Klinische Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen intrathekalen Injektion von RJK002 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Haupteinschlusskriterien:

1. Weibliche oder männliche Probanden, die zum Zeitpunkt des Screenings ≥ 18 Jahre alt sind;
2. Patienten mit einer Diagnose, die mit klinisch oder laborgestützten möglichen, wahrscheinlichen oder eindeutigen sporadischen oder familiären ALSALS gemäß den überarbeiteten EI-Escorial-Diagnosekriterien der World Federation of Neurology (WFN) übereinstimmt;
3. Die Dauer der Erkrankung vom ersten Symptom (irgendein ALS-Symptom) bis zum Screening-Besuch muss weniger als 2 Jahre (einschließlich) betragen.
4. Der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-Score ≥30 während des Screening-Zeitraums und die drei respiratorischen Scores (Dyspnoe, aufrechte Atmung und Ateminsuffizienz) müssen ≥3 sein;
5. Die während des Screening-Zeitraums vorhergesagte forcierte Vitalkapazität (FVC) beträgt zum Screening ≥70 %;
6. Body-Mass-Index (BMI) größer als 18 kg/m2 beim Screening;

Hauptausschlusskriterien:

1. Personen mit anderen ALS-ähnlichen neurologischen Erkrankungen, die die Beurteilung der Arzneimittelwirksamkeit beeinflussen, wie z. B. zervikale spondylotische Myelopathie, Syringomyelie, Rückenmarks- und Hirnstammtumoren, Hirayama-Krankheit, multifokale motorische Neuropathie, Multiple Sklerose, Guillain-Barre-Syndrom, Parkinson-Krankheit und Demenz ;
2. Patienten mit einer Diagnose, die mit klinisch oder laborgestützten möglichen, wahrscheinlichen oder eindeutigen sporadischen oder familiären ALSALS gemäß den überarbeiteten EI-Escorial-Diagnosekriterien der World Federation of Neurology (WFN) übereinstimmt;
3. Probanden, die sich während des Studienzeitraums aufgrund von Schluckstörungen weigern, Nahrung und Medikamente über eine nasale Ernährungssonde einzunehmen;