Estudo clínico de fase I para avaliar a segurança e eficácia de uma única injeção intratecal de RJK002 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA)

Principais critérios de inclusão:

1. Indivíduos do sexo feminino ou masculino com idade ≥ 18 anos na triagem;
2. Pacientes com um diagnóstico consistente com ALSALS esporádicos ou familiares possíveis, prováveis ​​ou definitivos com suporte clínico ou laboratorial, de acordo com os critérios diagnósticos revisados ​​​​EI Escorial publicados pela Federação Mundial de Neurologia (WFN);
3. A duração da doença desde o primeiro sintoma (qualquer sintoma de ELA) antes da consulta de triagem deve ser inferior a 2 anos (inclusive);
4. A pontuação da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R) ≥30 durante o período de triagem, e os três escores respiratórios (dispneia, respiração ereta e insuficiência respiratória) devem ser ≥3;
5. A capacidade vital forçada (CVF) prevista durante o período de triagem é ≥70% na triagem;
6. Índice de massa corporal (IMC) superior a 18 kg/m2 na triagem;

Principais critérios de exclusão:

1. Indivíduos com outras doenças neurológicas semelhantes à ELA que afetam a avaliação da eficácia do medicamento, como mielopatia espondilótica cervical, siringomielia, tumores da medula espinhal e do tronco cerebral, doença de hirayama, neuropatia motora multifocal, esclerose múltipla, síndrome de Guillain-Barré, doença de Parkinson e demência ;
2. Pacientes com um diagnóstico consistente com ALSALS esporádicos ou familiares possíveis, prováveis ​​ou definitivos com suporte clínico ou laboratorial, de acordo com os critérios diagnósticos revisados ​​​​EI Escorial publicados pela Federação Mundial de Neurologia (WFN);
3. Sujeitos que se recusaram a ingerir alimentos e medicamentos por sonda nasal durante o período do estudo devido à disfunção de deglutição;