근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 대상으로 RJK002 단일 척수강내 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1상 임상 연구

주요 포함 기준:

1. 스크리닝 당시 18세 이상인 여성 또는 남성 피험자;
2. 세계 신경과 연맹(WFN)이 발표한 개정된 EI 에스코리알 진단 기준에 따라 임상적으로 또는 실험실에서 뒷받침되는 가능하거나 개연적이거나 명확한 산발성 또는 가족성 ALSALS와 일치하는 진단을 받은 환자;
3. 선별검사 방문 전 첫 번째 증상(모든 ALS 증상)부터 질병의 지속 기간은 2년(포함) 미만이어야 합니다.
4. 스크리닝 기간 동안 ALSFRS-R(근위축성 측색경화증 기능 평가 척도 개정) 점수가 ≥30이고, 3가지 호흡 점수(호흡곤란, 기립 호흡 및 호흡 부전)가 ≥3이어야 합니다.
5. 스크리닝 기간 동안 예측된 강제 폐활량(FVC)이 스크리닝 시점에서 ≥70%이고;
6. 스크리닝 시 체질량지수(BMI)가 18kg/m2를 초과함;

주요 제외 기준:

1. 경추척추성 척수증, 척수공동증, 척수 및 뇌간 종양, 히라야마병, 다초점 운동 신경병증, 다발성 경화증, 길랭-바레 증후군, 파킨슨병, 치매 등 약효 평가에 영향을 미치는 ALS와 유사한 기타 신경계 질환을 앓고 있는 피험자 ;
2. 세계 신경과 연맹(WFN)이 발표한 개정된 EI 에스코리알 진단 기준에 따라 임상적으로 또는 실험실에서 뒷받침되는 가능하거나 개연적이거나 명확한 산발성 또는 가족성 ALSALS와 일치하는 진단을 받은 환자;
3. 연하 장애로 인해 연구 기간 동안 비강 공급관을 통한 음식 및 약물 복용을 거부한 피험자;