Fase I klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt intrathekal injektion af RJK002 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Hovedinkluderingskriterier:

1. Kvinde eller mandlige forsøgspersoner, der er ≥ 18 år ved screening;
2. Patienter med en diagnose i overensstemmelse med klinisk eller laboratorieunderstøttet mulige, sandsynlige eller konkrete sporadiske eller familiære ALSALS i overensstemmelse med Reviderede EI Escorial diagnostiske kriterier udgivet af World Federation of Neurology (WFN);
3. Sygdommens varighed fra det første symptom (ethvert ALS-symptom) før screeningsbesøget skal være mindre end 2 år (inklusive);
4. Den amyotrofiske laterale sklerose funktionel vurderingsskala-revideret (ALSFRS-R)-score ≥30 under screeningsperioden, og de tre respiratoriske scores (dyspnø, oprejst respiration og respiratorisk insufficiens) skal være ≥3;
5. Den tvungne vitale kapacitet (FVC) af forudsagt under screeningsperioden er ≥70 % ved screening;
6. Body mass index (BMI) større end 18 kg/m2 ved screening;

Vigtigste ekskluderingskriterier:

1. Personer med andre neurologiske sygdomme, der ligner ALS, der påvirker evalueringen af ​​lægemiddeleffektivitet, såsom cervikal spondylotisk myelopati, syringomyeli, rygmarv og hjernestammetumorer, hirayama sygdom, multifokal motorisk neuropati, multipel sklerose, Guillain-Barre syndrom, Parkinsons sygdom og demenssygdom ;
2. Patienter med en diagnose i overensstemmelse med klinisk eller laboratorieunderstøttet mulige, sandsynlige eller konkrete sporadiske eller familiære ALSALS i overensstemmelse med Reviderede EI Escorial diagnostiske kriterier udgivet af World Federation of Neurology (WFN);
3. Forsøgspersoner, der nægter at tage mad og medicin via næsesonde i undersøgelsesperioden på grund af synkebesvær;