Estudio clínico de fase I para evaluar la seguridad y eficacia de una única inyección intratecal de RJK002 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Principales criterios de inclusión:

1. Sujetos femeninos o masculinos que tengan ≥ 18 años en el momento de la selección;
2. Pacientes con un diagnóstico consistente con ALSALS esporádicas o familiares posibles, probables o definitivas respaldadas clínicamente o por laboratorio de acuerdo con los criterios de diagnóstico revisados ​​​​de EI Escorial publicados por la Federación Mundial de Neurología (WFN);
3. La duración de la enfermedad desde el primer síntoma (cualquier síntoma de ELA) antes de la visita de selección debe ser inferior a 2 años (inclusive);
4. La puntuación de la Escala de calificación funcional revisada de la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS-R) es ≥30 durante el período de selección, y las tres puntuaciones respiratorias (disnea, respiración erguida e insuficiencia respiratoria) deben ser ≥3;
5. La capacidad vital forzada (FVC) prevista durante el período de selección es ≥70% en el momento de la selección;
6. Índice de masa corporal (IMC) superior a 18 kg/m2 en el momento del cribado;

Principales criterios de exclusión:

1. Sujetos con otras enfermedades neurológicas similares a la ELA que afectan la evaluación de la eficacia del fármaco, como mielopatía cervical espondilótica, siringomielia, tumores de la médula espinal y del tronco encefálico, enfermedad de Hirayama, neuropatía motora multifocal, esclerosis múltiple, síndrome de Guillain-Barré, enfermedad de Parkinson y demencia. ;
2. Pacientes con un diagnóstico consistente con ALSALS esporádicas o familiares posibles, probables o definitivas respaldadas clínicamente o por laboratorio de acuerdo con los criterios de diagnóstico revisados ​​​​de EI Escorial publicados por la Federación Mundial de Neurología (WFN);
3. Sujetos que se niegan a tomar alimentos y medicamentos mediante sonda de alimentación nasal durante el período del estudio debido a disfunción de la deglución;