Fáze I klinické studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázové intratekální injekce RJK002 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Hlavní kritéria pro zařazení:

1. Ženy nebo muži, kteří jsou při screeningu ve věku ≥ 18 let;
2. Pacienti s diagnózou odpovídající klinicky nebo laboratorně podporovaným možným, pravděpodobným nebo určitým sporadickým nebo familiárním ALSALS v souladu s revidovanými diagnostickými kritérii EI Escorial publikovanými Světovou federací neurologie (WFN);
3. Doba trvání onemocnění od prvního příznaku (jakéhokoli příznaku ALS) před screeningovou návštěvou musí být kratší než 2 roky (včetně);
4. Skóre revidované škály funkčního hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSFRS-R) ≥30 během období screeningu a tři respirační skóre (dušnost, vzpřímené dýchání a respirační insuficience) musí být ≥3;
5. Vynucená vitální kapacita (FVC) předpovězená během období screeningu je ≥70 % při screeningu;
6. Index tělesné hmotnosti (BMI) vyšší než 18 kg/m2 při screeningu;

Hlavní kritéria vyloučení:

1. Subjekty s jinými neurologickými onemocněními podobnými ALS, které ovlivňují hodnocení účinnosti léku, jako je cervikální spondilotická myelopatie, syringomyelie, nádory míchy a mozkového kmene, hirajama nemoc, multifokální motorická neuropatie, roztroušená skleróza, Guillain-Barreův syndrom, Parkinsonova choroba a demence ;
2. Pacienti s diagnózou odpovídající klinicky nebo laboratorně podporovaným možným, pravděpodobným nebo určitým sporadickým nebo familiárním ALSALS v souladu s revidovanými diagnostickými kritérii EI Escorial publikovanými Světovou federací neurologie (WFN);
3. Subjekty, které odmítají přijímat potravu a léky nosní sondou během období studie kvůli dysfunkci polykání;