Vaiheen I kliininen tutkimus RJK002:n yhden intratekaalisen injektion turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

1. Nais- tai mieshenkilöt, jotka ovat ≥ 18-vuotiaita seulonnassa;
2. Potilaat, joiden diagnoosi vastaa kliinisesti tai laboratoriossa tuettua mahdollista, todennäköistä tai selkeää satunnaista tai familiaalista ALSALSia World Federation of Neurologyn (WFN) julkaisemien tarkistettujen EI Escorial diagnostisten kriteerien mukaisesti;
3. Taudin keston ensimmäisestä oireesta (kaikki ALS-oireet) ennen seulontakäyntiä on oltava alle 2 vuotta (mukaan lukien);
4. Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon tarkistettu (ALSFRS-R) pistemäärä on ≥30 seulontajakson aikana, ja kolmen hengityspistemäärän (hengitys, pystyhengitys ja hengitysvajaus) on oltava ≥3;
5. Seulontajakson aikana ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on ≥70 % seulonnassa;
6. kehon massaindeksi (BMI) yli 18 kg/m2 seulonnassa;

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on muita ALS:n kaltaisia ​​neurologisia sairauksia, jotka vaikuttavat lääkkeen tehon arviointiin, kuten kohdunkaulan spondyloottinen myelopatia, syringomyelia, selkäytimen ja aivorungon kasvaimet, hirayama-tauti, multifokaalinen motorinen neuropatia, multippeliskleroosi, Guillain-Barren oireyhtymä, Parkinsonin tauti ja dementia ;
2. Potilaat, joiden diagnoosi vastaa kliinisesti tai laboratoriossa tuettua mahdollista, todennäköistä tai selkeää satunnaista tai familiaalista ALSALSia World Federation of Neurologyn (WFN) julkaisemien tarkistettujen EI Escorial diagnostisten kriteerien mukaisesti;
3. Koehenkilöt, jotka kieltäytyvät ottamasta ruokaa ja lääkkeitä nenänsyöttöletkun kautta tutkimusjakson aikana nielemishäiriön vuoksi;