Fase I klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av en enkelt intratekal injeksjon av RJK002 hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Hovedinkluderingskriterier:

1. Kvinnelige eller mannlige forsøkspersoner som er ≥ 18 år ved screening;
2. Pasienter med en diagnose forenlig med klinisk eller laboratoriestøttet mulige, sannsynlige eller klare sporadiske eller familiære ALSALS i samsvar med Reviderte EI Escorial diagnostiske kriterier publisert av World Federation of Neurology (WFN);
3. Sykdommens varighet fra det første symptomet (alle ALS-symptomer) før screeningbesøket må være mindre enn 2 år (inklusive);
4. Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score ≥30 i løpet av screeningsperioden, og de tre respirasjonsskårene (dyspné, oppreist respirasjon og respirasjonssvikt) må være ≥3;
5. Den tvungne vitale kapasiteten (FVC) som er forutsagt i løpet av screeningsperioden er ≥70 % ved screening;
6. Kroppsmasseindeks (BMI) større enn 18 kg/m2 ved screening;

Hovedekskluderingskriterier:

1. Personer med andre nevrologiske sykdommer som ligner på ALS som påvirker evalueringen av medikamentets effekt, slik som cervikal spondylotisk myelopati, syringomyeli, svulster i ryggmargen og hjernestammen, hirayama sykdom, multifokal motorisk nevropati, multippel sklerose, Guillain-Barre syndrom, Parkinsons sykdom og demenssykdom ;
2. Pasienter med en diagnose forenlig med klinisk eller laboratoriestøttet mulige, sannsynlige eller klare sporadiske eller familiære ALSALS i samsvar med Reviderte EI Escorial diagnostiske kriterier publisert av World Federation of Neurology (WFN);
3. Forsøkspersoner som nekter å ta mat og medisiner via nesesonde i løpet av studieperioden på grunn av svelgedysfunksjon;