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18～75歳のgMG参加者を対象に、イプタコパンの有効性、安全性、忍容性をプラセボと比較して調査する研究。

2026年8月10日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

全身性重症筋無力症（gMG）患者を対象としたイプタコパンの有効性、安全性、忍容性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験とその後の非盲検延長相試験

この研究は、安定したSOC治療を受けているAChR+ gMG患者におけるイプタコパンの有効性、安全性および忍容性を評価するための、無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同第III相研究である。 適格基準を満たす参加者は、安定したSOC治療を継続しながら、イプタコパンまたは同等のプラセボのいずれかを1:1の比率で無作為に6か月間（180日間）投与されます。 ランダム化は地域に基づいて階層化されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、一次有効性および安全性分析のための6か月の二重盲検治療期間と、それに続く24か月の非盲検延長期間で構成されます。 安全性追跡評価は、すべての参加者を対象に、治験治療の最後の投与から7日後に1回、および治験治療の最後の投与から30日後に1回実施されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

146

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton、California、アメリカ、92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento、California、アメリカ、94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield、Illinois、アメリカ、62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba、アルゼンチン、C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba、アルゼンチン、C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal、アルゼンチン、C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba、アルゼンチン、X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba、Córdoba Province、アルゼンチン、X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario、Santa Fe Province、アルゼンチン、2000
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness、Invernesshire、イギリス、IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton、Manchester、イギリス、M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、イギリス、B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem、イスラエル、9112001
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • BO
      • Bologna、BO、イタリア、40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence、FI、イタリア、50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo、PA、イタリア、90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo、PA、イタリア、90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、イタリア、00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、イタリア、00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano、TO、イタリア、10043
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • Sydney
      • Camperdown、Sydney、オーストラリア、NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári、ギリシャ、124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa、ギリシャ、411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki、ギリシャ、54636
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Alicante、スペイン、03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida、スペイン、25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga、スペイン、29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、スペイン、46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela、A Coruna、スペイン、15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、スペイン、08907
        • Novartis Investigative Site
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš、セルビア、18108
        • Novartis Investigative Site
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Bochum、ドイツ、44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum、ドイツ、44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、ドイツ、45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich、Bavaria、ドイツ、81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg、Bavaria、ドイツ、93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg、Bavaria、ドイツ、97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60590
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Garches、フランス、92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice、フランス、06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges、Haute Vienne、フランス、87000
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
      • Bahia、ブラジル、40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、ブラジル、04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville、Santa Catarina、ブラジル、89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル、1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon、ポルトガル、1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto、ポルトガル、4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia、ポルトガル、4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • ポーランド
      • Bydgoszcz、ポーランド、85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice、ポーランド、40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow、ポーランド、31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin、ポーランド、20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan、ポーランド、61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów、ポーランド、35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw、ポーランド、01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin、Lublin Voivodeship、ポーランド、20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow、POL、ポーランド、31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice、Silesian Voivodeship、ポーランド、40-650
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing、中国、100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing、中国、100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian、中国、350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan、中国、250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen、Guangdong、中国、518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang、Hebei、中国、50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an、Shaanxi、中国、710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang、Shaanxi、中国、712000
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Fukuoka、日本、8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima、日本、9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima、日本、7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba、Chiba、日本、2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita、Chiba、日本、286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya、Hyōgo、日本、6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki、Iwate、日本、0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama、Saitama、日本、355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku、Tokyo、日本、160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • 韓国
      • Daegu、韓国、41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju、韓国、61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韓国、03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韓国、04763
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 全身性重症筋無力症の成人患者（18～75歳）
  • スクリーニング時の血清学的検査で AChR+ 抗体が陽性
  • 米国重症筋無力症財団（MGFA）のクラス II ～ IV の gMG であり、治験責任医師の判断によると、研究期間中は人工呼吸器を必要としない可能性が高い。
  • gMG の診断の確認は文書化され、次の 3 つの検査のうち 1 つ以上によって裏付けられる必要があります。
  • 単繊維筋電図検査または反復的な神経刺激によって証明される異常な神経筋伝達の病歴。
  • 塩化エドロホニウム検査陽性歴
  • 患者は、治療医師の評価により、経口アセチルコリンエステラーゼ阻害剤により MG 徴候の改善が実証されました。
  • ベースライン MG-ADL スコア ≥6、合計スコアの ≥50% が非眼症状によるもの
  • 参加者は6ヶ月以上最適なコントロールを受けられなかった
  • NSISTは1人だけ。または
  • 2 つ以上の NSIST。または
  • ステロイドやNSISTによる治療にもかかわらず、症状をコントロールするために頻繁に（少なくとも四半期ごとに）血漿交換、血漿交換、または免疫グロブリンの静脈内投与を行っている。または
  • 次の gMG 治療のいずれか:
  • gMGに対して承認されたFcRNアンタゴニスト
  • リツキシマブ
  • 補体阻害剤を除くその他の承認された gMG 療法。
  • 他のすべてのイプタコパン試験と同様に、参加者は髄膜炎菌と肺炎球菌のワクチン接種を受ける必要があります。 さらに、地域の規制および研究実施国のこのワクチンの入手可能性に応じて、参加者はインフルエンザ菌のワクチン接種を受けます。 ワクチン接種はイプタコパンの初回投与の少なくとも2週間前に実施され、可能な限り多くの血清型をカバーします。 イプタコパン治療をワクチン接種後 2 週間より早く開始する場合は、予防的抗生物質治療を開始し、ワクチン接種後 2 週間まで投与する必要があります。

除外基準:

  • 過去1ヶ月以内に免疫グロブリン静注（IVIG）/血漿交換（PLEX）、過去6ヶ月以内にリツキシマブ、過去2ヶ月以内にエクリズマブ、過去3ヶ月以内にラブリズマブまたはその他の補体阻害剤、エフガルチギモドまたはその他の抗がん剤による治療を受けている-過去3か月以内にFcRn療法を受けた、または過去6か月以内に胸腺切除術を受けた、または試用期間中に計画的に胸腺切除術を受けた。

  • スクリーニング時に臨床的に重大な活動性または慢性の制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症を患っている参加者。スクリーニング時に活動性ウイルス感染症の検査で陽性となった患者も含まれます。 活動性 B 型肝炎ウイルス (HBV): 活動性 (急性) を示す血清パネル検査の結果。または慢性）感染症。活動性 C 型肝炎ウイルス (HCV): 血清学的検査で HCV-Ab 陽性。後天性免疫不全症候群（AIDS）を定義する状態または分化4クラスター（CD4）数に関連するヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性血清学

    • 200セル/mm3
  • 妊娠中または授乳中、または妊娠を予定している女性参加者。
  • 妊娠の可能性のある女性。治験薬の投与中に効果的な避妊方法を使用していない限り、生理学的に妊娠できるすべての女性と定義されます。
  • -治験薬投与前14日以内に、活動性の全身性の細菌、ウイルス（新型コロナウイルス感染症を含む）もしくは真菌感染症、あるいは入院もしくは注射による抗菌療法を必要とした主要な感染症エピソード。
  • -莢膜性微生物（髄膜炎菌や肺炎連鎖球菌など）によって引き起こされる再発性侵襲性感染症の病歴。
  • -治験薬投与前の7日以内に38℃（100.4°F）以上の発熱があった

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イプタコパン
イプタコパンを6ヶ月間経口投与（二重盲検）した後、最大60ヶ月間のオープンラベルでのイプタコパン投与
薬：イプタコパン
ハードゼラチンカプセル
プラセボコンパレーター：マッチングプラセボ
6か月間プラセボを経口投与（二重盲検）後、最大60か月間オープンラベルのiptacopanを投与
他の：一致するプラセボ
ハードゼラチンカプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重症筋無力症の日常生活活動（MG-ADL）合計スコアのベースラインから6か月目までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価する、面接官主導の 8 項目の患者報告尺度です。 MG-ADLは、MGの影響に関連する眼球障害（2項目）、眼球障害（3項目）、呼吸器障害（1項目）、粗大運動障害または四肢障害（2項目）に続発する機能障害の患者の評価に関する項目で構成されている。 各項目は 4 点スケールで評価され、スコア 0 は正常な機能を表し、スコア 3 はその機能を実行する能力の喪失を表します。 スコアの範囲は 0 ～ 24 で、スコアが高いほど障害が深刻であることを示します。
ベースラインから 6 か月目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
定量的 MG (QMG) 合計スコアのベースラインから 6 か月目までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
定量的重症筋無力症 (QMG) スコアは、身体の機能と構造の障害に基づいて疾患の重症度を定量化する 13 項目の医師による直接評価スコアリング システムです。 合計 QMG スコアは 0 ～ 39 の範囲であり、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
ベースラインから 6 か月目まで
重症筋無力症複合（MGC）合計スコアのベースラインから6か月目までの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
MGC は、医師の診察と患者の病歴に基づいて MG の症状と徴候を測定する 10 項目の機器です。 項目は、眼瞼下垂、複視、閉眼、会話、咀嚼、嚥下、呼吸、首の屈曲、肩の外転、股関節の屈曲に関連しています。 各項目は、4 つの可能なカテゴリを含む順序スケールでスコア付けされ、重み付けされます。 合計スコアの範囲は 0 ～ 50 で、スコアが高いほど障害が重度であることを示します。
ベースラインから 6 か月目まで
改訂版 MG QOL15r 調査スコアのベースラインから 6 か月目への変化
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
改訂された MG-QoL15 は、参加者が回答する 15 項目の健康関連の生活の質に関するアンケートであり、gMG の生活の質を測定するために設計されています。 MG-QoL15 の項目は身体的、社会的、心理的要素に関連しており、0 (まったくない) から 2 (非常に高い) でスコア付けされます。 累積スコアは 0 ～ 30 の範囲で、スコアが高いほど生活の質の低下と MG 関連の機能不全に対する不満を表します。
ベースラインから 6 か月目まで
有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
臨床検査値、バイタルサイン、心電図、およびコロンビア自殺重症度評価スケールにおける重大かつ顕著な変化。
ベースラインから 6 か月目まで
治療中の早期MG-ADL反応者の割合（4週目までにベースラインから初めてMG-ADLが2ポイント以上改善した早期反応者）
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
MG-ADL は、MG の症状とその日常活動への影響を評価する 8 項目の患者報告尺度です。 MG-ADLは、MGの影響に関連する眼球障害（2項目）、眼球障害（3項目）、呼吸器障害（1項目）、粗大運動障害または四肢障害（2項目）に続発する機能障害の患者の評価に関する項目で構成されている。 各項目は 4 点スケールで評価され、スコア 0 は正常な機能を表し、スコア 3 はその機能を実行する能力の喪失を表します。 スコアの範囲は 0 ～ 24 で、スコアが高いほど障害が深刻であることを示します。
ベースラインから 6 か月目まで
EuroQol-5 ディメンション 5 レベル (EQ-5D-5L) のベースラインから 6 か月目への変更
時間枠：ベースラインから 6 か月目まで
このアンケートは成人の健康状態を評価するために設計されました。 この測定は、記述システムと EQ ビジュアル アナログ スケール (EQ VAS) という 2 つの異なるセクションに分かれています。 最初のセクションには、5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) のそれぞれに対処する 1 つの項目が含まれています。 参加者はこれらの項目を「問題なし」、「少し問題がある」、「中程度の問題」、「深刻な問題」、「できない/非常に問題」の 5 段階で評価します。 次に、各次元のレベルを 5 桁の数字に結合することによって、複合的な健康状態が定義されます。 2 番目のセクションには、垂直方向のビジュアル アナログ スケールを使用して自己評価の健康状態を測定する EQ ビジュアル アナログ スケール (EQ VAS) が含まれています。100 は「想像できる最高の健康状態」を表し、0 は「想像できる最悪の健康状態」を表します。 回答者は、この連続体に沿ってマークを付けて、現在の健康状態を評価するように求められます。
ベースラインから 6 か月目まで
有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから 30 か月目 (延長フェーズの終了)
臨床検査値、バイタルサイン、心電図、およびコロンビア自殺重症度評価スケールにおける重大かつ顕著な変化。
ベースラインから 30 か月目 (延長フェーズの終了)
ベースラインから6か月後のQMG総スコアが5ポイント以上減少し、レスキュー投薬および／または強く交絡する禁止薬物を投与されなかった参加者の割合
時間枠：ベースラインから6か月後
定量的重症筋無力症（QMG）スコアは、身体機能と構造の障害に基づいて疾患の重症度を定量化する、13項目の直接医師評価スコアリングシステムです。
合計QMGスコアは0から39の範囲で、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
ベースラインから6か月後
レスキュー薬および／または強力に交絡を招く禁止薬なしで、ベースラインから6か月時点でのMG-ADL総合スコアが3ポイント以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースラインから6ヶ月
MG-ADLは、MG症状とその日常生活活動への影響を評価する8項目の患者報告スケールです。 MG-ADLは、MGの影響による眼症状（2項目）、球症状（3項目）、呼吸器症状（1項目）、および粗大運動または四肢症状（2項目）に関連する機能障害の患者評価に関する項目で構成されています。 各項目は4点スケールで評価され、スコア0は正常な機能を表し、スコア3はその機能を実行する能力の喪失を表します。 スコアの範囲は0から24までで、スコアが高いほど障害の程度が高いことを示します。
ベースラインから6ヶ月
月次6におけるMSEを達成した参加者の割合、救済療法および/または強力な交絡禁止薬剤を投与せずに月次6でMG-ADLスコアが0または1であると定義
時間枠：ベースラインから6か月後
MG-ADLは、MG症状と日常生活活動への影響を評価する、8項目からなるインタビュアー主導の患者報告尺度です。 MG-ADLは、MGの影響による眼（2項目）、延髄（3項目）、呼吸（1項目）、および粗大運動または四肢（2項目）の障害に二次的な機能的障害に関する患者の評価に関連する項目で構成されています。 各項目は4点尺度で評価され、スコア0は正常な機能を、スコア3はその機能を実行する能力の喪失を表します。 スコアは0から24の範囲で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
ベースラインから6か月後
参加者がMG-ADL総合スコアで2ポイント以上の減少を示し、それが6か月目まで維持された時間の割合
時間枠：ベースラインから6か月後
MG-ADLは、MG症状とそれらが日常生活活動に及ぼす影響を評価する、8項目の患者報告尺度です。 MG-ADLは、MGの影響による眼球（2項目）、延髄（3項目）、呼吸（1項目）、および粗大運動または四肢（2項目）の障害に二次的に生じる機能障害に関する患者の評価に関連する項目で構成されています。 各項目は4段階で評価され、スコア0は正常な機能を、スコア3はその機能を実行する能力の喪失を表します。 スコアの範囲は0から24で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
ベースラインから6か月後
ベースラインから6ヵ月までのMGC総合スコアで3ポイント以上の減少を示した参加者の割合
時間枠：ベースラインから6か月後
MGCは、医師の診察と患者の病歴に基づいてMGの症状と徴候を測定する10項目の評価尺度です。 項目は、眼瞼下垂、複視、眼瞼閉鎖、会話、咀嚼、嚥下、呼吸、頸部屈曲、肩関節外転、股関節屈曲に関連しています。 各項目は、4つの可能なカテゴリーを持つ順序尺度で評価され、重み付けされています。 総合スコアは0から50の範囲で、スコアが高いほど障害がより重度であることを示します。
ベースラインから6か月後
ベースラインからのMG-ADL総合スコアの変化
時間枠：ベースラインから66か月（延長フェーズ終了時）
MG-ADLは、MG症状とその日常生活活動への影響を評価する、8項目からなる患者報告尺度です。 MG-ADLは、MGの影響による眼症状（2項目）、球症状（3項目）、呼吸症状（1項目）、および大まかな運動または四肢の障害（2項目）に起因する機能障害についての患者の評価に関連する項目で構成されています。 各項目は4段階尺度で評価され、スコア0は正常な機能を、スコア3はその機能を実行する能力の喪失を表します。 スコアの範囲は0から24で、スコアが高いほど障害の程度が大きいことを示します。
ベースラインから66か月（延長フェーズ終了時）
コア部分と比較した経口コルチコステロイド（OCS）投与量の減少を達成し、拡張部分終了時まで維持した参加者の割合
時間枠：コアフェーズ終了時（6ヶ月目）から延長フェーズ終了時（30ヶ月目）まで
gMG患者におけるiptacopanの長期効果は、経口コルチコステロイドの減量または中止を経験した患者の割合によって評価されます。割合が高いほど、長期効果が大きいことを示します。
コアフェーズ終了時（6ヶ月目）から延長フェーズ終了時（30ヶ月目）まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年7月31日

一次修了 (推定)

2027年4月30日

研究の完了 (推定)

2032年5月27日

試験登録日

最初に提出

2024年2月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年7月18日

最初の投稿 (実際)

2024年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月10日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (その他の識別子：EUCTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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