Badanie kliniczne fazy I mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego wstrzyknięcia dooponowego RJK002 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Główne kryteria włączenia:

1. Kobiety lub mężczyźni w wieku ≥ 18 lat w momencie badania przesiewowego;
2. Pacjenci z rozpoznaniem zgodnym z potwierdzonym klinicznie lub laboratoryjnie możliwym, prawdopodobnym lub określonym sporadycznym lub rodzinnym ALSALS, zgodnie ze poprawionymi kryteriami diagnostycznymi EI Escorial opublikowanymi przez Światową Federację Neurologii (WFN);
3. Czas trwania choroby od pierwszego objawu (dowolnego objawu ALS) przed wizytą przesiewową musi być krótszy niż 2 lata (włącznie);
4. Wynik w skorygowanej skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R) ≥30 w okresie przesiewowym, a trzy punkty oddechowe (duszność, oddychanie w pozycji pionowej i niewydolność oddechowa) muszą wynosić ≥3;
5. Wymuszona pojemność życiowa (FVC) przewidywana w okresie badania przesiewowego wynosi ≥70% w momencie badania przesiewowego;
6. wskaźnik masy ciała (BMI) większy niż 18 kg/m2 w badaniu przesiewowym;

Główne kryteria wykluczenia:

1. Pacjenci z innymi chorobami neurologicznymi podobnymi do ALS, które wpływają na ocenę skuteczności leku, takimi jak mielopatia kręgosłupa szyjnego, jamistość rdzenia, guzy rdzenia kręgowego i pnia mózgu, choroba Hirayama, wieloogniskowa neuropatia ruchowa, stwardnienie rozsiane, zespół Guillain-Barre, choroba Parkinsona i demencja ;
2. Pacjenci z rozpoznaniem zgodnym z potwierdzonym klinicznie lub laboratoryjnie możliwym, prawdopodobnym lub określonym sporadycznym lub rodzinnym ALSALS, zgodnie ze poprawionymi kryteriami diagnostycznymi EI Escorial opublikowanymi przez Światową Federację Neurologii (WFN);
3. Pacjenci, którzy w okresie badania odmawiają przyjmowania pokarmu i leków przez sondę donosową ze względu na zaburzenia połykania;