Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av Iptacopan sammenlignet med placebo hos deltakere i alderen 18 til 75 år med gMG.

10. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase III-studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Iptacopan hos pasienter med generalisert myasthenia gravis (gMG), etterfulgt av en åpen utvidelsesfase

Studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, fase III-studie, for å evaluere effekt, sikkerhet og tolerabilitet av iptacopan hos pasienter med AChR+ gMG som er på stabil SOC-behandling. Deltakere som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli randomisert i forholdet 1:1, for å motta enten iptacopan eller matchende placebo, i 6 måneder (180 dager) mens de fortsetter på en stabil SOC-behandling. Randomiseringen vil bli stratifisert basert på region.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien består av en 6-måneders dobbeltblind behandlingsperiode for den primære effekt- og sikkerhetsanalysen etterfulgt av en 24 måneders åpen forlengelsesperiode. En sikkerhetsoppfølgingsvurdering vil bli utført, en 7 dager etter siste administrasjon av studiebehandling og en 30 dager etter siste administrasjon av studiebehandling for alle deltakerne.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

146

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentina, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentina, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • Bahia, Brasil, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brasil, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brasil, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Forente stater, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Frankrike, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Hellas, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Hellas, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Hellas, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japan, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japan, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, Kina, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Kina, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Kina, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Kina, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, Kina, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polen, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polen, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polen, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polen, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polen, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polen, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbia, 18108
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Alicante, Spania, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spania, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spania, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spania, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spania, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Spania, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Storbritannia, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Storbritannia, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Sør -Korea
      • Daegu, Sør -Korea, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Sør -Korea, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sør -Korea, 04763
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Tyskland, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Tyskland, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne pasienter med generalisert myasthenia gravis (alder 18-75 år)
  • Positiv serologitesting for AChR+ antistoff ved screening
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II-IV gMG og har sannsynligvis ikke behov for respirator i løpet av studien, som bedømt av etterforskeren.
  • Bekreftelsen av diagnosen gMG bør dokumenteres og støttes av ≥1 av følgende 3 tester:
  • Anamnese med unormal nevromuskulær overføring demonstrert ved enkeltfiberelektromyografi eller repeterende nervestimulering.
  • Historie med positiv edrofoniumkloridtest
  • Pasienten har vist forbedring i MG-tegn på orale acetylkolinesterasehemmere, vurdert av behandlende lege.
  • Baseline MG-ADL-skåre ≥6, med ≥50 % av totalskåren på grunn av ikke-okulære symptomer
  • Deltakerne var ikke optimalt kontrollert i ≥ 6 måneder
  • bare én NSIST; eller
  • to eller flere NSISTer; eller
  • på hyppig (minst kvartalsvis) plasmaferese, plasmautveksling eller intravenøst ​​immunglobulin for å kontrollere symptomer til tross for behandling med steroider og NSISTer; eller
  • en av følgende gMG-behandlinger:
  • en FcRN-antagonist godkjent for gMG
  • rituximab
  • andre godkjente gMG-terapier unntatt komplementhemmere.
  • I samsvar med alle andre iptacopan-studier, vil deltakerne måtte vaksineres mot Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae. I tillegg vil deltakerne bli vaksinert mot Haemophilus influenzae, avhengig av lokale forskrifter og tilgjengeligheten av denne vaksinen i studielandene. Vaksinasjonen vil bli utført minst 2 uker før første dosering med iptacopan, og dekker så mange serotyper som mulig. Dersom behandling med iptacopan starter tidligere enn 2 uker etter vaksinasjon, må profylaktisk antibiotikabehandling initieres og administreres inntil 2 uker etter vaksinasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Har blitt behandlet med intravenøst ​​immunglobulin (IVIG)/plasmautveksling (PLEX) den siste måneden, med rituximab de siste 6 månedene, eculizumab de siste 2 månedene, ravulizumab eller andre komplementhemmere de siste 3 månedene, efgartigimod eller annen anti - FcRn-behandlinger i løpet av de siste 3 månedene, eller hatt tymektomi i løpet av de siste 6 månedene eller planlagt tymektomi i prøveperioden.

  • Deltakere med klinisk signifikant aktiv eller kronisk ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon ved screening, inkludert pasienter som tester positivt for en aktiv virusinfeksjon ved screening med: Aktivt hepatitt B-virus (HBV): serologiske paneltestresultater som indikerer en aktiv (akutt) eller kronisk) infeksjon; Aktivt hepatitt C-virus (HCV): serologipositiv for HCV-Ab; Humant immunsviktvirus (HIV) positiv serologi assosiert med en ervervet immunsviktsyndrom (AIDS)-definerende tilstand eller med en gruppe av differensiering 4 (CD4) teller

    • 200 celler/mm3
  • Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer, eller har til hensikt å bli gravide.
  • Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker effektive prevensjonsmetoder under dosering av studiebehandling.
  • Aktiv systemisk bakteriell, viral (inkludert COVID-19) eller soppinfeksjon eller enhver større infeksjonsepisode som krevde sykehusinnleggelse eller injiserbar antimikrobiell behandling innen 14 dager før administrasjon av studiemedisin.
  • Anamnese med tilbakevendende invasive infeksjoner forårsaket av innkapslede organismer, f.eks. N. meningitidis og S. pneumoniae.
  • Tilstedeværelse av feber ≥ 38 °C (100,4 °F) innen 7 dager før studielegemiddeladministrering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Iptacopan
Iptacopan oralt i 6 måneder (dobbeltblind) etterfulgt av åpen merking iptacopan i opptil 60 måneder
Legemiddel: Iptacopan
Hard gelatinkapsel
Placebo komparator: Svarende Placebo
Placebo oralt i 6 måneder (dobbelblind) etterfulgt av åpen merking iptacopan i opptil 60 måneder
Annen: Matchende placebo
Hard gelatinkapsel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) total poengsum
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts intervjuer ledet pasientrapporteringsskala som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensatt av elementer relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 post), og grov motorisk eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-punkts skala der en skåre 0 representerer normal funksjon og en skåre 3 representerer tap av evne til å utføre denne funksjonen. Poengsummen varierer fra 0 til 24, med en høyere poengsum som indikerer mer funksjonshemming.
Grunnlinje til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til måned 6 i totalscore for kvantitativ MG (QMG).
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score er et 13-elements scoringssystem for direkte legevurdering som kvantifiserer sykdommens alvorlighetsgrad, basert på svekkelser av kroppsfunksjoner og strukturer. Den totale QMG-skåren varierer fra 0 til 39, der høyere skårer indikerte større sykdomsgrad.
Grunnlinje til måned 6
Endre fra baseline til måned 6 i Myasthenia Gravis Composite (MGC) totalpoengsum
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
MGC er et 10-elements instrument som måler symptomene og tegnene på MG basert på legeundersøkelse og pasienthistorie. Elementer relaterer seg til ptosis, dobbeltsyn, øyelukking, snakking, tygging, svelging, pust, nakkefleksjon, skulderabduksjon og hoftefleksjon. Hvert element scores på en ordinær skala med 4 mulige kategorier og vektes. Den totale skåren varierer fra 0 til 50, hvor høyere skår indikerer mer alvorlige funksjonsnedsettelser.
Grunnlinje til måned 6
Endring fra baseline til måned 6 i revidert MG Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) undersøkelsespoeng
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Den reviderte MG-QoL15 er et 15-elements helserelatert livskvalitetsspørreskjema utfylt av deltakerne, designet for å måle livskvalitet i gMG. Elementer på MG-QoL15 er relatert til fysiske, sosiale og psykologiske komponenter og er skåret fra 0 (ikke i det hele tatt) til 2 (veldig mye). De kumulative skårene varierer fra 0 til 30, med høyere skårer som representerer dårligere livskvalitet og misnøye med MG-relatert dysfunksjon.
Grunnlinje til måned 6
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Eventuelle betydelige og bemerkelsesverdige endringer i kliniske laboratorieverdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Grunnlinje til måned 6
Andel tidlige MG-ADL-respondere under behandling (tidlig respondere med første MG-ADL-forbedring fra baseline på ≥ 2 poeng som oppstår innen uke 4)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts pasientrapporteringsskala som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL er sammensatt av elementer relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 post), og grov motorisk eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter fra MG. Hvert element vurderes på en 4-punkts skala der en skåre 0 representerer normal funksjon og en skåre 3 representerer tap av evne til å utføre denne funksjonen. Poengsummen varierer fra 0 til 24, med en høyere poengsum som indikerer mer funksjonshemming.
Grunnlinje til måned 6
Endre fra baseline til måned 6 i EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Dette spørreskjemaet er laget for å vurdere helsestatus hos voksne. Målingen er delt inn i to distinkte seksjoner, det beskrivende systemet og EQ visuell analog skala (EQ VAS). Den første delen inkluderer ett element som tar for seg hver av fem dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlig aktivitet, smerte/ubehag og angst/depresjon). Deltakerne vurderer hvert av disse elementene fra 1 av de 5 nivåene: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer, eller ute av stand til/ekstremt. En sammensatt helsetilstand defineres deretter ved å kombinere nivåene for hver dimensjon til et 5-sifret tall. Den andre delen inkluderer EQ visuell analog skala (EQ VAS) som måler selvvurdert helsestatus ved å bruke en vertikalt orientert visuell analog skala der 100 representerer den "best tenkelige helsetilstanden" og 0 representerer den "verst tenkelige helsetilstanden." Respondentene blir bedt om å vurdere sin nåværende helse ved å sette et merke langs dette kontinuumet.
Grunnlinje til måned 6
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Grunnlinje til måned 30 (slutt på utvidelsesfasen)
Eventuelle betydelige og bemerkelsesverdige endringer i kliniske laboratorieverdier, vitale tegn, elektrokardiogrammer og Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Grunnlinje til måned 30 (slutt på utvidelsesfasen)
Andel deltakere med ≥ 5 poeng reduksjon fra utgangspunktet til måned 6 i QMG totalpoengsum uten bergingsmedisin og/eller sterkt forvirrende forbudt medisin
Tidsramme: Baseline til måned 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-skår er et 13-punkts direkte legevurderingssystem som kvantifiserer sykdomsalvorlighet basert på funksjons- og strukturskader.
Total QMG-skår varierer fra 0 til 39, der høyere skår indikerer større sykdomsalvorlighet.
Baseline til måned 6
Andel deltakere med ≥ 3 poengs reduksjon fra utgangspunkt til måned 6 i MG-ADL totalscore uten redningsmedisin og/eller sterkt forvirrende forbudt medisin
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en pasientrapporteringsskala med 8 elementer som vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL består av elementer relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming forårsaket av okulære (2 elementer), bulbære (3 elementer), respiratoriske (1 element) og grovmotoriske eller lemrelaterte (2 elementer) plager knyttet til MG. Hvert element vurderes på en 4-punkts skala der en score på 0 representerer normal funksjon og en score på 3 representerer tap av evnen til å utføre den funksjonen. Scorene varierer fra 0 til 24, der en høyere score indikerer større funksjonshemming.
Baseline til måned 6
Andel deltakere som oppnår MSE ved måned 6, definert som MG-ADL-skår på 0 eller 1 ved måned 6 uten redningsterapi og/eller sterkt forvirrende forbudt medikament
Tidsramme: Fra baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts intervjubasert pasientrapporteringsskala som vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter. MG-ADL består av punkter relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming forårsaket av okulær (2 punkter), bulbar (3 punkter), respirasjonsmessig (1 punkt) og grovmotorisk eller ekstremitets (2 punkter) nedsatt funksjon relatert til MG-effekter. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala der en score på 0 representerer normal funksjon og en score på 3 representerer tap av evne til å utføre den funksjonen. Scorene varierer fra 0 til 24, der en høyere score indikerer større funksjonshemming.
Fra baseline til måned 6
Andel av tiden hvor deltakerne viste en reduksjon på ≥ 2 poeng i MG-ADL total score som ble opprettholdt frem til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
MG-ADL er en 8-punkts pasientrapporteringsskala som vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL består av elementer knyttet til pasientens vurdering av funksjonshemming som følge av okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respirasjonsmessig (1 element) og grovmotoriske eller lemrelaterte (2 elementer) funksjonsnedsettelser forårsaket av MG. Hvert element vurderes på en 4-punkts skala hvor en score på 0 representerer normal funksjon og en score på 3 representerer tap av evnen til å utføre den funksjonen. Scorene varierer fra 0 til 24, hvor en høyere score indikerer større funksjonshemming.
Baseline til måned 6
Andel deltakere med en reduksjon på ≥ 3 poeng fra utgangspunktet til måned 6 i MGC totalpoengsum
Tidsramme: Baseline til måned 6
MGC er et 10-punkts instrument som måler symptomene og tegnene på MG basert på legeundersøkelse og pasienthistorie. Punktene relaterer seg til ptose, dobbeltsyn, øyelukking, tale, tygging, svelging, pusting, nakke fleksjon, skulder abduksjon og hofte fleksjon. Hvert punkt poengsettes på en ordinær skala med 4 mulige kategorier og vektes. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 50, hvor høyere poengsummer indikerer mer alvorlige funksjonsnedsettelser.
Baseline til måned 6
Endring fra baseline i MG-ADL total score
Tidsramme: Baseline til måned 66 (slutten av forlengelsesfasen)
MG-ADL er en 8-punkts pasientrapporteringsskala som vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. MG-ADL består av punkter relatert til pasientens vurdering av funksjonshemming som følge av okulær (2 punkter), bulbar (3 punkter), respiratorisk (1 punkt) og grovmotorisk eller ekstremitets (2 punkter) svekkelse knyttet til effekter fra MG. Hvert punkt vurderes på en 4-punkts skala der en score på 0 representerer normal funksjon og en score på 3 representerer tap av evne til å utføre den funksjonen. Scorene varierer fra 0 til 24, der en høyere score indikerer større funksjonshemming.
Baseline til måned 66 (slutten av forlengelsesfasen)
Andel deltakere som oppnår en reduksjon i orale kortikosteroider (OCS)-dose sammenlignet med kjerneperioden, som ble opprettholdt frem til slutten av forlengelsesperioden
Tidsramme: Måned 6 (slutten av kjernefasen) til måned 30 (slutten av forlengelsesfasen)
Den langsiktige effekten av iptacopan hos pasienter med gMG vil bli vurdert ut fra andelen pasienter som hadde en reduksjon i dose eller avsluttet bruken av orale kortikosteroider, en høyere andel vil indikere større langsiktig effekt.
Måned 6 (slutten av kjernefasen) til måned 30 (slutten av forlengelsesfasen)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

27. mai 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

24. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Annen identifikator: EUCTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere