Étude clinique de phase I pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une injection intrathécale unique de RJK002 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Principaux critères d'inclusion :

1. Sujets féminins ou masculins âgés de ≥ 18 ans au moment du dépistage ;
2. Patients avec un diagnostic compatible avec une ALSALS sporadique ou familiale possible, probable ou certaine, étayée cliniquement ou en laboratoire, conformément aux critères diagnostiques révisés de l'EI Escorial publiés par la Fédération mondiale de neurologie (WFN) ;
3. La durée de la maladie depuis le premier symptôme (tout symptôme de la SLA) avant la visite de dépistage doit être inférieure à 2 ans (inclus) ;
4. Le score ALSFRS-R révisé sur l'échelle fonctionnelle d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique ≥30 pendant la période de dépistage, et les trois scores respiratoires (dyspnée, respiration verticale et insuffisance respiratoire) doivent être ≥3 ;
5. La capacité vitale forcée (CVF) prévue pendant la période de dépistage est ≥ 70 % au moment du dépistage ;
6. Indice de masse corporelle (IMC) supérieur à 18 kg/m2 au moment du dépistage ;

Principaux critères d'exclusion :

1. Sujets atteints d'autres maladies neurologiques similaires à la SLA qui affectent l'évaluation de l'efficacité des médicaments, telles que la myélopathie cervicale spondylotique, la syringomyélie, les tumeurs de la moelle épinière et du tronc cérébral, la maladie d'Hirayama, la neuropathie motrice multifocale, la sclérose en plaques, le syndrome de Guillain-Barré, la maladie de Parkinson et la démence. ;
2. Patients avec un diagnostic compatible avec une ALSALS sporadique ou familiale possible, probable ou certaine, étayée cliniquement ou en laboratoire, conformément aux critères diagnostiques révisés de l'EI Escorial publiés par la Fédération mondiale de neurologie (WFN) ;
3. Sujets qui refusent de prendre de la nourriture et des médicaments par sonde d'alimentation nasale pendant la période d'étude en raison d'un dysfonctionnement de la déglutition ;