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Un estudio para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Iptacopan en comparación con placebo en participantes de 18 a 75 años con gMG.

10 de agosto de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de iptacopan en pacientes con miastenia gravis generalizada (MGg), seguido de una fase de extensión abierta

El estudio es un estudio de fase III aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de iptacopan en pacientes con AChR+ gMG que están en tratamiento SOC estable. Los participantes que cumplan con los criterios de elegibilidad serán asignados al azar en una proporción de 1:1 para recibir iptacopan o un placebo equivalente, durante 6 meses (180 días) mientras continúan con un tratamiento SOC estable. La aleatorización se estratificará según la región.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio consta de un período de tratamiento doble ciego de 6 meses para el análisis primario de eficacia y seguridad seguido de un período de extensión abierto de 24 meses. Se realizará una evaluación de seguimiento de seguridad, una 7 días después de la última administración del tratamiento del estudio y otra 30 días después de la última administración del tratamiento del estudio para todos los participantes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

146

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Alemania, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Alemania, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemania, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Alemania, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Alemania, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentina, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentina, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • Bahia, Brasil, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brasil, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brasil, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sur
      • Daegu, Corea del Sur, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Corea del Sur, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sur, 04763
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • España
      • Alicante, España, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, España, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, España, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, España, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, España, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, España, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, España, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, España, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francia, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Francia, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Grecia, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Grecia, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecia, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
      • Fukuoka, Japón, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japón, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japón, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japón, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, Japón, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japón, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japón, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japón, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japón, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polonia, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polonia, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polonia, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polonia, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polonia, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polonia, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polonia, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polonia, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Porcelana, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, Porcelana, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Porcelana, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Porcelana, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Porcelana, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Porcelana, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, Porcelana, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugal, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portugal, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Reino Unido, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Reino Unido, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbia, 18108
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (edad 18-75 años)
  • Prueba serológica positiva para anticuerpos AChR+ en el cribado
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clase II-IV gMG y probablemente no necesite un respirador durante la duración del estudio, a juicio del investigador.
  • La confirmación del diagnóstico de gMG debe documentarse y respaldarse mediante ≥1 de las 3 pruebas siguientes:
  • Historia de transmisión neuromuscular anormal demostrada por electromiografía de fibra única o estimulación nerviosa repetitiva.
  • Historia de prueba positiva de cloruro de edrofonio
  • El paciente ha demostrado una mejoría en los signos de MG con inhibidores orales de la acetilcolinesterasa según la evaluación del médico tratante.
  • Puntuación inicial de MG-ADL ≥6, con ≥50% de la puntuación total debido a síntomas no oculares
  • Participantes que no estuvieron controlados de manera óptima durante ≥ 6 meses con
  • solo un NSIST; o
  • dos o más NSIST; o
  • con plasmaféresis frecuente (al menos trimestralmente), intercambio de plasma o inmunoglobulina intravenosa para controlar los síntomas a pesar del tratamiento con esteroides y NSIST; o
  • uno de los siguientes tratamientos con gMG:
  • un antagonista de FcRN aprobado para gMG
  • rituximab
  • otras terapias aprobadas con gMG, excluyendo los inhibidores del complemento.
  • Al igual que en todos los demás ensayos de iptacopan, los participantes deberán vacunarse contra Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae. Además, los participantes serán vacunados contra Haemophilus influenzae, según las regulaciones locales y la disponibilidad de esta vacuna en los países donde se realiza el estudio. La vacunación se realizará al menos 2 semanas antes de la primera dosis de iptacopan, cubriendo tantos serotipos como sea posible. Si el tratamiento con iptacopan comenzará antes de las 2 semanas posteriores a la vacunación, se debe iniciar y administrar un tratamiento antibiótico profiláctico hasta 2 semanas posteriores a la vacunación.

Criterio de exclusión:

  • Ha sido tratado con inmunoglobulina intravenosa (IGIV)/intercambio plasmático (PLEX) en el último mes, con rituximab en los últimos 6 meses, eculizumab en los últimos 2 meses, ravulizumab u otros inhibidores del complemento en los últimos 3 meses, efgartigimod u otros anti - Terapias con FcRn en los últimos 3 meses, o tuvo una timectomía en los últimos 6 meses o una timectomía planificada durante el período de prueba.

  • Participantes con infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa en el momento de la selección, incluidos los pacientes que dan positivo para una infección viral activa en el momento de la selección con: Virus de la hepatitis B activo (VHB): resultados de pruebas de panel serológico indicativos de una infección activa (aguda). o crónica) infección; Virus de la Hepatitis C activo (VHC): serología positiva para HCV-Ab; Serología positiva para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) asociada con una afección que define el síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o con un recuento de grupo de diferenciación 4 (CD4)

    • 200 células/mm3
  • Participantes mujeres que estén embarazadas o en período de lactancia, o que tengan la intención de quedar embarazadas.
  • Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que estén utilizando métodos anticonceptivos eficaces durante la dosificación del tratamiento del estudio.
  • Infección bacteriana, viral (incluido COVID-19) o micótica sistémica activa o cualquier episodio importante de infección que requirió hospitalización o terapia antimicrobiana inyectable dentro de los 14 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
  • Historial de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, por ejemplo, N. meningitidis y S. pneumoniae.
  • Presencia de fiebre ≥ 38 °C (100,4 °F) dentro de los 7 días anteriores a la administración del fármaco del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Iptacopan
Iptacopan oral durante 6 meses (doble ciego) seguido de iptacopan de etiqueta abierta durante hasta 60 meses
Droga: Iptacopan
Cápsula de gelatina dura
Comparador de placebos: Placebo Correspondiente
Placebo por vía oral durante 6 meses (doble ciego) seguido de iptacopan en etiqueta abierta hasta 60 meses
Otro: Placebo coincidente
Cápsula de gelatina dura

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación total de la actividad de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
La MG-ADL es una escala de informes de pacientes dirigida por un entrevistador de 8 ítems que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. MG-ADL se compone de ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a deterioro ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratorio (1 ítem) y motor grueso o extremidades (2 ítems) relacionado con los efectos de MG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función. Las puntuaciones varían de 0 a 24, donde una puntuación más alta indica mayor discapacidad.
Línea de base hasta el mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación total de MG cuantitativa (QMG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
La puntuación cuantitativa de miastenia gravis (QMG) es un sistema de puntuación de evaluación directa del médico de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad, en función de las deficiencias de las funciones y estructuras corporales. La puntuación total del QMG varía de 0 a 39, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
Línea de base hasta el mes 6
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación total compuesta de miastenia gravis (MGC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
El MGC es un instrumento de 10 ítems que mide los síntomas y signos de MG según el examen médico y el historial del paciente. Los ítems se relacionan con ptosis, visión doble, cierre de ojos, hablar, masticar, tragar, respirar, flexión del cuello, abducción de hombros y flexión de cadera. Cada ítem se puntúa en una escala ordinal con 4 categorías posibles y se pondera. La puntuación total oscila entre 0 y 50, donde las puntuaciones más altas indican deficiencias más graves.
Línea de base hasta el mes 6
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación de la encuesta revisada del Cuestionario de calidad de vida de MG (MG-QOL15r)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
El MG-QoL15 revisado es un cuestionario de calidad de vida relacionado con la salud de 15 ítems completado por los participantes, diseñado para medir la calidad de vida en gMG. Los ítems del MG-QoL15 se relacionan con componentes físicos, sociales y psicológicos y se califican de 0 (nada) a 2 (mucho). Las puntuaciones acumuladas varían de 0 a 30, y las puntuaciones más altas representan peor calidad de vida e insatisfacción con la disfunción relacionada con la MG.
Línea de base hasta el mes 6
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
Cualquier cambio significativo y notable en los valores de laboratorio clínico, signos vitales, electrocardiogramas y la Escala de Calificación de Gravedad Suicida de Columbia.
Línea de base hasta el mes 6
Proporción de respondedores tempranos a MG-ADL durante el tratamiento (respondedores tempranos con la primera mejoría de MG-ADL desde el inicio de ≥ 2 puntos en la semana 4）
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
La MG-ADL es una escala de notificación de pacientes de 8 ítems que evalúa los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. MG-ADL se compone de ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a deterioro ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratorio (1 ítem) y motor grueso o extremidades (2 ítems) relacionado con los efectos de MG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función. Las puntuaciones varían de 0 a 24, donde una puntuación más alta indica mayor discapacidad.
Línea de base hasta el mes 6
Cambio desde el inicio hasta el mes 6 en EuroQol-5 Dimensiones-5 Nivel (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 6
Este cuestionario está diseñado para evaluar el estado de salud en adultos. La medida se divide en dos apartados diferenciados, el sistema descriptivo y la escala analógica visual EQ (EQ VAS). La primera sección incluye un ítem que aborda cada una de las cinco dimensiones (movilidad, autocuidado, actividad habitual, dolor/malestar y ansiedad/depresión). Los participantes califican cada uno de estos elementos en 1 de los 5 niveles: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves o incapaz/extremo. Luego se define un estado de salud compuesto combinando los niveles de cada dimensión en un número de 5 dígitos. La segunda sección incluye la escala analógica visual EQ (EQ VAS) que mide el estado de salud autoevaluado utilizando una escala analógica visual orientada verticalmente donde 100 representa el "mejor estado de salud imaginable" y 0 representa el "peor estado de salud imaginable". Se pide a los encuestados que califiquen su salud actual colocando una marca a lo largo de este continuo.
Línea de base hasta el mes 6
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea base al mes 30 (fin de la fase de extensión)
Cualquier cambio significativo y notable en los valores de laboratorio clínico, signos vitales, electrocardiogramas y la Escala de Calificación de Gravedad Suicida de Columbia.
Línea base al mes 30 (fin de la fase de extensión)
Proporción de participantes con una reducción de ≥ 5 puntos desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación total QMG sin medicación de rescate y/o medicación prohibida que cause una fuerte confusión
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta el mes 6
La puntuación cuantitativa de la miastenia gravis (QMG) es un sistema de puntuación de evaluación directa del médico de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad, basándose en las deficiencias de las funciones y estructuras corporales. La puntuación total del QMG oscila entre 0 y 39, donde puntuaciones más altas indicaban una mayor gravedad de la enfermedad.
Desde la línea basal hasta el mes 6
Proporción de participantes con una reducción ≥ 3 puntos desde el valor basal hasta el mes 6 de la puntuación total de la MG-ADL sin medicación de rescate y/o medicación prohibida fuertemente confusora
Periodo de tiempo: Baseline a Mes 6
La MG-ADL es una escala de 8 ítems reportada por el paciente que evalúa los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. La MG-ADL está compuesta por ítems relacionados con la evaluación del paciente sobre la discapacidad funcional secundaria a la afectación ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa o de extremidades (2 ítems) relacionada con los efectos de la MG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos, donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función. Las puntuaciones oscilan entre 0 y 24, y una puntuación más alta indica una mayor discapacidad.
Baseline a Mes 6
Proporción de participantes que alcanzan MSE en el mes 6, definida como una puntuación MG-ADL de 0 o 1 en el mes 6 sin terapia de rescate y/o medicación prohibida fuertemente confusora
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 6
La MG-ADL es una escala de 8 ítems dirigida por un entrevistador que evalúa los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. La MG-ADL está compuesta por ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a la afectación ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa o de las extremidades (2 ítems) relacionada con los efectos de la MG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos, donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la incapacidad para realizar esa función. Las puntuaciones oscilan entre 0 y 24, y una puntuación más alta indica una mayor discapacidad.
Desde el inicio hasta el mes 6
Proporción de tiempo durante el cual los participantes mostraron una reducción de ≥ 2 puntos en la puntuación total de la MG-ADL que se mantuvo hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el mes 6
La MG-ADL es una escala de 8 ítems informada por el paciente que evalúa los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. La MG-ADL está compuesta por ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a la afectación ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa o de las extremidades (2 ítems) relacionada con los efectos de la MG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos, donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función. Las puntuaciones oscilan entre 0 y 24, y una puntuación más alta indica mayor discapacidad.
Desde la línea de base hasta el mes 6
Proporción de participantes con una reducción de ≥ 3 puntos desde el inicio hasta el mes 6 en la puntuación total de MGC
Periodo de tiempo: Del inicio al mes 6
La MGC es un instrumento de 10 ítems que mide los síntomas y signos de la MG basándose en el examen médico y la historia del paciente. Los ítems se refieren a ptosis, visión doble, cierre ocular, habla, masticación, deglución, respiración, flexión cervical, abducción del hombro y flexión de cadera. Cada ítem se puntúa en una escala ordinal con 4 categorías posibles y tiene un peso. La puntuación total oscila entre 0 y 50, donde puntuaciones más altas indican discapacidades más graves.
Del inicio al mes 6
Cambio respecto al valor basal en la puntuación total de la escala MG-ADL
Periodo de tiempo: Del valor basal al mes 66 (final de la fase de extensión)
La MG-ADL es una escala de 8 ítems reportada por el paciente que evalúa los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. La MG-ADL está compuesta por ítems relacionados con la evaluación del paciente de la discapacidad funcional secundaria a la afectación ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa o de las extremidades (2 ítems) relacionada con los efectos de la MG. Cada ítem se evalúa en una escala de 4 puntos, donde una puntuación de 0 representa una función normal y una puntuación de 3 representa la pérdida de la capacidad para realizar esa función. Las puntuaciones oscilan entre 0 y 24, y una puntuación más alta indica una mayor discapacidad.
Del valor basal al mes 66 (final de la fase de extensión)
Proporción de participantes que lograron una reducción de la dosis de corticosteroides orales (OCS) en comparación con la Parte central que se mantuvo hasta el final de la Parte de extensión
Periodo de tiempo: Mes 6 (final de la fase principal) a Mes 30 (final de la fase de extensión)
El efecto a largo plazo de iptacopan en pacientes con gMG se evaluará mediante la proporción de pacientes que tuvieron una reducción en la dosis o la interrupción de corticosteroides orales; una proporción mayor indicaría un mayor efecto a largo plazo.
Mes 6 (final de la fase principal) a Mes 30 (final de la fase de extensión)

Colaboradores e Investigadores

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Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

30 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

27 de mayo de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

24 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Otro identificador: EUCTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados son anónimos para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de los datos de este ensayo se realiza de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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