Tutkimus Iptacopanin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna 18–75-vuotiailla gMG:tä saaneilla osallistujilla.
maanantai 10. elokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe III -tutkimus Iptacopanin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG), jota seurasi avoin jatkovaihe
Tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen III monikeskustutkimus, jossa arvioidaan iptakopaanin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on AChR+ gMG ja jotka saavat stabiilia SOC-hoitoa.
Osallistujat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset, satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan joko iptakopaania tai vastaavaa lumelääkettä 6 kuukaudeksi (180 päiväksi) samalla, kun he jatkavat vakaata SOC-hoitoa.
Satunnaistaminen ositetaan alueen mukaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu 6 kuukauden kaksoissokkohoitojaksosta ensisijaista teho- ja turvallisuusanalyysiä varten, jota seuraa 24 kuukauden avoin jatkojakso.
Kaikille osallistujille suoritetaan turvallisuusseurantaarviointi, yksi 7 päivää viimeisen tutkimushoidon annon jälkeen ja yksi 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
146
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1012AAR
- Novartis Investigative Site
-
Caba, Argentiina, C1182
- Novartis Investigative Site
-
Caba, Argentiina, C1055AAF
- Novartis Investigative Site
-
Capital Federal, Argentiina, C1023AAB
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Argentiina, X5004CDT
- Novartis Investigative Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1428AQK
- Novartis Investigative Site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentiina, X5004AOA
- Novartis Investigative Site
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentiina, 2000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Sydney
-
Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bahia, Brasilia, 40290-000
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, Brasilia, 04038-002
- Novartis Investigative Site
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
- Novartis Investigative Site
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90560-030
- Novartis Investigative Site
-
-
Santa Catarina
-
Joinville, Santa Catarina, Brasilia, 89202-165
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Alicante, Espanja, 03010
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Novartis Investigative Site
-
Lleida, Espanja, 25198
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28006
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Espanja, 29010
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Espanja, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Espanja, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08907
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea, 41404
- Novartis Investigative Site
-
Gwangju, Etelä -Korea, 61469
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 04763
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italia, 40139
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Italia, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Italia, 90127
- Novartis Investigative Site
-
Palermo, PA, Italia, 90146
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00133
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00189
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00135
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Italia, 10043
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Fukushima, Japani, 9601295
- Novartis Investigative Site
-
Hiroshima, Japani, 7348551
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiba
-
Chiba, Chiba, Japani, 2608677
- Novartis Investigative Site
-
Narita, Chiba, Japani, 286-8520
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 0630005
- Novartis Investigative Site
-
-
Hyōgo
-
Nishinomiya, Hyōgo, Japani, 6638501
- Novartis Investigative Site
-
-
Iwate
-
Hanamaki, Iwate, Japani, 0250082
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japani, 9838520
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Saitama
-
Higashi-Matsuyama, Saitama, Japani, 355-0005
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku Ku, Tokyo, Japani, 160-0023
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kiina, 100034
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, Kiina, 100070
- Novartis Investigative Site
-
Fujian, Kiina, 350001
- Novartis Investigative Site
-
Jinan, Kiina, 250012
- Novartis Investigative Site
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kiina, 230001
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510515
- Novartis Investigative Site
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518053
- Novartis Investigative Site
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Kiina, 50030
- Novartis Investigative Site
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215004
- Novartis Investigative Site
-
-
Shaanxi
-
Xi'an, Shaanxi, Kiina, 710075
- Novartis Investigative Site
-
Xianyang, Shaanxi, Kiina, 712000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 28
- Novartis Investigative Site
-
Chaïdári, Kreikka, 124 62
- Novartis Investigative Site
-
Larissa, Kreikka, 411 10
- Novartis Investigative Site
-
Thessaloniki, Kreikka, 54636
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1649-035
- Novartis Investigative Site
-
Lisbon, Portugali, 1349-019
- Novartis Investigative Site
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Novartis Investigative Site
-
Vila Nova de Gaia, Portugali, 4434-502
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-065
- Novartis Investigative Site
-
Katowice, Puola, 40-689
- Novartis Investigative Site
-
Krakow, Puola, 31-870
- Novartis Investigative Site
-
Lublin, Puola, 20-410
- Novartis Investigative Site
-
Poznan, Puola, 61-731
- Novartis Investigative Site
-
Rzeszów, Puola, 35-055
- Novartis Investigative Site
-
Warsaw, Puola, 01-684
- Novartis Investigative Site
-
-
Lublin Voivodeship
-
Lublin, Lublin Voivodeship, Puola, 20-064
- Novartis Investigative Site
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Puola, 02-676
- Novartis Investigative Site
-
-
POL
-
Krakow, POL, Puola, 31-505
- Novartis Investigative Site
-
-
Silesian Voivodeship
-
Katowice, Silesian Voivodeship, Puola, 40-650
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Garches, Ranska, 92380
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Ranska, 06000
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75940
- Novartis Investigative Site
-
-
Haute Vienne
-
Limoges, Haute Vienne, Ranska, 87000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bochum, Saksa, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Bochum, Saksa, 44789
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Saksa, 45147
- Novartis Investigative Site
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Saksa, 81675
- Novartis Investigative Site
-
Regensburg, Bavaria, Saksa, 93053
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Bavaria, Saksa, 97070
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60590
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Novartis Investigative Site
-
Niš, Serbia, 18108
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, DK-2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Novartis Investigative Site
-
-
Invernesshire
-
Inverness, Invernesshire, Yhdistynyt kuningaskunta, IV2 3RE
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Swinton, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M27 8FF
- Novartis Investigative Site
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Honor Health Research Institute
-
-
California
-
Fullerton, California, Yhdysvallat, 92835
- Fullerton Neuro and Headache Ctr
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago Medical Centr
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62769
- Prairie Heart Institute
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817-1807
- Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37221
- Vanderbilt University Medical CenterX
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset potilaat, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ikä 18-75 vuotta)
- Positiivinen serologinen testi AChR+-vasta-aineelle seulonnassa
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) luokan II-IV gMG ja ei todennäköisesti tarvitse hengityssuojainta tutkimuksen ajan, tutkijan arvioiden mukaan.
- GMG-diagnoosin vahvistus tulee dokumentoida ja tukea vähintään yhdellä seuraavista kolmesta testistä:
- Epänormaali neuromuskulaarinen transmissio, joka on osoitettu yhden kuidun elektromyografialla tai toistuvalla hermostimulaatiolla.
- Positiivinen edrofoniumkloriditesti historiassa
- Potilaan MG-oireet ovat parantuneet oraalisilla asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittoreilla, kuten hoitava lääkäri on arvioinut.
- Lähtötason MG-ADL-pistemäärä ≥6, ja ≥50 % kokonaispistemäärästä johtui muista kuin silmäoireista
- Osallistujat eivät ole olleet optimaalisesti hallinnassa ≥ 6 kuukauden ajan
- vain yksi NSIST; tai
- kaksi tai useampi NSIST; tai
- säännöllinen (vähintään neljännesvuosittain) plasmafereesi, plasmanvaihto tai suonensisäinen immunoglobuliini oireiden hallitsemiseksi steroidi- ja NSIST-hoidosta huolimatta; tai
- jokin seuraavista gMG-hoidoista:
- gMG:lle hyväksytty FcRN-antagonisti
- rituksimabi
- muut hyväksytyt gMG-hoidot paitsi komplementin estäjät.
- Kaikkien muiden iptacopan-tutkimusten mukaisesti osallistujat on rokotettava Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -bakteeria vastaan. Lisäksi osallistujat rokotetaan Haemophilus influenzaea vastaan riippuen paikallisista määräyksistä ja rokotteen saatavuudesta tutkimusmaissa. Rokotus suoritetaan vähintään 2 viikkoa ennen ensimmäistä iptakopaaniannosta, joka kattaa mahdollisimman monta serotyyppiä. Jos iptakopaanihoito aloitetaan aikaisemmin kuin 2 viikkoa rokotuksen jälkeen, profylaktinen antibioottihoito on aloitettava ja sitä on annettava 2 viikkoa rokotuksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Sinua on hoidettu suonensisäisellä immunoglobuliinilla (IVIG)/plasmanvaihdolla (PLEX) viimeisen kuukauden aikana, rituksimabilla viimeisen 6 kuukauden aikana, ekulitsumabilla viimeisen 2 kuukauden aikana, ravulitsumabilla tai muilla komplementin estäjillä viimeisen kolmen kuukauden aikana, efgartigimodilla tai muilla anti-lääkkeillä - FcRn-hoidot viimeisten 3 kuukauden aikana tai tymektomia viimeisten 6 kuukauden aikana tai suunniteltu kateenpoistoleikkaus koeajan aikana.
Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä aktiivinen tai krooninen hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio seulonnassa, mukaan lukien potilaat, joiden aktiivinen virusinfektio on positiivinen seulonnassa: Aktiivinen hepatiitti B -virus (HBV): serologisen paneelin testitulokset osoittavat aktiivisen (akuutin) tai krooninen) infektio; Aktiivinen C-hepatiittivirus (HCV): serologisesti positiivinen HCV-Ab:lle; Human ImmunoDeficiency Virus (HIV) -positiivinen serologia, joka liittyy hankitun immuunikatooireyhtymän (AIDS) määrittelevään tilaan tai klusterin differentiaatio 4 (CD4) -määrään
- 200 kennoa/mm3
- Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai aikovat tulla raskaaksi.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimushoidon aikana.
- Aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- (mukaan lukien COVID-19) tai sieni-infektio tai mikä tahansa merkittävä infektiojakso, joka vaati sairaalahoitoa tai ruiskeena annettavaa mikrobilääkkeitä 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista.
- Kapseloitujen organismien, esim. N. meningitidis ja S. pneumoniae, aiheuttamat toistuvat invasiiviset infektiot.
- Kuume ≥ 38 °C (100,4 °F) 7 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Iptacopan
Iptacopan suun kautta 6 kuukauden ajan (kaksoissokko) ja sen jälkeen avoimella merkinnällä iptacopan jopa 60 kuukauden ajan
|
Kova gelatiinikapseli
|
|
Placebo Comparator: Vastaava Plasebo
Placebo suun kautta 6 kuukauden ajan (kaksoissokko) ja sen jälkeen avoimen iptacopan-aineen käyttö jopa 60 kuukauden ajan
|
Kova gelatiinikapseli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 6 päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiivisuuden (MG-ADL) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MG-ADL on 8 kohdan haastattelijan johtama potilasraportointiasteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan.
MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon MG:n vaikutuksiin liittyvästä toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmän (2 kohdetta), bulbarista (3 kohdetta), hengityselimistä (1 kohde) ja motorisista tai raajoista (2 kohdetta).
Jokainen kohta arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintaa ja pistemäärä 3 tarkoittaa kyvyn menetystä suorittaa tämä toiminto.
Pisteet vaihtelevat 0–24, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän vammaisuutta.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kvantitatiivisen MG:n (QMG) kokonaispistemäärän muutos lähtötasosta kuuteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score on 13 kohdan suora lääkärin arvioinnin pisteytysjärjestelmä, joka määrittää taudin vakavuuden, joka perustuu kehon toimintojen ja rakenteiden heikkenemiseen.
QMG:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–39, jossa korkeammat pisteet osoittivat taudin vakavuutta.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 6 Myasthenia Gravis Composite (MGC) -kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MGC on 10-osainen instrumentti, joka mittaa MG:n oireita ja merkkejä lääkärin tutkimuksen ja potilaan historian perusteella.
Asiat liittyvät ptoosiin, kaksoisnäkemiseen, silmien sulkeutumiseen, puhumiseen, pureskeluun, nielemiseen, hengitykseen, kaulan taipumiseen, olkapään sieppaukseen ja lonkan taivutukseen.
Jokainen kohta pisteytetään järjestysasteikolla, jossa on 4 mahdollista luokkaa ja painotetaan.
Kokonaispisteet vaihtelevat 0–50, jossa korkeammat pisteet viittaavat vakavampiin vammoihin.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 6 tarkistetussa MG Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) -kyselyssä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Tarkistettu MG-QoL15 on osallistujien täyttämä 15 kohdan terveyteen liittyvä elämänlaatukysely, joka on suunniteltu mittaamaan gMG:n elämänlaatua.
MG-QoL15:n kohteet liittyvät fyysisiin, sosiaalisiin ja psykologisiin osiin, ja ne pisteytetään 0:sta (ei ollenkaan) 2:een (erittäin paljon).
Kumulatiiviset pisteet vaihtelevat välillä 0-30, ja korkeammat pisteet edustavat huonompaa elämänlaatua ja tyytymättömyyttä MG-peräiseen toimintahäiriöön.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Kaikki merkittävät ja merkittävät muutokset kliinisissä laboratorioarvoissa, elintoiminnoissa, EKG-kuvissa ja Columbia Suicidal Severity Rating -asteikossa.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Varhaisten MG-ADL-vasteen saaneiden osuus hoidon aikana (varhaisen vasteen saaneet, joilla ensimmäinen MG-ADL-parantuminen lähtötasosta ≥ 2 pistettä tapahtuu viikolla 4)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MG-ADL on 8 kohdan potilaiden raportointiasteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan.
MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon MG:n vaikutuksiin liittyvästä toiminnallisesta vajaatoiminnasta, joka johtuu silmän (2 kohdetta), bulbarista (3 kohdetta), hengityselimistä (1 kohde) ja motorisista tai raajoista (2 kohdetta).
Jokainen kohta arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintaa ja pistemäärä 3 tarkoittaa kyvyn menetystä suorittaa tämä toiminto.
Pisteet vaihtelevat 0–24, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän vammaisuutta.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 6 EuroQol-5 Dimensions-5 -tasolla (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Tämä kyselylomake on suunniteltu arvioimaan aikuisten terveydentilaa.
Mitta on jaettu kahteen erilliseen osaan, kuvaavaan järjestelmään ja EQ visuaaliseen analogiseen asteikkoon (EQ VAS).
Ensimmäinen osa sisältää yhden kohdan, joka käsittelee kutakin viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavallinen toiminta, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus).
Osallistujat arvioivat jokaisen näistä kohteista yhdeltä viidestä tasosta: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia tai kyvyttömyys / äärimmäinen.
Yhdistelmä terveydentila määritellään sitten yhdistämällä kunkin ulottuvuuden tasot 5-numeroiseksi luvuksi.
Toinen osa sisältää EQ:n visuaalisen analogisen asteikon (EQ VAS), joka mittaa itsearvioitua terveydentilaa käyttämällä pystysuuntaista visuaalista analogista asteikkoa, jossa 100 edustaa "parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa" ja 0 "pahinta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa".
Vastaajia pyydetään arvioimaan nykyinen terveytensä asettamalla merkintä tätä jatkumoa pitkin.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauteen 30 (laajennusvaiheen loppu)
|
Kaikki merkittävät ja merkittävät muutokset kliinisissä laboratorioarvoissa, elintoiminnoissa, EKG-kuvissa ja Columbia Suicidal Severity Rating -asteikossa.
|
Lähtötaso kuukauteen 30 (laajennusvaiheen loppu)
|
|
Osallistujien osuus, joilla QMG-kokonaispisteet vähenevät ≥ 5 pistettä lähtötasosta 6. kuukauteen mennessä ilman pelastuslääkitystä ja/tai voimakkaasti häiritsevää kiellettyä lääkitystä
Aikaikkuna: Alkuarvosta kuukauteen 6
|
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) -pistemäärä on 13-osainen suora lääkärin arviointijärjestelmä, joka määrittää sairauden vakavuuden kvantitatiivisesti perustuen kehon toimintojen ja rakenteiden häiriöihin.
Kokonais-QMG-pistemäärä vaihtelee välillä 0–39, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa sairauden vakavuutta. |
Alkuarvosta kuukauteen 6
|
|
Osallistujien osuus, joilla on ≥ 3 pisteen alenema MG-ADL-kokonaisarvosta alkuarvosta 6 kuukauden kohdalla ilman pelastuslääkitystä ja/tai voimakkaasti häiritsevää kiellettyä lääkitystä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MG-ADL on 8 kohdetta käsittävä potilasarviointiasteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutusta päivittäisiin toimintoihin.
MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan toimintakyvyn rajoituksen arviointiin MG:n vaikutuksista johtuvan silmäalueen (2 kohdetta), nielu- ja puhealueen (3 kohdetta), hengityksen (1 kohde) sekä raajojen ja liikkeiden (2 kohdetta) toiminnan heikkenemisen suhteen.
Jokaista kohdetta arvioidaan 4-pisteasteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintaa ja pistemäärä 3 edustaa kyvyttömyyttä suorittaa kyseinen toiminto.
Pistemäärät vaihtelevat välillä 0–24, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat MSE:n 6. kuukaudessa, määriteltynä MG-ADL-pisteinä 0 tai 1 6. kuukaudessa ilman pelastusterapiaa ja/tai voimakkaasti sekoittavia kiellettyjä lääkkeitä
Aikaikkuna: Alkutilasta kuuteen kuukauteen
|
MG-ADL on 8 kohdetta käsittävä haastattelijan ohjaama potilasarviointiasteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäisiin toimintoihin.
MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon toimintakyvyn rajoituksista johtuen okulaarisista (2 kohdetta), bulbaarisista (3 kohdetta), hengityselimistön (1 kohde) sekä suurten motoristen tai raajojen (2 kohdetta) toimintahäiriöistä, jotka liittyvät MG:n vaikutuksiin.
Jokaista kohdetta arvioidaan 4-pisteasteikolla, jossa pisteet 0 edustavat normaalia toimintakykyä ja pisteet 3 edustavat kyvyttömyyttä suorittaa kyseistä toimintoa.
Pistemäärät vaihtelevat 0:sta 24:ään, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa toimintakyvyn rajoittuneisuutta.
|
Alkutilasta kuuteen kuukauteen
|
|
Osuus ajasta, jonka aikana osallistujilla havaittiin vähintään 2 pisteen väheneminen MG-ADL:n kokonaispisteissä, joka säilyi kuukaudelle 6 saakka
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
MG-ADL on potilaan täyttämä 8 kohdetta sisältävä arviointiasteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäisiin toimintoihin.
MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon toimintakyvyn heikkenemisestä, joka johtuu MG:n aiheuttamista silmäoireista (2 kohdetta), ruokatorvioireista (3 kohdetta), hengitysoireista (1 kohta) ja raajojen suurten lihasten toiminnan häiriöistä (2 kohdetta).
Jokainen kohta arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pistemäärä 0 edustaa normaalia toimintakykyä ja pistemäärä 3 edustaa kyvyttömyyttä suorittaa kyseistä toimintoa.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–24, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Osallistujien osuus, jolla MGC-kokonaispistemäärä vähenee ≥ 3 pistettä lähtöarvosta 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso kuukaudelle 6
|
MGC on 10-kohdainen mittari, joka arvioi MG:n oireita ja merkkejä perustuen lääkärintarkastukseen ja potilaan historiaan.
Kohdat liittyvät ptoosiin, kaksoisnäköön, silmien sulkeutumiseen, puhumiseen, pureskeluun, nielemiseen, hengittämiseen, niskan taivutuskykyyn, olkapään abduktioon ja lonkan taivutuskykyyn.
Jokainen kohde pisteytetään ordinaaliskaalalla, jossa on 4 mahdollista kategoriaa ja painotettu.
Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–50, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia toimintarajoitteita.
|
Perustaso kuukaudelle 6
|
|
Perusarvosta poikkeama MG-ADL-kokonaisarvosana
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 66 (jatkojakson loppu)
|
MG-ADL on potilaan täyttämä 8 kohdetta sisältävä asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutusta päivittäisiin toimintoihin.
MG-ADL koostuu kohdista, jotka liittyvät potilaan arvioon toimintakyvyn heikkenemisestä, joka johtuu MG:n aiheuttamista silmäalueen (2 kohdetta), kurkunpään ja nielun alueen (3 kohdetta), hengityksen (1 kohde) sekä raajojen ja liikkeiden (2 kohdetta) toimintahäiriöistä.
Jokainen kohde arvioidaan 4-pisteen asteikolla, jossa pisteet 0 edustavat normaalia toimintakykyä ja pisteet 3 edustavat kyvyttömyyttä suorittaa kyseistä toimintoa.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–24, ja korkeampi pistemäärä viittaa suurempaan toimintakyvyn heikkenemiseen.
|
Perustaso kuukauteen 66 (jatkojakson loppu)
|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttivat suun kautta otettavien kortikosteroidien (OCS) annoksen vähennyksen verrattuna ytimeen osaan ja joka säilytettiin jatko-osan loppuun asti
Aikaikkuna: Kuukausi 6 (ydinvaiheen loppu) - kuukausi 30 (jatkovaiheen loppu)
|
Iptacopanin pitkäaikaisvaikutusta potilailla, joilla on gMG, arvioidaan niiden potilaiden osuuden perusteella, joilla on ollut annoksen vähennystä tai kortikosteroidien suun kautta otettavan hoidon lopettamista. Suurempi osuus viittaisi suurempaan pitkäaikaisvaikutukseen.
|
Kuukausi 6 (ydinvaiheen loppu) - kuukausi 30 (jatkovaiheen loppu)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. huhtikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 27. toukokuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 12. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 24. heinäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 12. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Iptacopan
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023Q12301
- 2023-507064-39-00 (Muu tunniste: EUCTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .