Клиническое исследование I фазы по оценке безопасности и эффективности однократной интратекальной инъекции RJK002 пациентам с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

Основные критерии включения:

1. Субъекты женского или мужского пола, которым на момент скрининга исполнилось ≥ 18 лет;
2. Пациенты с диагнозом, соответствующим клинически или лабораторно подтвержденному возможному, вероятному или определенному спорадическому или семейному БАСВ в соответствии с пересмотренными диагностическими критериями EI Escorial, опубликованными Всемирной федерацией неврологии (WFN);
3. Длительность заболевания от первого симптома (любого симптома БАС) до скринингового визита должна быть менее 2 лет (включительно);
4. Оценка по пересмотренной шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R) должна быть ≥30 в течение периода скрининга, а три респираторных показателя (одышка, вертикальное дыхание и дыхательная недостаточность) должны быть ≥3;
5. Форсированная жизненная емкость (ФЖЕЛ), прогнозируемая в период скрининга, составляет ≥70% на момент скрининга;
6. Индекс массы тела (ИМТ) более 18 кг/м2 при скрининге;

Основные критерии исключения:

1. Субъекты с другими неврологическими заболеваниями, сходными с БАС, которые влияют на оценку эффективности препарата, такими как шейная спондилотическая миелопатия, сирингомиелия, опухоли спинного мозга и ствола головного мозга, болезнь Хираямы, мультифокальная моторная нейропатия, рассеянный склероз, синдром Гийена-Барре, болезнь Паркинсона и деменция. ;
2. Пациенты с диагнозом, соответствующим клинически или лабораторно подтвержденному возможному, вероятному или определенному спорадическому или семейному БАСВ в соответствии с пересмотренными диагностическими критериями EI Escorial, опубликованными Всемирной федерацией неврологии (WFN);
3. Субъекты, отказывающиеся принимать пищу и лекарства через назальный зонд в течение периода исследования из-за дисфункции глотания;