Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji iptacopanu w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od 18 do 75 lat chorych na gMG.

10 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy oceniające skuteczność, bezpieczeństwo stosowania i tolerancję iptakopanu u pacjentów z uogólnioną miastenią (gMG), po którym następuje otwarta faza przedłużenia badania

Badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, wieloośrodkowym badaniem III fazy, mającym na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji iptakopanu u pacjentów z AChR+ gMG, którzy otrzymują stabilne leczenie SOC. Uczestnicy spełniający kryteria kwalifikacyjne zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej iptakopan lub pasujące placebo przez 6 miesięcy (180 dni), kontynuując stabilne leczenie SOC. Randomizacja zostanie rozwarstwiona w zależności od regionu.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składa się z 6-miesięcznego okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby w celu przeprowadzenia podstawowej analizy skuteczności i bezpieczeństwa, po którym następuje 24-miesięczny okres przedłużenia badania metodą otwartej próby. U wszystkich uczestników zostanie przeprowadzona kontrolna ocena bezpieczeństwa, jedna 7 dni po ostatnim podaniu badanego leku i druga 30 dni po ostatnim podaniu badanego leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

146

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentyna, C1182
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentyna, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentyna, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Argentyna, X5004CDT
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, X5004AOA
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentyna, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Sydney
      • Camperdown, Sydney, Australia, NSW 2050
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
      • Bahia, Brazylia, 40290-000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brazylia, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Catarina
      • Joinville, Santa Catarina, Brazylia, 89202-165
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chiny, 100070
        • Novartis Investigative Site
      • Fujian, Chiny, 350001
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Chiny, 250012
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518053
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chiny, 50030
        • Novartis Investigative Site
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Shaanxi
      • Xi'an, Shaanxi, Chiny, 710075
        • Novartis Investigative Site
      • Xianyang, Shaanxi, Chiny, 712000
        • Novartis Investigative Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, DK-2100
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francja, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75940
        • Novartis Investigative Site
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Francja, 87000
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 28
        • Novartis Investigative Site
      • Chaïdári, Grecja, 124 62
        • Novartis Investigative Site
      • Larissa, Grecja, 411 10
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecja, 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03010
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Hiszpania, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japonia, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japonia, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japonia, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Narita, Chiba, Japonia, 286-8520
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 0630005
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonia, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japonia, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japonia, 355-0005
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa, 41404
        • Novartis Investigative Site
      • Gwangju, Korea Południowa, 61469
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 04763
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Niemcy, 44789
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Novartis Investigative Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Bavaria, Niemcy, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Bavaria, Niemcy, 97070
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polska, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow, Polska, 31-870
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polska, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polska, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Rzeszów, Polska, 35-055
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polska, 01-684
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polska, 20-064
        • Novartis Investigative Site
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-676
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polska, 31-505
        • Novartis Investigative Site
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polska, 40-650
        • Novartis Investigative Site
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisbon, Portugalia, 1349-019
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Vila Nova de Gaia, Portugalia, 4434-502
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbia, 18108
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Stany Zjednoczone, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62769
        • Prairie Heart Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health System
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37221
        • Vanderbilt University Medical CenterX
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
  • Włochy
    • BO
      • Bologna, BO, Włochy, 40139
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Włochy, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Włochy, 90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, PA, Włochy, 90146
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00133
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00189
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00135
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Włochy, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Invernesshire
      • Inverness, Invernesshire, Zjednoczone Królestwo, IV2 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Swinton, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M27 8FF
        • Novartis Investigative Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli pacjenci z uogólnioną miastenią (wiek 18–75 lat)
  • Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał AChR+ podczas badania przesiewowego
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) gMG klasy II-IV i prawdopodobnie nie potrzebuje respiratora na czas trwania badania, według oceny badacza.
  • Potwierdzenie rozpoznania gMG powinno być udokumentowane i poparte ≥1 z 3 następujących testów:
  • Historia nieprawidłowej transmisji nerwowo-mięśniowej potwierdzona elektromiografią pojedynczego włókna lub powtarzalną stymulacją nerwów.
  • Historia dodatniego testu na chlorek edrofonium
  • W ocenie lekarza prowadzącego pacjent wykazał poprawę objawów MG podczas stosowania doustnych inhibitorów acetylocholinoesterazy.
  • Wyjściowy wynik MG-ADL ≥6, z czego ≥50% całkowitego wyniku wynika z objawów pozaocznych
  • Uczestnicy nie byli optymalnie kontrolowani przez ≥ 6 miesięcy później
  • tylko jeden NSIST; Lub
  • dwa lub więcej NSIST; Lub
  • częstą (przynajmniej raz na kwartał) plazmaferezę, wymianę osocza lub dożylną immunoglobulinę w celu opanowania objawów pomimo leczenia steroidami i NSIST; Lub
  • jeden z następujących zabiegów gMG:
  • antagonista FcRN zatwierdzony dla gMG
  • rytuksymab
  • inne zatwierdzone terapie gMG, z wyłączeniem inhibitorów dopełniacza.
  • Podobnie jak w przypadku wszystkich innych badań dotyczących iptakopanu, uczestnicy będą musieli zostać zaszczepieni przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae. Ponadto uczestnicy zostaną zaszczepieni przeciwko Haemophilus influenzae, w zależności od lokalnych przepisów i dostępności tej szczepionki w krajach prowadzenia badania. Szczepienie zostanie przeprowadzone co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką iptakopanu, obejmując możliwie największą liczbę serotypów. Jeżeli leczenie iptakopanem rozpocznie się wcześniej niż 2 tygodnie po szczepieniu, należy rozpocząć profilaktyczną antybiotykoterapię i podawać ją do 2 tygodni po szczepieniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Byłeś leczony dożylną immunoglobuliną (IVIG)/wymianą plazmy (PLEX) w ciągu ostatniego miesiąca, rytuksymabem w ciągu ostatnich 6 miesięcy, ekulizumabem w ciągu ostatnich 2 miesięcy, rawulizumabem lub innymi inhibitorami dopełniacza w ciągu ostatnich 3 miesięcy, efgartigimodem lub innym lekiem przeciwbólowym - terapia FcRn w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub przebyta tymektomia w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub planowana tymektomia w okresie próbnym.

  • Uczestnicy z klinicznie istotnym aktywnym lub przewlekłym, niekontrolowanym zakażeniem bakteryjnym, wirusowym lub grzybiczym podczas badania przesiewowego, w tym pacjenci, u których podczas badania przesiewowego uzyskano pozytywny wynik testu na aktywne zakażenie wirusowe: Aktywnym wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV): wyniki panelu serologicznego wskazujące na aktywną (ostrą) lub przewlekła) infekcja; Aktywny wirus zapalenia wątroby typu C (HCV): wynik serologiczny pozytywny na obecność HCV-Ab; Dodatni wynik serologiczny w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) powiązany ze stanem definiującym zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS) lub ze skupiskiem różnicowania 4 (CD4)

    • 200 komórek/mm3
  • Uczestniczki, które są w ciąży, karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, zdefiniowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, chyba że stosują skuteczne metody antykoncepcji podczas dawkowania badanego leku.
  • Aktywna ogólnoustrojowa infekcja bakteryjna, wirusowa (w tym COVID-19) lub grzybicza lub jakikolwiek poważny epizod infekcji wymagający hospitalizacji lub terapii przeciwdrobnoustrojowej we wstrzyknięciach w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku.
  • Historia nawracających inwazyjnych zakażeń wywołanych przez organizmy otoczkowane, np. N. meningitidis i S. pneumoniae.
  • Obecność gorączki ≥ 38°C (100,4°F) w ciągu 7 dni przed podaniem badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iptacopan
Iptacopan doustnie przez 6 miesięcy (podwójnie ślepa próba), a następnie iptacopan w otwartym badaniu przez okres do 60 miesięcy
Lek: Iptakopan
Kapsułka żelatynowa twarda
Komparator placebo: Matching Placebo
Placebo doustnie przez 6 miesięcy (podwójnie ślepa próba), a następnie iptacopan w otwartej próbie przez okres do 60 miesięcy
Inny: Dopasowane placebo
Kapsułka żelatynowa twarda

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku w zakresie aktywności codziennego życia (MG-ADL) od wartości początkowej do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6. miesiąca
MG-ADL to 8-punktowa skala zgłaszania pacjentów prowadzona przez ankietera, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną przez pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycja) i dużej motoryki lub kończyn (2 pozycje) związanej z skutkami MG. Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji. Wyniki wahają się od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
Wartość bazowa do 6. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku ilościowego MG (QMG) od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6. miesiąca
Ilościowa skala miastenii (QMG) to 13-punktowy system bezpośredniej oceny przez lekarza, który określa ilościowo ciężkość choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktur ciała. Całkowity wynik QMG waha się od 0 do 39, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Wartość bazowa do 6. miesiąca
Zmiana od wartości początkowej do 6 miesiąca w całkowitym wyniku Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6. miesiąca
MGC to 10-punktowe narzędzie służące do pomiaru objawów przedmiotowych i przedmiotowych MG na podstawie badania lekarskiego i wywiadu pacjenta. Pozycje odnoszą się do opadania powiek, podwójnego widzenia, zamykania oczu, mówienia, żucia, połykania, oddychania, zgięcia szyi, odwiedzenia barków i zgięcia bioder. Każda pozycja jest oceniana na skali porządkowej z 4 możliwymi kategoriami i ważona. Całkowity wynik waha się od 0 do 50, gdzie wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie.
Wartość bazowa do 6. miesiąca
Zmiana od wartości początkowej do 6. miesiąca w poprawionym wyniku ankiety Kwestionariusza Jakości Życia MG (MG-QOL15r)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6. miesiąca
Zmieniony MG-QoL15 to wypełniany przez uczestników 15-elementowy kwestionariusz jakości życia związanej ze stanem zdrowia, mający na celu pomiar jakości życia w gMG. Pozycje w MG-QoL15 odnoszą się do komponentów fizycznych, społecznych i psychologicznych i są oceniane w skali od 0 (w ogóle) do 2 (bardzo dużo). Skumulowane wyniki wahają się od 0 do 30, przy czym wyższe wyniki oznaczają gorszą jakość życia i niezadowolenie z dysfunkcji związanych z MG.
Wartość bazowa do 6. miesiąca
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6. miesiąca
Wszelkie znaczące i zauważalne zmiany w klinicznych wartościach laboratoryjnych, parametrach życiowych, elektrokardiogramach i skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia.
Wartość bazowa do 6. miesiąca
Odsetek osób, które wcześnie odpowiedziały na leczenie w zakresie MG-ADL (osoby z wczesną odpowiedzią, u których pierwsza poprawa w zakresie MG-ADL w stosunku do wartości wyjściowych o ≥ 2 punkty nastąpiła do 4. tygodnia)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6. miesiąca
MG-ADL to ośmiopunktowa skala zgłaszania pacjentów, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną przez pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), układu oddechowego (1 pozycja) i dużej motoryki lub kończyn (2 pozycje) związanej z skutkami MG. Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji. Wyniki wahają się od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
Wartość bazowa do 6. miesiąca
Zmiana od wartości początkowej do 6. miesiąca w badaniu EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6. miesiąca
Kwestionariusz przeznaczony do oceny stanu zdrowia osób dorosłych. Miara jest podzielona na dwie odrębne sekcje: system opisowy i wizualną skalę analogową EQ (EQ VAS). Pierwsza część zawiera po jednej pozycji dotyczącej każdego z pięciu wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykła aktywność, ból/dyskomfort i lęk/depresja). Uczestnicy oceniają każdy z tych elementów na jednym z 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy lub niezdolność/ekstremalność. Następnie definiuje się złożony stan kondycji, łącząc poziomy dla każdego wymiaru w 5-cyfrową liczbę. Druga część zawiera wizualną skalę analogową EQ (EQ VAS), która mierzy samoocenę stanu zdrowia przy użyciu pionowo zorientowanej wizualnej skali analogowej, gdzie 100 oznacza „najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia”, a 0 oznacza „najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia”. Respondenci proszeni są o ocenę swojego obecnego stanu zdrowia poprzez umieszczenie znaku na tym kontinuum.
Wartość bazowa do 6. miesiąca
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość początkowa do 30. miesiąca (koniec fazy przedłużenia)
Wszelkie znaczące i zauważalne zmiany w klinicznych wartościach laboratoryjnych, parametrach życiowych, elektrokardiogramach i skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia.
Wartość początkowa do 30. miesiąca (koniec fazy przedłużenia)
Proporcja uczestników z redukcją o ≥ 5 punktów w stosunku do wartości wyjściowej do 6. miesiąca całkowitego wyniku QMG bez leków ratunkowych i/lub silnie zakłócających zabronionych leków
Ramy czasowe: Początkowy do 6 miesiąca
Ilościowy wynik miastenii gravis (QMG) to 13-punktowy system oceny bezpośredniej przez lekarza, który mierzy ciężkość choroby na podstawie zaburzeń funkcji i struktur organizmu. Całkowity wynik QMG mieści się w zakresie od 0 do 39, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą ciężkość choroby.
Początkowy do 6 miesiąca
Proporcja uczestników z redukcją ≥ 3 punktów w skali MG-ADL od wartości wyjściowej do miesiąca 6 bez leków ratunkowych i/lub silnie zakłócających zabronionych leków
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 6
MG-ADL to 8-punktowa skala zgłaszana przez pacjenta, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną przez pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do zaburzeń oczu (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), oddechowych (1 pozycja) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje) związanych z wpływem MG. Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza prawidłową funkcję, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonania tej funkcji. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
Od wartości początkowej do miesiąca 6
Proporcja uczestników osiągających MSE w miesiącu 6, zdefiniowana jako wynik MG-ADL równy 0 lub 1 w miesiącu 6 bez terapii ratunkowej i/lub silnie zakłócających leków zabronionych
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 6
MG-ADL to 8-punktowa skala oceny prowadzona przez ankietera, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną przez pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do zaburzeń ocznych (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), oddechowych (1 pozycja) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje) związanych z efektami MG. Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalną funkcję, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonania tej funkcji. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 6
Proporcja czasu, podczas której uczestnicy wykazywali redukcję o ≥ 2 punkty w całkowitym wyniku MG-ADL, utrzymywaną do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 6
MG-ADL to 8-punktowa skala zgłaszana przez pacjenta, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną przez pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do zaburzeń okoruchowych (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), oddechowych (1 pozycja) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje) związanych z efektami MG. Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalną funkcję, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 6
Proporcja uczestników z redukcją ≥ 3 punktów od wartości początkowej do 6 miesiąca w całkowitym wyniku MGC
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 6 miesiąca
MGC to 10-punktowe narzędzie oceniające objawy i oznaki MG na podstawie badania lekarskiego i wywiadu z pacjentem. Punkty dotyczą opadania powieki, podwójnego widzenia, zamykania oczu, mówienia, żucia, połykania, oddychania, zgięcia szyi, odwiedzenia barku oraz zgięcia biodra. Każdy punkt jest oceniany na skali porządkowej z 4 możliwymi kategoriami i ma przypisaną wagę. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 50, gdzie wyższe wartości wskazują na cięższe upośledzenia.
Od wartości wyjściowej do 6 miesiąca
Zmiana względem wartości wyjściowej w łącznym wyniku MG-ADL
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 66. miesiąca (koniec fazy przedłużonej)
MG-ADL to 8-punktowa skala zgłaszana przez pacjenta, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. MG-ADL składa się z pozycji związanych z oceną przez pacjenta niepełnosprawności funkcjonalnej wtórnej do zaburzeń ocznych (2 pozycje), opuszkowych (3 pozycje), oddechowych (1 pozycja) oraz zaburzeń motoryki dużej lub kończyn (2 pozycje) związanych z wpływem MG. Każda pozycja jest oceniana w 4-punktowej skali, gdzie wynik 0 oznacza normalną funkcję, a wynik 3 oznacza utratę zdolności do wykonywania tej funkcji. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
Od wartości wyjściowej do 66. miesiąca (koniec fazy przedłużonej)
Odsetek uczestników, u których uzyskano redukcję dawki doustnych kortykosteroidów (OCS) w porównaniu do części podstawowej, utrzymaną do końca części przedłużonej
Ramy czasowe: Miesiąc 6 (koniec fazy podstawowej) do Miesiąca 30 (koniec fazy przedłużonej)
Długoterminowy efekt działania iptacopanu u pacjentów z gMG będzie oceniany na podstawie odsetka pacjentów, u których nastąpiła redukcja dawki lub odstawienie doustnych kortykosteroidów, przy czym wyższy odsetek wskazywałby na większy długoterminowy efekt.
Miesiąc 6 (koniec fazy podstawowej) do Miesiąca 30 (koniec fazy przedłużonej)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

27 maja 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023Q12301
  • 2023-507064-39-00 (Inny identyfikator: EUCTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj