筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるRJK002の単回髄腔内注射の安全性と有効性を評価する第I相臨床研究

主な対象基準:

1. スクリーニング時の年齢が18歳以上の女性または男性の被験者。
2. 世界神経学連合（WFN）によって発行された改訂EIエスコリアル診断基準に従って、臨床的または検査室で裏付けられた、可能性、可能性、または明確な散発性または家族性ALSALSと一致する診断を受けた患者。
3. 最初の症状（ALS 症状）からスクリーニング来院までの罹患期間は 2 年未満（両端を含む）である必要があります。
4. スクリーニング期間中の改訂版筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール（ALSFRS-R）スコアが 30 以上、および 3 つの呼吸スコア（呼吸困難、立位呼吸、呼吸不全）が 3 以上でなければなりません。
5. スクリーニング期間中に予測される努力肺活量 (FVC) がスクリーニング時に 70% 以上である。
6. スクリーニング時の体格指数（BMI）が 18 kg/m2 を超える。

主な除外基準:

1. 薬効の評価に影響を与えるALSと同様の他の神経疾患（頚椎症性脊髄症、脊髄空洞症、脊髄・脳幹腫瘍、平山病、多巣性運動神経障害、多発性硬化症、ギラン・バレー症候群、パーキンソン病、認知症など）を患っている被験者;
2. 世界神経学連合（WFN）によって発行された改訂EIエスコリアル診断基準に従って、臨床的または検査室で裏付けられた、可能性、可能性、または明確な散発性または家族性ALSALSと一致する診断を受けた患者。
3. 嚥下機能障害のため、研究期間中に経鼻栄養チューブによる食事や薬剤の摂取を拒否した被験者。