硬変性門脈圧亢進症の治療におけるアルベリンの安全性と有効性

研究全体のデザイン: この試験は前向き、多施設、単群の探索的臨床研究です。 包含基準を満たし、除外基準を満たさない被験者は、説明書に署名した後、複合アルベリンクエン酸カプセル（Lejiansu、仕様：各カプセルには60 mgのアルベリンクエン酸塩および300 mgのシメチコンを含む、Laboratoires Mayoly Spindler、フランス）が投与されます。同意書。 投与量は、24週間の治療期間で180mg/日(1カプセルを1日3回経口)である。 ベースライン期間とは別に、24週間の治療期間の終わりに有効性が評価されます。 安全性評価は試験全体を通じて実施されます。 安全性評価は、国立がん研究所による有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 に従って実行されます。

研究対象集団: 肝硬変性門脈圧亢進症患者

介入: 複合クエン酸アルベリン カプセル (Lejiansu、各カプセルにクエン酸アルベリン 60 mg とシメチコン 300 mg を含む、フランスの UCB Pharma 社製) 180 mg/日 (1 カプセル経口、1 日 3 回) を継続的に服用24週間。

研究の目的: 肝硬変患者の門脈圧亢進症の治療における複合アルベリンクエン酸塩カプセルの安全性と有効性を評価すること。

研究のエンドポイント 主要エンドポイント

1. 安全性評価: 有害事象、重篤な有害事象、および治療中止につながる有害事象の発生率 (CTCAE バージョン 5.0 に従って評価)。
2. 有効性評価: 治療 24 週間での反応率。HVPG がベースラインから 10% 以上減少、または 12 mmHg 未満まで減少したと定義されます。

二次エンドポイント

1. HVPG 変化: 24 週間の治療後のベースラインからの HVPG の絶対値と変化率。
2. 代償不全事象：治療中の肝硬変代償不全事象の発生率（食道/胃静脈瘤出血と再出血、新たな腹水または悪化した腹水、自然発生的な細菌性腹膜炎、明白な肝性脳症、急性腎障害/肝腎症候群など）。
3. 12 週間反応率: 12 週間での治療反応率。
4. 死亡率と移植：治療期間中の死亡率、肝移植率、肝疾患関連死亡率。

探索的エンドポイント

1. 心機能: 24 週間の治療後のベースラインからの心機能の変化。
2. 肝臓と脾臓の硬さ: 24 週間の治療後のベースラインからの肝臓と脾臓の硬さの変化。
3. 食道静脈瘤: 24 週間の治療後の食道静脈瘤の状態。

サンプルサイズの計算: この試験は単群の探索的臨床研究であり、30 人の被験者を登録する予定です。