioni approvati dopo il 1° gennaio 2014 nello Spazio economico europeo (SEE) o negli Stati Uniti (USA).
  • dove Servier è il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH). A questo scopo verrà presa in considerazione la data della prima AIC del nuovo medicinale (o della nuova indicazione) in uno degli Stati membri del SEE.

Inoltre, è possibile richiedere l'accesso per tutti gli studi clinici interventistici condotti su pazienti:

  • sponsorizzato da Servier
  • con un primo paziente arruolato dal 1° gennaio 2004 in poi
  • per la Nuova Entità Chimica o la Nuova Entità Biologica (esclusa la nuova forma farmaceutica) per la quale lo sviluppo è stato interrotto prima dell'approvazione dell'Autorizzazione all'Immissione in Commercio (AIC).

Periodo di condivisione IPD

Dopo l'autorizzazione all'immissione in commercio nel SEE o negli Stati Uniti se lo studio viene utilizzato per l'approvazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori devono registrarsi sul Servier Data Portal e compilare il modulo di proposta di ricerca. Questo modulo in quattro parti deve essere completamente documentato. Il modulo di proposta di ricerca non verrà esaminato finché tutti i campi obbligatori non saranno completati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindromi Mielodisplastiche (MDS)

Prove cliniche su Ivosidenib

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