Fase I klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een enkele intrathecale injectie van RJK002 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Belangrijkste inclusiecriteria:

1. Vrouwelijke of mannelijke proefpersonen die op het moment van screening ≥ 18 jaar oud zijn;
2. Patiënten met een diagnose die consistent is met klinisch of laboratoriumondersteunde mogelijke, waarschijnlijke of definitieve sporadische of familiale ALSALS in overeenstemming met de herziene diagnostische criteria van EI Escorial gepubliceerd door de World Federation of Neurology (WFN);
3. De duur van de ziekte vanaf het eerste symptoom (elk ALS-symptoom) voorafgaand aan het screeningsbezoek moet minder dan 2 jaar (inclusief) zijn;
4. De Amyotrofische Laterale Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-score ≥30 tijdens de screeningperiode, en de drie ademhalingsscores (dyspnoe, rechtopstaande ademhaling en respiratoire insufficiëntie) moeten ≥3 zijn;
5. De geforceerde vitale capaciteit (FVC) die tijdens de screeningsperiode wordt voorspeld, is bij screening ≥70%;
6. Body mass index (BMI) groter dan 18 kg/m2 bij screening;

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

1. Personen met andere neurologische ziekten vergelijkbaar met ALS die de evaluatie van de werkzaamheid van geneesmiddelen beïnvloeden, zoals cervicale spondylotische myelopathie, syringomyelie, ruggenmerg- en hersenstamtumoren, hirayama-ziekte, multifocale motorische neuropathie, multiple sclerose, Guillain-Barre-syndroom, de ziekte van Parkinson en dementie ;
2. Patiënten met een diagnose die consistent is met klinisch of laboratoriumondersteunde mogelijke, waarschijnlijke of definitieve sporadische of familiale ALSALS in overeenstemming met de herziene diagnostische criteria van EI Escorial gepubliceerd door de World Federation of Neurology (WFN);
3. Proefpersonen die tijdens de onderzoeksperiode weigeren voedsel en medicijnen via de neussonde in te nemen vanwege slikstoornissen;