Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti iptakopanu ve srovnání s placebem u účastníků ve věku 18 až 75 let s gMG.

25. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze III k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti iptakopanu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (gMG), po níž následovala otevřená fáze prodloužení

Studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze III, k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti iptakopanu u pacientů s AChR+ gMG, kteří jsou na stabilní léčbě SOC. Účastníci, kteří splňují kritéria způsobilosti, budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostávali buď iptacopan, nebo odpovídající placebo, po dobu 6 měsíců (180 dní), přičemž pokračovali ve stabilní léčbě SOC. Randomizace bude stratifikována na základě regionu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie sestává z 6měsíčního dvojitě zaslepeného léčebného období pro primární analýzu účinnosti a bezpečnosti, po kterém následuje 24měsíční otevřené prodloužené období. Bude provedeno následné hodnocení bezpečnosti, jedno 7 dní po posledním podání studijní léčby a druhé 30 dní po posledním podání studijní léčby pro všechny účastníky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

146

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004CDT
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentina, X5004AOA
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Austrálie
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Austrálie, NSW 2050
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 04038-002
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90560-030
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brazílie, 89202-165
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, DK-2100
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francie, 06001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75940
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Francie, 87000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Itálie, 40139
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Itálie, 50134
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16132
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20133
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Itálie, 90127
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Itálie, 90146
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00133
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itálie, 00189
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Itálie, 00135
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Itálie, 10043
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 2608677
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka, Japonsko, 8128582
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japonsko, 9601295
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japonsko, 7348551
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japonsko, 286-8520
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 0630005
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonsko, 6638501
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japonsko, 0250082
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 9838520
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japonsko, 355-0005
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 41404
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Jižní Korea, 61469
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Jižní Korea, 04763
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Německo, 44789
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Německo, 45147
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 81675
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Německo, 93053
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Německo, 97070
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-065
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polsko, 40-689
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polsko, 31-870
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polsko, 20-410
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polsko, 61-731
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polsko, 35-055
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polsko, 01-684
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polsko, 20-064
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko, 02-676
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polsko, 31-505
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polsko, 40-650
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugalsko, 1349-019
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portugalsko, 4434 502
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L9 7LT
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, SW17 0QT
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Spojené království, IV2 3RE
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • London
      • Ilford, London, Spojené království, IG1 4HP
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Spojené království, M27 8FF
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B15 2TH
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Nábor
        • Honor Health Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Suraj Muley
        • Kontakt:
    • California
      • Fullerton, California, Spojené státy, 92835
        • Nábor
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jack H Florin
        • Kontakt:
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91105
      • Sacramento, California, Spojené státy, 94115
        • Nábor
        • California Pacific Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Liberty Jenkins
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 415-600-3604
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33428
        • Staženo
        • Neurology Offices of South Florida
      • Hialeah, Florida, Spojené státy, 33012
        • Staženo
        • Superior Associates in Research LLC
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Nábor
        • Augusta University Georgia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Barnes
        • Kontakt:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96817
        • Staženo
        • Hawaii Pacific Neuroscience LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago Medical Centr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kourosh Rezania
        • Kontakt:
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62769
        • Nábor
        • Prairie Heart Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raghav Govindarajan
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817-1807
        • Nábor
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan Ross
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amanda Guidon
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Nábor
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 313-916-6781
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kavita Grover
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shruti Raja
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Spojené státy, 44718
        • Staženo
        • Neuroscience Research Ctr
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Staženo
        • Ohio State University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37221
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical CenterX
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amanda Peltier
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aziz Shaibani.
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Staženo
        • Central TX Neuro Consultants P A
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Spojené státy, 53228-1321
        • Nábor
        • Center for Neurological Disorders G
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bhupendra Khatri
        • Kontakt:
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Srbsko, 18108
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 100034
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Čína, 065001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, Čína, 350001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Čína, 250012
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518053
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína, 50030
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410008
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215004
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Čína, 710075
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, Čína, 712000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 28
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Řecko, 124 62
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Řecko, 411 10
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Pátrai, Řecko, 265 04
        • Staženo
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Řecko, 54636
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 03010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Španělsko, 25198
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti s generalizovanou myasthenia gravis (věk 18-75 let)
  • Pozitivní sérologické vyšetření na AChR+ protilátky při screeningu
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II-IV gMG a pravděpodobně nebude potřebovat respirátor po dobu trvání studie, jak posoudil výzkumník.
  • Potvrzení diagnózy gMG by mělo být zdokumentováno a podpořeno ≥1 z následujících 3 testů:
  • Anamnéza abnormálního neuromuskulárního přenosu prokázaná jednovláknovou elektromyografií nebo opakovanou nervovou stimulací.
  • Anamnéza pozitivního testu na edrofoniumchlorid
  • Pacient prokázal zlepšení příznaků MG na perorálních inhibitorech acetylcholinesterázy podle hodnocení ošetřujícího lékaře.
  • Výchozí MG-ADL skóre ≥ 6, s ≥ 50 % celkového skóre v důsledku neočních příznaků
  • Účastníci nebyli optimálně kontrolováni po dobu ≥ 6 měsíců
  • jen jeden NSIST; nebo
  • dva nebo více NSIST; nebo
  • na časté (alespoň čtvrtletní) plazmaferéze, výměně plazmy nebo intravenóznímu imunoglobulinu ke kontrole symptomů navzdory léčbě steroidy a NSIST; nebo
  • jedno z následujících ošetření gMG:
  • antagonista FcRN schválený pro gMG
  • rituximab
  • jiné schválené gMG terapie s výjimkou inhibitorů komplementu.
  • V souladu se všemi ostatními studiemi iptakopanu budou muset být účastníci očkováni proti Neisseria meningitidis a Streptococcus pneumoniae. Kromě toho budou účastníci očkováni proti Haemophilus influenzae v závislosti na místních předpisech a na dostupnosti této vakcíny v zemích provádění studie. Vakcinace bude provedena nejméně 2 týdny před první dávkou iptacopanu, pokrývající co nejvíce sérotypů. Pokud léčba iptacopanem začne dříve než 2 týdny po vakcinaci, musí být zahájena profylaktická léčba antibiotiky a podávána do 2 týdnů po vakcinaci.

Kritéria vyloučení:

  • byli v posledním měsíci léčeni intravenózním imunoglobulinem (IVIG)/výměnou plazmy (PLEX), rituximabem v posledních 6 měsících, eculizumabem v posledních 2 měsících, ravulizumabem nebo jinými inhibitory komplementu v posledních 3 měsících, efgartigimodem nebo jinými anti - Terapie FcRn v posledních 3 měsících nebo u nich byla v posledních 6 měsících provedena tymektomie nebo plánovaná thymektomie během zkušebního období.

  • Účastníci s klinicky významnou aktivní nebo chronickou nekontrolovanou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekcí při screeningu, včetně pacientů s pozitivním testem na aktivní virovou infekci při screeningu: Aktivní virus hepatitidy B (HBV): výsledky sérologického panelového testu svědčící pro aktivní (akutní nebo chronická) infekce; Aktivní virus hepatitidy C (HCV): sérologicky pozitivní na HCV-Ab; Pozitivní sérologie na virus lidské imunodeficience (HIV) spojená se stavem definujícím syndrom získané imunitní nedostatečnosti (AIDS) nebo s počtem shluků diferenciace 4 (CD4)

    • 200 buněk/mm3
  • Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící, nebo plánují otěhotnět.
  • Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud během dávkování studované léčby nepoužívají účinné metody antikoncepce.
  • Aktivní systémová bakteriální, virová (včetně COVID-19) nebo plísňová infekce nebo jakákoli velká epizoda infekce, která si vyžádala hospitalizaci nebo injekční antimikrobiální léčbu během 14 dnů před podáním studovaného léku.
  • Anamnéza rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, např. N. meningitidis a S. pneumoniae.
  • Přítomnost horečky ≥ 38 °C (100,4 °F) během 7 dnů před podáním studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Iptacopan
Iptacopan perorálně po dobu 6 měsíců (dvojitě zaslepeně) následovaný otevřenou studií s iptacopanem až po dobu 60 měsíců
Lék: Iptacopan
Tvrdá želatinová kapsle
Komparátor placeba: Matching Placebo
Placebo perorálně po dobu 6 měsíců (dvojitě zaslepeně) následované iptacopanem v otevřeném označení až 60 měsíců
Jiný: Odpovídající placebo
Tvrdá želatinová kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre aktivity denního života (MG-ADL) od výchozího stavu k 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
MG-ADL je osmipoložková škála hlášení pacientů vedená tazatelem, která hodnotí symptomy MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se skládá z položek souvisejících s pacientovým hodnocením funkčního postižení sekundárního k očnímu (2 položky), bulbárnímu (3 položky), respiračnímu (1 položka) a hrubé motorice nebo poškození končetin (2 položky) souvisejícím s účinky MG. Každá položka je hodnocena na 4-bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat tuto funkci. Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení.
Výchozí stav do měsíce 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre kvantitativního MG (QMG) od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score je 13-položkový systém přímého hodnocení lékařem, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poškození tělesných funkcí a struktur. Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39, kde vyšší skóre indikovalo větší závažnost onemocnění.
Výchozí stav do měsíce 6
Změna celkového skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) od výchozího stavu do 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
MGC je 10-položkový přístroj, který měří symptomy a známky MG na základě vyšetření lékařem a anamnézy pacienta. Položky se týkají ptózy, dvojitého vidění, zavírání očí, mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, flexe krku, abdukce ramen a flexe kyčle. Každá položka je hodnocena na ordinální stupnici se 4 možnými kategoriemi a vážena. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 50, kde vyšší skóre ukazuje na závažnější postižení.
Výchozí stav do měsíce 6
Změna od výchozího stavu k 6. měsíci v revidovaném skóre průzkumu MG Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Revidovaný MG-QoL15 je 15-položkový dotazník o kvalitě života související se zdravím vyplněný účastníky, určený k měření kvality života v gMG. Položky na MG-QoL15 se týkají fyzických, sociálních a psychologických složek a jsou hodnoceny od 0 (vůbec ne) do 2 (velmi hodně). Kumulativní skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre představuje horší kvalitu života a nespokojenost s dysfunkcí související s MG.
Výchozí stav do měsíce 6
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Jakékoli významné a pozoruhodné změny v klinických laboratorních hodnotách, vitálních funkcích, elektrokardiogramech a stupnice Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Výchozí stav do měsíce 6
Podíl časně reagující na MG-ADL během léčby (časně reagující s prvním zlepšením MG-ADL od výchozí hodnoty o ≥ 2 body, ke kterému došlo do 4. týdne）
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
MG-ADL je 8-položková škála hlášení pacientů, která hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní aktivity. MG-ADL se skládá z položek souvisejících s pacientovým hodnocením funkčního postižení sekundárního k očnímu (2 položky), bulbárnímu (3 položky), respiračnímu (1 položka) a hrubé motorice nebo poškození končetin (2 položky) souvisejícím s účinky MG. Každá položka je hodnocena na 4-bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat tuto funkci. Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení.
Výchozí stav do měsíce 6
Změna ze základního stavu na 6. měsíc v úrovni EuroQol-5 Dimensions-5 (EQ-5D-5L)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Tento dotazník je určen k posouzení zdravotního stavu u dospělých. Měření je rozděleno do dvou odlišných částí, popisného systému a vizuální analogové stupnice EQ (EQ VAS). První část obsahuje jednu položku zabývající se každou z pěti dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklá aktivita, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese). Účastníci hodnotí každou z těchto položek na 1 z 5 úrovní: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy nebo neschopnost/extrémní. Složený zdravotní stav je pak definován kombinací úrovní pro každou dimenzi do 5místného čísla. Druhá část obsahuje vizuální analogovou stupnici EQ (EQ VAS), která měří vlastní zdravotní stav pomocí vertikálně orientované vizuální analogové škály, kde 100 představuje „nejlepší představitelný zdravotní stav“ a 0 představuje „nejhorší představitelný zdravotní stav“. Respondenti jsou požádáni, aby ohodnotili své aktuální zdraví umístěním značky podél tohoto kontinua.
Výchozí stav do měsíce 6
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce (konec prodlužovací fáze)
Jakékoli významné a pozoruhodné změny v klinických laboratorních hodnotách, vitálních funkcích, elektrokardiogramech a stupnice Columbia Suicidal Severity Rating Scale.
Výchozí stav do 30. měsíce (konec prodlužovací fáze)
Podíl účastníků s poklesem ≥ 5 bodů v celkovém skóre QMG od výchozí hodnoty do 6. měsíce bez záchranné medikace a/nebo silně matoucí zakázané medikace
Časové okno: Základní stav do měsíce 6
Kvantitativní skóre myasthenia gravis (QMG) je 13bodový systém hodnocení přímého hodnocení lékařem, který kvantifikuje závažnost onemocnění na základě poruch tělesných funkcí a struktur. Celkové QMG skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž vyšší skóre znamenalo větší závažnost onemocnění.
Základní stav do měsíce 6
Podíl účastníků s poklesem celkového skóre MG-ADL o ≥ 3 body od výchozí hodnoty do 6. měsíce bez záchranné medikace a/nebo silně rušivé zakázané medikace
Časové okno: Základní hodnota do 6. měsíce
MG-ADL je 8bodová škála vyplňovaná pacienty, která hodnotí příznaky myasthenia gravis (MG) a jejich vliv na každodenní činnosti. MG-ADL se skládá z položek týkajících se pacientova posouzení funkčního postižení v důsledku očních (2 položky), bulbárních (3 položky), respiračních (1 položka) a hrubých motorických nebo končetinových (2 položky) poruch souvisejících s účinky MG. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti tuto funkci vykonávat. Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení.
Základní hodnota do 6. měsíce
Podíl účastníků dosahujících MSE v měsíci 6, definovaný jako skóre MG-ADL 0 nebo 1 v měsíci 6 bez záchranné terapie a/nebo silně zkreslujících zakázaných léků
Časové okno: Základní hodnoty do 6. měsíce
MG-ADL je 8položková škála hodnocení pacientů vedená tazatelem, která posuzuje příznaky MG a jejich vliv na denní aktivity. MG-ADL se skládá z položek týkajících se hodnocení funkčního postižení pacienta sekundárně v důsledku očních (2 položky), bulbárních (3 položky), respiračních (1 položka) a hrubých motorických nebo končetinových (2 položky) poruch souvisejících s účinky MG. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat danou funkci. Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre indikuje větší postižení.
Základní hodnoty do 6. měsíce
Proporce času, během kterého účastníci vykazovali snížení o ≥ 2 body v celkovém skóre MG-ADL, které bylo udržováno až do 6. měsíce
Časové okno: Základní hodnota do 6. měsíce
MG-ADL je 8bodová škála hlášená pacienty, která hodnotí příznaky MG a jejich vliv na denní aktivity. MG-ADL se skládá z položek týkajících se pacientova hodnocení funkčního postižení způsobeného očním (2 položky), bulbárním (3 položky), respiračním (1 položka) a hrubým motorickým nebo končetinovým (2 položky) postižením souvisejícím s účinky MG. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti vykonávat danou funkci. Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení.
Základní hodnota do 6. měsíce
Podíl účastníků s poklesem o ≥ 3 body od výchozí hodnoty do 6. měsíce v celkovém skóre MGC
Časové okno: Od výchozí hodnoty do měsíce 6
MGC je 10-bodový nástroj, který měří příznaky a projevy MG na základě lékařského vyšetření a pacientovy anamnézy. Položky se týkají ptózy, dvojitého vidění, uzavírání očí, mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, flexe krku, abdukce ramen a flexe kyčle. Každá položka je hodnocena na ordinální škále se 4 možnými kategoriemi a je vážená. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 50, přičemž vyšší skóre znamená závažnější postižení.
Od výchozí hodnoty do měsíce 6
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre MG-ADL
Časové okno: Od výchozí hodnoty do měsíce 66 (konec prodloužené fáze)
MG-ADL je 8položková škála hlášená pacienty, která hodnotí příznaky MG a jejich vliv na každodenní činnosti. MG-ADL se skládá z položek souvisejících s hodnocením funkčního postižení pacienta sekundárně ke zrakovému (2 položky), bulbárnímu (3 položky), respiračnímu (1 položka) a hrubé motorice nebo končetinám (2 položky) poškození souvisejícímu s účinky MG. Každá položka je hodnocena na 4bodové škále, kde skóre 0 představuje normální funkci a skóre 3 představuje ztrátu schopnosti tuto funkci vykonávat. Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre znamená větší postižení.
Od výchozí hodnoty do měsíce 66 (konec prodloužené fáze)
Podíl účastníků dosahujících snížení dávky perorálních kortikosteroidů (OCS) ve srovnání se základní částí, které bylo udržováno až do konce prodloužené části
Časové okno: Měsíc 6 (konec hlavní fáze) až měsíc 30 (konec prodloužené fáze)
Dlouhodobý účinek iptacopanu u pacientů s gMG bude hodnocen podle podílu pacientů, u nichž došlo ke snížení dávky nebo k vysazení perorálních kortikosteroidů, vyšší podíl by indikoval větší dlouhodobý účinek.
Měsíc 6 (konec hlavní fáze) až měsíc 30 (konec prodloužené fáze)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

27. května 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

24. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Jiný identifikátor: EUCTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Iptacopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit